罕見(jiàn)病目錄更新！16種皮膚病被納入，有哪些意義？

板橋胡同37號(hào) 2023-09-27 發(fā)布于天津

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期待未來(lái)皮膚罕見(jiàn)病目錄繼續(xù)擴(kuò)大，目錄外罕見(jiàn)皮膚病也能得到各界關(guān)注。

作者：黃藍(lán)、張皓宇

前言

9月20日，國(guó)家衛(wèi)生健康委等六部門(mén)聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見(jiàn)病目錄》。繼2018年國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》后，時(shí)隔5年，本次目錄新納入86種疾病，其中包含16種皮膚罕見(jiàn)病。

此舉無(wú)疑是中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)的又一里程碑時(shí)刻，疾病入選目錄的罕見(jiàn)病患者，有人也在發(fā)出疑問(wèn)：我的病進(jìn)入了國(guó)家罕見(jiàn)病目錄，意味著什么？在此特為大家總結(jié)五年來(lái)目錄內(nèi)罕見(jiàn)病多方面環(huán)境的變化，愿與廣大醫(yī)生、患者共同期待未來(lái)。

目錄入選標(biāo)準(zhǔn)

需要強(qiáng)調(diào)的是，兩批目錄所覆蓋的罕見(jiàn)病是比較有限的，被發(fā)現(xiàn)的罕見(jiàn)病有7000余種，目錄外的罕見(jiàn)病群體同樣值得被關(guān)注。下文列舉的支持手段，我們也希望能夠惠及更多目錄內(nèi)外的罕見(jiàn)病患者。

什么樣的罕見(jiàn)病優(yōu)先被納入目錄？國(guó)家衛(wèi)健委公布的《罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序》中，納入目錄的病種應(yīng)當(dāng)同時(shí)滿足以下4大條件：

● 國(guó)際、國(guó)內(nèi)有證據(jù)表明發(fā)病率/患病率較低；
● 對(duì)患者和家庭危害較大；
● 有明確診斷方法；
● 有治療或干預(yù)手段、經(jīng)濟(jì)可負(fù)擔(dān)，或尚無(wú)有效治療或干預(yù)手段、但已納入國(guó)家科研專項(xiàng)。

此次《第二批罕見(jiàn)病目錄》新納入的86種疾病中，基本都已有治療藥物上市或在研。

目錄制定、藥物研發(fā)、醫(yī)保支付及各項(xiàng)扶持政策環(huán)環(huán)相扣，作為相關(guān)政策制定的“原點(diǎn)”，如今，目錄內(nèi)罕見(jiàn)病得到了哪些具體支持？

多層次保障初具體系

國(guó)家醫(yī)保重視

國(guó)家醫(yī)保局自2018年成立以來(lái)，醫(yī)保目錄實(shí)行動(dòng)態(tài)一年一調(diào)機(jī)制，并重視罕見(jiàn)病用藥的談判，部分罕見(jiàn)病孤兒藥成功通過(guò)國(guó)家醫(yī)保談判進(jìn)入醫(yī)保目錄，患者自付比例大幅下降。二批目錄病種的用藥，相信未來(lái)也能持續(xù)進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄中。

但部分高值罕見(jiàn)病用藥，顯然無(wú)法全部依賴于國(guó)家醫(yī)保，如何實(shí)現(xiàn)多層次保障也是現(xiàn)今亟待解決的問(wèn)題，近年來(lái)，目錄內(nèi)部分罕見(jiàn)病的多層次保障已經(jīng)初具雛形。

地方保障支持

地方政府也同時(shí)探索罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制，緩解部分罕見(jiàn)病高值藥用藥患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。例如浙江的“專項(xiàng)基金”模式，山東、成都的“大病保險(xiǎn)”模式，佛山的“醫(yī)療救助”模式等，補(bǔ)充了基本醫(yī)保對(duì)罕見(jiàn)病高值創(chuàng)新藥的保障不足，二批目錄病種也有望優(yōu)先進(jìn)入到地方保障模式中。

其他保障手段

普惠補(bǔ)充商業(yè)健康保險(xiǎn)，簡(jiǎn)稱普惠險(xiǎn)、惠民?；虺鞘卸ㄖ齐U(xiǎn)，通常由政府主導(dǎo)或指導(dǎo)，保險(xiǎn)企業(yè)承保，針對(duì)一定區(qū)域內(nèi)基本醫(yī)保參保人的補(bǔ)充醫(yī)療保障，讓病友能多報(bào)銷(xiāo)一部分，進(jìn)一步減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，這也是“多層次醫(yī)療保障體系”建設(shè)的重要部分。多地普惠險(xiǎn)對(duì)罕見(jiàn)病的保障，優(yōu)先依托于目錄內(nèi)病種。

此外，部分針對(duì)罕見(jiàn)病的社會(huì)公益援助項(xiàng)目，也是參考國(guó)家罕見(jiàn)病目錄來(lái)設(shè)定的援助范圍。

藥物研發(fā)享政策激勵(lì)

近年來(lái)，國(guó)家出臺(tái)了多項(xiàng)支持罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的政策、指導(dǎo)原則，多項(xiàng)政策提及“罕見(jiàn)病”，而進(jìn)入目錄的罕見(jiàn)病顯然可明確享受到相應(yīng)支持。

同時(shí)，《目錄》可有效擴(kuò)大在冊(cè)罕見(jiàn)病的傳播影響力，讓更多研究、從業(yè)人員關(guān)注到此類(lèi)罕見(jiàn)病的存在，并深入了解其發(fā)生發(fā)展機(jī)制，如同“播種”，為后續(xù)藥物研發(fā)提供最初思路。

圖源：《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》（北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)、沙利文聯(lián)合發(fā)布）

而面對(duì)部分罕見(jiàn)病“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥”的困局，在審批及上市環(huán)節(jié)，2018年11月至今，CDE建立了專門(mén)通道加快孤兒藥的審評(píng)。

圖源：《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》（北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)、沙利文聯(lián)合發(fā)布）

對(duì)于院校及企業(yè)在研罕見(jiàn)病藥物項(xiàng)目而言，納入目錄病種未來(lái)得到政策扶持的概率更大，也能有效促進(jìn)產(chǎn)業(yè)界重視并加大在冊(cè)疾病藥物研發(fā)投入。

此外，根據(jù)現(xiàn)有政策，孤兒藥還享有豁免臨床試驗(yàn)、給予減稅優(yōu)惠、納入臨時(shí)進(jìn)口及市場(chǎng)獨(dú)占期等多項(xiàng)政策支持。二批病種用藥，也有望被納入上述政策支持范圍。

疾病診療備受關(guān)注

2019年，國(guó)家衛(wèi)健委遴選罕見(jiàn)病診療能力較強(qiáng)、診療病例較多的324家醫(yī)院組建了罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，對(duì)罕見(jiàn)病患者進(jìn)行相對(duì)集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，以充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動(dòng)作用，提高我國(guó)罕見(jiàn)病綜合診療能力。進(jìn)一步實(shí)現(xiàn)廣大基層醫(yī)院對(duì)罕見(jiàn)疾病的識(shí)別能力，提高轉(zhuǎn)診效率。

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來(lái)自：板橋胡同37號(hào) > 《皮頑》

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