國家版罕見病名錄近日由國家衛(wèi)生健康委員會、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國家藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局等5部門聯(lián)合發(fā)布，名錄內(nèi)共確定罕見病121種。

Evaluate Pharma 研究認(rèn)為，治療“罕見病”的“孤兒藥”的全球銷售額5年后將會攀升至2090億美元，預(yù)計2017年的銷售額可達(dá)1240億美元。“孤兒藥”市場規(guī)模增速是全球醫(yī)藥市場整體增速的兩倍。

這也為Celgene、百時美施貴寶、諾華、 強(qiáng)生以及剛剛收購了Shire的武田制藥等國際藥企巨頭搶灘逐鹿“孤兒藥”市場提供了巨大的驅(qū)動力。“孤兒藥”在醫(yī)藥行業(yè)所占的比重越來越大，對跨國藥企的利潤貢獻(xiàn)度也越來越高。

罕見病是人類醫(yī)學(xué)面臨的最大挑戰(zhàn)之一，目前已知的近7000種罕見病，普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段且藥物往往不在醫(yī)保體系中，包括中國在內(nèi)的絕大多數(shù)國家的患者，面臨'病無所醫(yī)'、'醫(yī)無所藥'、'藥無所保'的窘境。

此次國家版名錄的發(fā)布是在整個行業(yè)多方努力的結(jié)果，雖然姍姍來遲但依舊給罕見病患者家庭及罕見病與孤兒藥行業(yè)帶來希望！

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