【原】2021年我國(guó)基因治療行業(yè)相關(guān)政策匯總加快免疫治療、基因治療等技術(shù)產(chǎn)品研究和轉(zhuǎn)化

觀研天下 2022-07-18 發(fā)布于湖南

展開(kāi)全文

1、行業(yè)主管部門(mén)、監(jiān)管體制

根據(jù)中國(guó)證監(jiān)會(huì)發(fā)布的《上市公司行業(yè)分類(lèi)指引（2012年修訂）》，基因治療所處行業(yè)為“M73研究和試驗(yàn)發(fā)展”和“C27醫(yī)藥制造業(yè)”；根據(jù)國(guó)家統(tǒng)計(jì)局發(fā)布的《國(guó)民經(jīng)濟(jì)行業(yè)分類(lèi)與代碼》(GB/T4754-2017)，基因治療所處行業(yè)為“M73研究和試驗(yàn)發(fā)展”中的“M731自然科學(xué)研究和試驗(yàn)發(fā)展”和“M734醫(yī)學(xué)研究和試驗(yàn)發(fā)展”，以及“C27醫(yī)藥制造業(yè)”中的“C276生物藥品制品制造”。

根據(jù)觀研報(bào)告網(wǎng)發(fā)布的《2022年中國(guó)基因治療市場(chǎng)分析報(bào)告-行業(yè)規(guī)?，F(xiàn)狀與發(fā)展商機(jī)前瞻》顯示，基因治療行業(yè)的主管部門(mén)為國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)。

2、主要法規(guī)及產(chǎn)業(yè)政策

觀研報(bào)告網(wǎng)發(fā)布的資料顯示，我國(guó)相關(guān)部門(mén)制定了一系列支持基因治療行業(yè)的法律法規(guī)和政策。

行業(yè)法規(guī)及指導(dǎo)意見(jiàn)

發(fā)布時(shí)間	產(chǎn)業(yè)政策	發(fā)文部門(mén)	相關(guān)內(nèi)容
2021	《人源性干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》	CDE	對(duì)按藥品進(jìn)行開(kāi)發(fā)的干細(xì)胞產(chǎn)品從研發(fā)到上市階段藥學(xué)研究技術(shù)問(wèn)題提供建議
2021	《基因治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》	CDE	旨在為該類(lèi)產(chǎn)品開(kāi)展長(zhǎng)期隨訪臨床研究提供技術(shù)指導(dǎo)，確保及時(shí)收集遲發(fā)性不良反應(yīng)的信號(hào)，識(shí)別并降低這類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)獲取這類(lèi)產(chǎn)品長(zhǎng)期安全性和有效性的信息。
2021	《溶瘤病毒類(lèi)藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（試行）》	CDE	適用于治療惡性腫瘤的溶瘤病毒類(lèi)藥物的單用或聯(lián)用的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，首次提出了對(duì)于臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)的指導(dǎo)原則，內(nèi)容涵蓋受試人群、給藥方案、藥代動(dòng)力學(xué)、免疫原性、療效評(píng)價(jià)、安全性評(píng)價(jià)、風(fēng)險(xiǎn)控制等
2021	《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》	CDE	對(duì)細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品探索性臨床試驗(yàn)和確證性臨床試驗(yàn)的若干技術(shù)問(wèn)題提出了建議和推薦，并規(guī)范了對(duì)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的安全性和有效性的評(píng)價(jià)方法
2021	《溶瘤病毒產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》	CDE	溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)和申報(bào)應(yīng)符合現(xiàn)行法規(guī)的要求并參考相關(guān)技術(shù)指南的內(nèi)容。人體使用的溶瘤病毒產(chǎn)品的生產(chǎn)應(yīng)符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（簡(jiǎn)稱(chēng)GMP）的基本原則和相關(guān)要求。
2021	《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）（征求意見(jiàn)稿）》	CDE	根據(jù)目前對(duì)基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品的科學(xué)認(rèn)識(shí)制定了本指導(dǎo)原則，提出了對(duì)基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究和評(píng)價(jià)的特殊考慮和要求
2020	《基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》	CDE	提出了基因治療產(chǎn)品的一般性技術(shù)要求以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)監(jiān)管和評(píng)價(jià)基因治療產(chǎn)品的參考
2020	《基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（意見(jiàn)征求稿）》	CDE	本指導(dǎo)原則對(duì)基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)的藥學(xué)研究提出一般性技術(shù)要求。
2019	《人用基因治療制品總論（公示稿）》	國(guó)家藥典委員會(huì)	對(duì)基因治療制品生產(chǎn)和質(zhì)量控制的通用性技術(shù)要求，包括制造、特性分析、標(biāo)準(zhǔn)品/參照品/對(duì)照品、制品檢定、貯存等內(nèi)容
2017	《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》	NMPA	提出了細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究、非臨床研究、臨床研究階段的安全、有效、質(zhì)量可控的一般技術(shù)要求
2003	《人基因治療研究和制劑質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則》	NMPA	提出了對(duì)于基因治療研究的質(zhì)控要求和臨床實(shí)驗(yàn)申報(bào)要求，包括申報(bào)需提供的材料、研究?jī)?nèi)容和質(zhì)量控制、安全試驗(yàn)等
1993	《人的體細(xì)胞治療及基因治療臨床研究質(zhì)控要點(diǎn)》	衛(wèi)健委	規(guī)定了基因治療臨床研究的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、操作規(guī)范以及倫理審查

