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路透社透露中國將出國家版罕見病名錄 將利好這一大行業(yè)

 yezhu8888 2017-05-27

路透社透露中國將出國家版罕見病名錄 將利好這一大行業(yè)

    2017年05月25日 09:13     |  5774

摘要:

中國將首次發(fā)布“罕見病”國家名錄,情況有望出現(xiàn)轉機。數(shù)家專注于罕見病藥物研發(fā)的外資藥企將獲得巨大利好。

【健康點】罕見病診治在世界各國都是一個難題,在中國也不例外。基于中國龐大的人口基數(shù),估計中國罕見病患者數(shù)量高達1600萬。因此,中國作為世界第二大醫(yī)藥市場,罕見病領域需求巨大和潛力都十分巨大。然而,中國目前在這方面的現(xiàn)狀是“付之闕如”。中國至今沒有明確的罕見病定義,也沒有針對罕見病患者的流行病學調查,因此也就沒有罕見病的確切發(fā)病人數(shù)。不過,近日英國路透社刊發(fā)報道透露,中國將首次發(fā)布“罕見病”國家名錄,情況有望出現(xiàn)轉機。數(shù)家專注于罕見病藥物研發(fā)的外資藥企將獲得巨大利好。

“罕見病”醫(yī)藥市場巨大 國際藥企巨頭競相逐鹿

罕見病,顧名思義就是只會讓很小一部人不幸中招。大多數(shù)罕見病通常是由基因缺陷所致,因此患者不得不感概命運不濟。然而,“病”以稀為“貴”,罕見病在治療控制上花費巨大,可以說是難以填滿的“無底洞”,為患者及家人帶來沉重的心理壓力和經濟負擔。不過從另一方面說,罕見病患者用藥也是藥企巨大的“金山”之一。

醫(yī)療健康領域行業(yè)及市場調研公司Evaluate Pharma研究認為,治療“罕見病”的“孤兒藥”的全球銷售額5年后將會攀升至2090億美元,預計今年的銷售額可達1240億美元。“孤兒藥”市場規(guī)模增速是全球醫(yī)藥市場整體增速的兩倍,這也為Celgene、百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)、諾華(Novartis)、 強生(Johnson & Johnson)以及Shire等國際藥企巨頭搶灘逐鹿“孤兒藥”市場提供了巨大的驅動力?!肮聝核帯痹卺t(yī)藥行業(yè)所占的比重越來越大,對跨國藥企的利潤貢獻度也越來越高。

國際藥企巨頭也紛紛看好中國“孤兒藥”市場,認為中國罕見病患者數(shù)量多、藥物需求大。Shire亞太區(qū)負責人Peter Fang說:“中國有世界上最多的人口,罕見病患者數(shù)量應該也是世界最多?!焙币姴∷幬镅邪l(fā)生產是Shire制藥公司聚焦的重點之一,推出了一系列特效藥物。Shire制藥公司在中國主推免疫類和血友病藥物。

在中國“罕見病”被忽視 現(xiàn)狀不樂觀

不過,Peter Fang推測說,中國的一些“罕見病”患者中,經專業(yè)診斷并最終確診的可能不到5%,比如法布里病。在中國覆蓋廣泛但較為薄弱的醫(yī)保體系內,罕見病嚴重被忽視,使得患者得不到有效保障救濟。在中國,“罕見病”患者急需的“救命藥”難以獲取,或者價格高昂,且很多未納入醫(yī)保報銷范圍,部分中國罕見病患者即使有藥可醫(yī),也不得不放棄治療。

由于缺錢少藥,中國一些“罕見病”患者淪為醫(yī)療“孤兒”。路透社關注了一位被確診患上結節(jié)性硬化癥(TSC)的南京八歲男孩胡毅卓。其罹患的結節(jié)性硬化癥是一種罕見的基因紊亂疾病,會導致大腦及身體其他器官良性瘤生長。為了控制病情惡化,以及癲癇頻繁發(fā)作,胡毅卓需每天服用賽諾菲生產的喜保寧(Sabril)以及輝瑞生產的西羅莫司(Rapamune)。但是他的家人卻遇到了很大的麻煩。

