● ● ●
自從2018年以來，國家藥品監(jiān)督管理局（CENTER FOR DRUG EVALUATION, NMPA）重新受理干細(xì)胞新藥臨床試驗申報，干細(xì)胞藥物臨床試驗的申請穩(wěn)步增長。就承辦受理號總量，從2018年申報5個（以受理號計）增長至2022年的26個，較2021年度增長了一倍，我國干細(xì)胞新藥研發(fā)速度明顯加快。
-01-
2022年CDE受理干細(xì)胞藥物臨床申請26項（以受理號計），其中，國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥注冊申請25項，進(jìn)口1類創(chuàng)新藥注冊申請1項。
-02-
2022年，共有11家企業(yè)的11款干細(xì)胞藥物的16項臨床試驗獲得CDE默示許可。其中，上海愛薩爾生物的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液獲批2項臨床試驗?zāi)驹S可，泉生生物的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液獲批4項臨床試驗?zāi)驹S可。
表2 2022年度干細(xì)胞藥物臨床試驗?zāi)驹S可覽表
-03-
臨床試驗適應(yīng)證分析
圖2 干細(xì)胞藥品適應(yīng)證詳情 （數(shù)據(jù)來源：東方醫(yī)院干細(xì)胞基地整理）
-04-
申報地區(qū)情況分析
在各省市的干細(xì)胞藥品申報方面，截至2022年12月31日合計受理56項，默示許可42項臨床試驗申請。
在申報受理方面，上海以16項居第一，其次北京以9項居第二，隨后依次為廣東、江蘇、天津。在臨床試驗?zāi)驹S可方面，上海仍以13項居第一，其次北京以9項居第二，隨后依次為江蘇、天津、廣東?？梢钥闯錾虾Ｊ歉杉?xì)胞藥物研發(fā)最活躍的地區(qū)，長三角地區(qū)、京津和廣東是中國干細(xì)胞藥物研發(fā)的主力地區(qū)。
圖4 各省市干細(xì)胞藥品臨床試驗?zāi)驹S可情況
（ 數(shù)據(jù)來源：東方醫(yī)院干細(xì)胞基地整理）
-05-
申報的干細(xì)胞類型分析
圖5 申報受理的干細(xì)胞藥物干細(xì)胞類型情況
-06-
全球細(xì)胞治療領(lǐng)域在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域已取得諸多重大原創(chuàng)性成果。我國干細(xì)胞基礎(chǔ)研究位居世界前列，為諸多疑難雜癥治療提供了新希望。由于受前期市場無序影響，我國干細(xì)胞臨床研究及臨床試驗一度停滯，導(dǎo)致目前干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)上游存儲業(yè)務(wù)相對成熟，中游開發(fā)和下游應(yīng)用發(fā)展相對滯后的局面。
隨著《干細(xì)胞臨床研究管理辦法 ( 試行) 》《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則( 試行) 》《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》等政策出臺，我國干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化逐步走向正軌，并逐漸明確了以干細(xì)胞藥物作為轉(zhuǎn)化出口的道路。隨著政策的明確，在經(jīng)過一番探索后，我國干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)入了有序發(fā)展階段，干細(xì)胞藥物申報的數(shù)量和質(zhì)量都有顯著增長。
相信2023年度會是干細(xì)胞藥物研發(fā)的爆發(fā)期，會有更多針對新適應(yīng)證的干細(xì)胞藥物進(jìn)入臨床試驗階段。同時，正在開展干細(xì)胞藥物Ⅰ期/Ⅱ期臨床試驗也將逐步產(chǎn)生結(jié)果，相信隨著干細(xì)胞技術(shù)研發(fā)的不斷深入，干細(xì)胞作為治療藥物離上市將在不遠(yuǎn)的未來。