資料來(lái)源：觀研報(bào)告網(wǎng)《2022年中國(guó)基因治療市場(chǎng)分析報(bào)告-行業(yè)規(guī)?，F(xiàn)狀與發(fā)展商機(jī)前瞻》

行業(yè)政策

發(fā)布時(shí)間	產(chǎn)業(yè)政策	發(fā)文部門(mén)	相關(guān)內(nèi)容
2021	《中華人民共和國(guó)國(guó)民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展第十四個(gè)五年規(guī)劃和2035年遠(yuǎn)景目標(biāo)綱要》	全國(guó)人大常委會(huì)	加強(qiáng)基因組學(xué)研究應(yīng)用、生物藥等技術(shù)創(chuàng)新
2021	《上海市建設(shè)具有全球影響力的科技創(chuàng)新中心“十四五”規(guī)劃》	上海市政府	建立從實(shí)驗(yàn)室到臨床階段的細(xì)胞治療及基因治療關(guān)鍵技術(shù)體系，覆蓋載體研發(fā)、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制等核心技術(shù)以及臨床轉(zhuǎn)化等多個(gè)環(huán)節(jié)，滿(mǎn)足國(guó)內(nèi)和國(guó)際市場(chǎng)日益擴(kuò)大的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)化需求，推動(dòng)細(xì)胞治療與基因治療產(chǎn)品的技術(shù)創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。
2021	《上海市先進(jìn)制造業(yè)發(fā)展“十四五”規(guī)劃》	上海市政府	加快免疫治療、基因治療、溶瘤病毒療法等技術(shù)產(chǎn)品的研究和轉(zhuǎn)化，加強(qiáng)合同委托模式（CMO/CDMO）發(fā)展
2021	《北京市“十四五”時(shí)期高精尖產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》	北京市政府	在細(xì)胞和基因治療方面構(gòu)筑領(lǐng)先優(yōu)勢(shì),完善CRO、CMO/CDMO等平臺(tái)服務(wù)體系,推動(dòng)重點(diǎn)品種新藥產(chǎn)業(yè)化。
2021	《上海市人民政府辦公廳關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見(jiàn)》	上海市政府	支持基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制品；鼓勵(lì)通過(guò)合同生產(chǎn)組織（CMO）或合同研發(fā)生產(chǎn)組織（CDMO）方式，委托開(kāi)展研發(fā)生產(chǎn)活動(dòng)
2019	《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2019年本）》	國(guó)家發(fā)展改革委	將基因治療藥物和細(xì)胞治療藥物寫(xiě)入指導(dǎo)目錄
2019	知識(shí)產(chǎn)權(quán)重點(diǎn)支持產(chǎn)業(yè)目錄（2018年本）》	國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局	將干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、免疫治療、細(xì)胞治療、基因治療劃為國(guó)家重點(diǎn)發(fā)展和亟需知識(shí)產(chǎn)權(quán)支持的重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)之一
2018	《關(guān)于組織實(shí)施生物醫(yī)藥合同研發(fā)和生產(chǎn)服務(wù)平臺(tái)建設(shè)專(zhuān)項(xiàng)的通知》	國(guó)家發(fā)展改革委等四部委	重點(diǎn)支持生物醫(yī)藥合同研發(fā)服務(wù)、生物醫(yī)藥合同生產(chǎn)服務(wù)，重點(diǎn)支持創(chuàng)新藥生產(chǎn)工藝開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，優(yōu)先支持掌握藥物生產(chǎn)核心技術(shù)、質(zhì)量體系及環(huán)境健康安全（EHS）體系與國(guó)際接軌的規(guī)?；?、專(zhuān)業(yè)化合同生產(chǎn)服務(wù)平臺(tái)
2017	《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專(zhuān)項(xiàng)規(guī)劃》	國(guó)家科技部、衛(wèi)健委等	加強(qiáng)干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)、免疫治療、基因治療、細(xì)胞治療等關(guān)鍵技術(shù)研究，加快生物治療前沿技術(shù)的臨床應(yīng)用，創(chuàng)新治療技術(shù)，提高臨床救治水平
2017	《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)產(chǎn)品和服務(wù)指導(dǎo)目錄（2016年版）》	國(guó)家發(fā)展改革委	生物技術(shù)藥物中提到了“針對(duì)惡性腫瘤等難治性疾病的細(xì)胞治療產(chǎn)品和基因藥物”
2016	《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》	國(guó)家發(fā)展改革委	建設(shè)集細(xì)胞治療新技術(shù)開(kāi)發(fā)、細(xì)胞治療生產(chǎn)工藝研發(fā)、病毒載體生產(chǎn)工藝研發(fā)，病毒載體GMP生產(chǎn)、細(xì)胞治療cGMP生產(chǎn)、細(xì)胞庫(kù)構(gòu)建等轉(zhuǎn)化應(yīng)用銜接平臺(tái)于一體的免疫細(xì)胞治療技術(shù)開(kāi)發(fā)與制備平臺(tái)
2016	《“十三五”國(guó)家科技創(chuàng)新規(guī)劃》	國(guó)務(wù)院	發(fā)展先進(jìn)高效生物技術(shù)，開(kāi)展重大疫苗、抗體研制、免疫治療、基因治療、細(xì)胞治療、干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、人體微生物組解析及調(diào)控等關(guān)鍵技術(shù)研究，構(gòu)建具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)體系