從科技層面的不斷創(chuàng)新突破，到政策層面的逐漸深入引導(dǎo)，作為國家重大發(fā)展戰(zhàn)略的干細(xì)胞技術(shù)經(jīng)歷了十年的迅速發(fā)展期，并快速成長為與國際“比肩”的技術(shù)水平走在了世界前列，細(xì)胞治療的時代已然到來，未來值得期待。

近日，中共中央宣傳部舉行“中國這十年”系列主題新聞發(fā)布會，介紹黨的十八大以來“實(shí)施創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展，建設(shè)科技強(qiáng)國”有關(guān)情況。會上，科技部部長王志剛表示，十年來，我國科技事業(yè)發(fā)生了歷史性、整體性、格局性重大變化，成功進(jìn)入創(chuàng)新國家行列。

△ “中國這十年”系列新聞發(fā)布會現(xiàn)場

王志剛部長特別強(qiáng)調(diào)，十年來，在面向世界科技前沿，我們堅(jiān)持目標(biāo)導(dǎo)向和自由探索兩條腿走路，在量子信息、干細(xì)胞、腦科學(xué)等方面取得了一批具有影響力的原創(chuàng)成果。

下一步，要堅(jiān)持改革，以改革促創(chuàng)新，以創(chuàng)新促發(fā)展，不斷地推動中國科技創(chuàng)新發(fā)展，支撐引領(lǐng)經(jīng)濟(jì)社會、國家安全、人民健康等方面的提升和發(fā)展。

△ 來源中國政府網(wǎng)

01.蒸蒸日上：我國干細(xì)胞水平“比肩”國際走在世界前列

干細(xì)胞像是“生命的種子”，在一定條件下可以分化成多種功能的細(xì)胞，具有修復(fù)各種組織功能和再生器官的能力，因此被醫(yī)學(xué)界稱為“萬能細(xì)胞”，而干細(xì)胞領(lǐng)域技術(shù)的不斷進(jìn)步與發(fā)展也在人類疾病研究及生命延長上起到了巨大作用。

有專家表示，近年來，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已經(jīng)越來越受到人口老齡化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療等為代表的細(xì)胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已經(jīng)成為當(dāng)今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。

在化學(xué)藥物研發(fā)方面，中國遠(yuǎn)落后于歐美發(fā)達(dá)國家。而干細(xì)胞是我國少有的在全球處于“并跑”地位的領(lǐng)域之一，是趕超國際，對標(biāo)中國位置的全新領(lǐng)域；也是引領(lǐng)醫(yī)療趨勢，造福百姓的民生大事。

中科院院長白春禮曾在“科學(xué)的春天”40周年座談會上介紹說：我國量子通信、中微子、鐵基超導(dǎo)、外爾費(fèi)米子、干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)等面向世界科技前沿的重要科技成果水平達(dá)到世界前列。

△ 中國科學(xué)院院長白春禮：中國科學(xué)院改革開放四十年

中國科學(xué)院院士周琪也曾在《對話科學(xué)家》欄目中關(guān)于干細(xì)胞，他曾這樣說道，“我們現(xiàn)在是國際在科技研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域第一陣營的主要力量之一。這種機(jī)遇可能在很多領(lǐng)域并不具備，我們與國際先進(jìn)水準(zhǔn)不相上下。”

△ 中國科學(xué)院院士周琪認(rèn)為我國干細(xì)胞技術(shù)水平國際相當(dāng)

作為當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域最前沿、最熱門的方向之一，干細(xì)胞技術(shù)正在為更多難治性、疑難性疾病的治療帶來曙光，我國干細(xì)胞臨床研究正在如火如荼地進(jìn)行著。

截至目前，我國醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)和衛(wèi)健委公布的干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目已超100項(xiàng)，批準(zhǔn)設(shè)立的干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)已達(dá)133家（含部隊(duì)醫(yī)院）。截至2022年5月，國內(nèi)共有38款干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請獲得受理，其中28款獲準(zhǔn)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)（IND）。

