所謂基因編輯技術(shù)，是指對DNA序列進(jìn)行刪除或插入的操作，換句話說，基因編輯技術(shù)使得人們可以依靠自己的意愿改寫DNA這本由脫氧核苷酸構(gòu)成的生命之書。長期以來，人們只能通過物理和化學(xué)誘變、同源重組等方式來對DNA進(jìn)行編輯。然而這些方法往往存在無法精確定位編輯位置、操作復(fù)雜、費(fèi)時(shí)費(fèi)力等缺點(diǎn)。因此，能夠快速而精確的對DNA序列進(jìn)行靶向編輯，是科研工作者們長期以來的夢想。

 

ZFN、TALEN 和CRISPR/Cas9 是目前最常用的三大靶向基因編輯技術(shù)，相比于ZFN系統(tǒng)和TALEN 系統(tǒng)，CRISPR/Cas9 有著一些無可比擬的優(yōu)點(diǎn)。

 

首先，CRISPR/Cas9 系統(tǒng)的可編輯的位點(diǎn)分布更為廣泛。理論上基因組中每8 個(gè)堿基就能找到一個(gè)可以用CRISPR/Cas9 進(jìn)行編輯的位置，可以說這一技術(shù)能對任意基因進(jìn)行操作，而TALEN和ZFN系統(tǒng)則在數(shù)百甚至上千個(gè)堿基中才能找到一個(gè)可用位點(diǎn)，這大大限制了其使用范圍。其次，CRISPR/Cas9 系統(tǒng)更具有可拓展性，例如可以通過對Cas9蛋白進(jìn)行修飾，讓它不切斷DNA 雙鏈，而只是切開單鏈，這樣可以大大降低切開雙鏈后帶來的非同源末端連接造成的染色體變異風(fēng)險(xiǎn)。此外，還可以將Cas9蛋白連接其他功能蛋白，在特定DNA 序列上研究這些蛋白對細(xì)胞的影響。第三，CRISPR/Cas9系統(tǒng)的使用更為簡單方便，對新位點(diǎn)或者多個(gè)位點(diǎn)的編輯只需要改變gRNA序列即可實(shí)現(xiàn)，而ZFN 和TALEN 系統(tǒng)則需要表達(dá)額外的結(jié)合蛋白。

 

目前，CRISPR/Cas9 系統(tǒng)已廣泛應(yīng)用于科研、農(nóng)業(yè)、醫(yī)療等領(lǐng)域。在科研領(lǐng)域，該技術(shù)可以快速構(gòu)建工程化細(xì)胞系和模式動物，節(jié)約大量科研時(shí)間和經(jīng)費(fèi)；在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域，該技術(shù)可以人為改造基因序列，使之符合人們的要求，如改良水稻等糧食作物；在醫(yī)療領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)可以更加準(zhǔn)確、深入地了解疾病發(fā)病機(jī)理和探究基因功能，可以改造人的基因，達(dá)到基因治療的目的等。因此，基因組編輯具有極其廣闊的發(fā)展前景和應(yīng)用價(jià)值。