8月8日，安進(jìn)宣布Repatha（依洛尤單抗，evolocumab，中文商品名瑞百安）正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)，用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）。Repatha成為首個(gè)在中國(guó)上市的 PCSK9類降脂藥。

PCSK9，中文全稱前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素 9型，是他汀類藥物之后最可靠的降脂藥靶點(diǎn)。PCSK9能夠與低密度脂蛋白受體（LDLR）結(jié)合，降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，也稱壞膽固醇）的能力。以Repatha為代表的PCSK9抑制劑，通過抑制PCSK9與LDLR的結(jié)合，提高肝臟清除LDL-C的能力，降低血液中LDC-C的水平（見：PCSK9：極靠譜的降脂靶點(diǎn)，不靠譜的支付價(jià)格）。

Repatha是全球首個(gè)上市的單抗類PCSK9抑制劑（美國(guó)上市時(shí)間因?yàn)橘愔Z菲使用了優(yōu)先審評(píng)券而被Praluent 反超1個(gè)月）。雖然這類藥物剛上市時(shí)因?yàn)閮r(jià)格昂貴的問題沒有被美國(guó)支付方爽快接受，但越來越多的臨床數(shù)據(jù)支持PSCK9抑制劑不僅能夠可靠降低血脂，對(duì)于患者的遠(yuǎn)期心血管結(jié)局也大有益處，特別是FDA在2017年12月率先批準(zhǔn)了Repatha降低心血管風(fēng)險(xiǎn)的新適應(yīng)癥（見：PCSK9藥物升級(jí)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Repatha用于預(yù)防心臟病發(fā)作和卒中），并且適用人群不局限在高血脂患者，再加上安進(jìn)更靈活的價(jià)格策略，徹底打開了PSCK9降脂藥的市場(chǎng)空間。

公司財(cái)報(bào)數(shù)據(jù)顯示，2017年安進(jìn)Repatha的全球銷售額為3.19億美元，相比2016年增長(zhǎng)了126%。而2018上半年，Repatha的全球銷售額已經(jīng)達(dá)到2.71億美元，同比增長(zhǎng)105.3%。

全球已上市PCSK9抑制劑銷售額（百萬美元）

注：Praluent銷售數(shù)據(jù)為Regeneron財(cái)報(bào)口徑

Repatha除了除了被批準(zhǔn)用于成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥，也是首個(gè)被FDA批準(zhǔn)用于降低伴有心血管疾病的成人患者的心臟病發(fā)作（心肌梗死）、卒中和行冠狀動(dòng)脈重建術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)。此外，F(xiàn)DA也批準(zhǔn)Repatha 單獨(dú)或聯(lián)合其他降血脂藥物（比如他汀類）作為飲食控制的輔助療法，用于治療原發(fā)性高脂血癥患者，以降低其低密度脂蛋白膽固醇的水平。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)主任委員，復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院葛均波院士表示：“純合子型家族性高膽固醇血癥的發(fā)病率約為1/16萬～1/100萬[1]。由于HoFH患者LDL-C水平高于常人數(shù)倍且現(xiàn)有治療方式較為局限，大多數(shù)患者無法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤單抗可通過抑制PCSK9來顯著降低LDL-C水平，它在中國(guó)的獲批對(duì)HoFH患者來說是寶貴的及時(shí)雨，為他們帶來了延續(xù)生命與提升生活質(zhì)量的希望?！?/span>

安進(jìn)亞太區(qū)負(fù)責(zé)人兼總經(jīng)理溫陳佩茜女士表示：“作為首個(gè)在中國(guó)獲批的PCSK9抑制劑，瑞百安為純合子型家族性高膽固醇血癥這一罕見疾病的患者帶來生命的希望，這使我們感到振奮和欣喜。我們將繼續(xù)投入重疾和慢性病領(lǐng)域，以更高效的方式將創(chuàng)新藥物引入中國(guó)市場(chǎng)，踐行安進(jìn)服務(wù)患者的使命，助力健康中國(guó)建設(shè)?！?/span>

參考文獻(xiàn)

[1] Cuchel M,Bruckert E, Ginsberg HN, et al. Homozygous familial hypercholesterolaemia: newinsights and guidance for clinicians to improve detection and clinicalmanagement.A position paper from the Consensus Panel on FamilialHypercholesterolaemia of the European Atherosclerosis Society. Eur Heart J.2014 Aug 21;35(32):2146-57