目前獲準(zhǔn)開展IND的28款干細(xì)胞新藥針對適應(yīng)癥的治療效果主要體現(xiàn)在組織修復(fù)和免疫調(diào)節(jié)兩個方面，根據(jù)各適應(yīng)癥所屬的人體系統(tǒng)，我們可以大致得出目前開發(fā)干細(xì)胞藥物的研發(fā)趨勢：當(dāng)前已經(jīng)獲準(zhǔn)開展IND的干細(xì)胞新藥有四成（11款）集中在免疫系統(tǒng)方面，這歸功于干細(xì)胞強(qiáng)大的免疫調(diào)節(jié)能力；有7款干細(xì)胞新藥的臨床試驗(yàn)針對肺器官相關(guān)疾病的治療；其他干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)有針對運(yùn)動系統(tǒng)（骨關(guān)節(jié)修復(fù)相關(guān)5款）、消化系統(tǒng)（肝衰竭和牙周炎治療各1款）、內(nèi)分泌系統(tǒng)（糖尿病并發(fā)癥治療1款）、神經(jīng)系統(tǒng)（腦卒中治療1款）和循環(huán)系統(tǒng)（地中海貧血治療1款）。

△ 中國已獲準(zhǔn)開展IND的干細(xì)胞藥物數(shù)量的適應(yīng)癥范圍分布

從臨床備案數(shù)量及申報(bào)藥品數(shù)量上來看，在全球范圍內(nèi)，中國與美國居于前列，歐盟緊隨其后。可以說，中國干細(xì)胞技術(shù)已處于世界領(lǐng)先水平。2022年，中國細(xì)胞藥物研發(fā)在穩(wěn)步推進(jìn)中愈發(fā)成熟，相信將來會為我國獨(dú)立自主的細(xì)胞治療研發(fā)道路注入澎湃生機(jī)。

02、未來已來：國家支持、政策引導(dǎo)讓干細(xì)胞前景無限

而另一方面，干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展還要得益于國家政策的鼓勵與扶持。

2020年9月，國家藥監(jiān)局（CDE）《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》的發(fā)布，可以看到國家對免疫細(xì)胞治療研發(fā)的重視，進(jìn)一步推動細(xì)胞行業(yè)規(guī)范化發(fā)展，讓細(xì)胞治療向臨床產(chǎn)品的目標(biāo)更進(jìn)一步。

△ CDE頒布《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》

緊接著，2021年，CDE又重磅發(fā)布：《人源性干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，在規(guī)范和指導(dǎo)干細(xì)胞產(chǎn)品的藥學(xué)研發(fā)和申報(bào)上，有了更規(guī)范的要求。

△ CDE頒布《人源性干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》

國家層面甚至將干細(xì)胞列為國家發(fā)展重要戰(zhàn)略部署，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)在我國“十三五”規(guī)劃、“十四五”規(guī)劃和《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中，都被列入國家發(fā)展戰(zhàn)略，這也是我國醫(yī)療科技發(fā)展的必然方向。

國家科技部、衛(wèi)健委、發(fā)改委、藥監(jiān)局等九部聯(lián)合印發(fā)《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》中，明確將免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療、基因治療產(chǎn)品等納入規(guī)劃內(nèi)容，自此，干細(xì)胞正式被寫入我國第十四個五年規(guī)劃和2035年愿景目標(biāo)中。

△ 國家九部委聯(lián)合印發(fā)《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》

從以上不難看出，國家對細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)的重視，以及推動政策的頒布，都讓細(xì)胞治療向臨床產(chǎn)品的目標(biāo)更進(jìn)一步，我們已經(jīng)進(jìn)入了細(xì)胞治療時代，細(xì)胞藥物逐漸替代傳統(tǒng)的化學(xué)藥物更多地發(fā)揮作用，未來治病將不再是簡單吃藥，而是運(yùn)用細(xì)胞治療疾病。

我國人口眾多，慢病、腫瘤、退行性疾病的人群基數(shù)都非常龐大，再加之近年來人口老齡化程度的加劇，都成為了干細(xì)胞技術(shù)得以突破性快速發(fā)展的根基，傳統(tǒng)藥物治療雖然能夠讓一些過去的不治之癥被治愈，但對非感染導(dǎo)致的疾?。ㄈ缣悄虿?、高血壓、心臟病等）收效甚微，以及一些臨床罕見病、疑難病始終都無法獲得研究進(jìn)展，隨著細(xì)胞治療時代的到來，技術(shù)的升級、政策的扶持，干細(xì)胞為疾病治療帶來的新希望，終將惠及普羅大眾，讓患者由內(nèi)而外獲得新生。