路透社稱,在中國,這兩種藥物非常不好買。由于監(jiān)管部門聚焦于醫(yī)藥開支控制,以及積壓的新藥審批冗長名單意味著許多特效藥根本就無法獲取。胡毅卓的家人只好費盡周折,通過藥代從土耳其、臺灣和香港“走私”帶藥,或者由當?shù)蒯t(yī)生開藥,以作標識外使用。

胡毅卓的媽媽說:“我兒子急需這兩種藥物,要不然就會沒命?!彼硎荆谥袊鴽]有獲批的正規(guī)渠道購買這兩種藥物?!拔覀儗戏ㄐ圆辉诤?,只要能控制住孩子疾病惡化,任何風險都是次要的?!?

輝瑞制藥表示,通過合資公司西羅莫司在中國可以購買獲取,不過并未該藥并未獲得“孤兒藥”優(yōu)待。

中國官方機構并未作出評論回應,不過中國食品藥品監(jiān)督管理局上周表示,將著手加大對罕見病藥物和醫(yī)療器械研發(fā)的支持力度。

預計中國年內發(fā)布“罕見病”名錄 前景可期待

中國正在緩慢檢修改進其醫(yī)療保健體系:今年初,國家醫(yī)保藥品目錄擴圍,這是2009年來的第一次調整,盡管廉價的基本藥物仍然占主導。今年5月11日,中國國家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了征求《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關政策》(征求意見稿)意見的公告。公告指出,由衛(wèi)生計生部門公布罕見病目錄,建立罕見病患者注冊登記制度。罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗申請,加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評審批。對于國外已批準上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械,可有條件批準上市,上市后在規(guī)定時間內補做相關研究。

其實雖然官方版名錄遲遲未能出臺,但是罕見病已經有了民間版名錄。2016年9月,由罕見病發(fā)展中心與樹蘭醫(yī)療聯(lián)合主辦的第五屆中國罕見病高峰論壇上發(fā)布了《中國罕見病參考名錄》。名錄定義了147種罕見病。罕見病發(fā)展中心主任黃如方就表示希望能為官方名錄的推出提供參考。也希望為國家及各省市相關部門制定罕見病政策提供參考,為各方在罕見病的科研、診治、藥物研發(fā)及市場準入、醫(yī)療保障以及社會救助等方面提供優(yōu)先參考。

路透社采訪了上海市罕見病防治基金會理事長李定國,后者稱該名錄涵蓋了100多種罕見病,并指出制定罕見病名錄是政策的基點,還是探討如何改進罕見病診斷、基本醫(yī)護和財政支持的起點。他補充說,衛(wèi)計委正在征求反饋意見,預計將會在年內公布。

不過,李定國還表達了擔憂:“在中國,政府的出發(fā)點是好的,但是政策缺少實施細則,沒有優(yōu)惠政策以及稅收減免。因為中國缺少相關的醫(yī)療防線,我們看到許多罕見病患者只能等死?!?

活動人士和制藥公司希望國家出臺罕見病名錄能使情況發(fā)生改變,正如同美國1983年出臺《孤兒藥物法案》后所帶來的改變一樣。美國出臺法案后,600多種“孤兒藥”獲批上市,制藥公司研發(fā)更多孤兒藥的動力也大增。目前,更多的中國本土企業(yè)越來越重視“孤兒藥”市場,不過大多數(shù)持謹慎態(tài)度。

胡毅卓的媽媽目前也只能等待情況變得越來越好。“這種病意味著終生服藥,目前全部自費負擔。在精神上、開銷上都壓力山大。我希望,將來這些藥物能納入醫(yī)保藥物范圍,幫我們緩解些壓力?!?/p>

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