FDA藥品加速審評和認定途徑：為了讓患者更早拿到用到好的藥品

    1、罕見病藥物資格認定：orphan drug desigation 

罕見病，指那些發(fā)病率極低的疾病，罕見疾病又稱“孤兒病”，各個國家對罕見病發(fā)病率的定義不同，美國是發(fā)病率低于20萬分之一的為罕見病，如肢端肥大癥、早衰癥、脊髓性肌萎縮癥等。目前已知的罕見病有近7000種，約占人類疾病的10%。在種類繁多的罕見病當(dāng)中，約有80%是由于基因缺陷所導(dǎo)致的，具有遺傳性；約50%的罕見病在出生時或兒童期發(fā)??；約30%的罕見病兒童壽命不超過15歲；目前只有不到5%的罕見病有治療方法。因罕見病患病人數(shù)少，治療罕見病的藥物也被稱為“孤兒藥（orphan drug）”。因罕見病低需求，用藥市場規(guī)模小，很多藥企不愿意投入資金進行孤兒藥研發(fā)，導(dǎo)致許多罕見病患者面臨無藥可醫(yī)的現(xiàn)象。因此美國政府為鼓勵支持罕見病藥物開發(fā)，采取一系列的政策支持和鼓勵措施。1983年美國頒布罕見病藥物法案 (Orphan Drug Act)刺激藥企開發(fā)罕見病用藥：如藥企開發(fā)孤兒藥，在IND之前就可以進行orphan drug desigation，具有稅收優(yōu)惠，自主定價（很多孤兒藥價格居高不下，如罕見病脊髓性肌萎縮癥及其治療藥物諾西那生納注射液以“70萬元一針”的價格引發(fā)熱議），免NDA申請費，十年市場獨占期等。鼓勵優(yōu)惠政策刺激醫(yī)藥企業(yè)涉足罕見病領(lǐng)域，也衍生出一批以罕見病開發(fā)為主體核心業(yè)務(wù)的研發(fā)公司如Eidos Therapeutics，Cadent等，而歐美大藥企如AZ、Takeda等通過收購罕見病公司來擴充罕見病領(lǐng)域產(chǎn)品管線。

     2、快速通道 Fast Track

FDA對于某些嚴(yán)重情況（如HIV、阿爾茲海默癥、心衰、腫瘤），及影響患者生存、日常生活功能，不治療就會每況愈下的情況，為了加速審評治療嚴(yán)重情況和可填補為滿足臨床需求的藥物，當(dāng)藥物非臨床/臨床數(shù)據(jù)具有解決以上問題時可在IND進行或進行之后任何時間申請Fast Track，F(xiàn)DA將對此NDA/BLA的滾動審評次數(shù)增加，與FDA更多的溝通咨詢機會，從而減少等待機會，讓患者可以早日用藥

3、突破性藥物資格認定BTD

當(dāng)藥品初步臨床證據(jù)顯示相比現(xiàn)有治療手段和藥物，有顯著改善臨床終點，藥企可根據(jù)I期試驗或之后的臨床試驗數(shù)據(jù)申請breakthroug thearpy desigation 。好處就是藥企可針對申請BTD藥物增加與FDA高級審評員互動機會，滾動審查頻率增加，可獲得Fast Track的所有特點，進而加速藥物審評發(fā)展。達到突破性治療的臨床終點通常是指衡量對不可逆發(fā)病率或死亡率或代表疾病嚴(yán)重后果癥狀的影響終點，臨床意義重大指的是對死亡率或嚴(yán)重疾病癥狀有影響的結(jié)果（如與現(xiàn)有療法相比，安全性顯著提高，毒副作用顯著降低，患者生存期顯著延長等）

4、優(yōu)先審批 priority review

屬于藥物申請資格認定，區(qū)別于普通、一般審批standard review，只需要6個月的審查期（區(qū)別于一般審評的10個月審查期），F(xiàn)DA將更多關(guān)注、給予更多的資源給申請藥物，一旦批準(zhǔn)，將顯著提高治療或診斷的安全性和有效性，預(yù)防疾病嚴(yán)重進展。藥企在NDA時即可申請。

5、加速批準(zhǔn) Accelarated approval

一種批準(zhǔn)途徑，嚴(yán)重情況或相比于現(xiàn)有治療手段，該治療具有替代終點更可能準(zhǔn)確預(yù)測確診終點優(yōu)勢，可加速批準(zhǔn)，較早批準(zhǔn)上市，需承諾提供驗證數(shù)據(jù)以支持全面批準(zhǔn)，有點像中國的附條件批準(zhǔn)上市。