輝瑞罕見病創(chuàng)新藥維達全®在中國獲批

zjshzq 2020-02-14

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全球首個轉甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑口服制劑維達全?（氯苯唑酸葡胺軟膠囊，Vyndaqel?，20 mg）于2月5日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經?。ˋTTR-PN）I期癥狀性成人患者，以延緩其周圍神經功能損害。

輝瑞罕見病新藥維達全? 在中國的獲批上市，將填補此前我國在轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經?。ˋTTR-PN）I期癥狀性成人患者治療領域無有效藥物的空白，積極助力臨床醫(yī)生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。

關于維達全?（Tafamidis meglumine）

維達全?（氯苯唑酸葡甲胺，Tafamidismeglumine）是口服轉甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑，于2011年首次在歐盟獲得批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發(fā)性神經病（ATTR-PN），用于早期癥狀性多發(fā)神經病的成年患者以延緩周圍神經損傷。之后于2013年獲得日本PMDA批準上市，由輝瑞上市銷售，商品名為Vyndaqel? 。于2019年獲美國FDA批準上市。

圖1. Tafamidismeglumine結構式

Tafamidis meglumine于2012年被美國FDA和歐盟認證為治療ATTR-PN的孤兒藥。

Tafamidis meglumine于2018年被日本PMDA認證為治療ATTR-PN的孤兒藥。

Tafamidis meglumine于2018年被美國FDA認證為治療轉甲狀腺素蛋白心肌病的突破性療法。

ATTR-PN是淀粉樣變性的一種神經系統(tǒng)退行性疾病，可導致下肢感覺缺失、疼痛和無力、以及自主神經系統(tǒng)的損害。目前維達全?已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等全球超過45個國家和地區(qū)獲批治療ATTR-PN。

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病，其發(fā)病原理是由于轉甲狀腺素蛋白（TTR）四聚體不穩(wěn)定導致單體異常折疊，形成了淀粉樣物質沉積。該病是一種累及多系統(tǒng)的疾病，主要表現為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經功能障礙，可累及運動、感覺及自主神經，并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。ATTR-PN為成年患者發(fā)病，約在起病后10年左右，逐漸進展至終末期。

目前我國不同地區(qū)在神經內科、眼科和心內科已陸續(xù)報道該病。由于ATTR-PN的臨床特點易與其他臨床常見疾病相混淆，加之病例罕見令臨床醫(yī)生對其缺乏認識，獲得病理和基因診斷的機會也有限，導致該病的診斷延誤。

維達全?助力中國ATTR-PN患者治療

在維達全?出現以前，國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對癥治療，患者的預后并不理想。維達全?填補了這一空白，提升了患者對疾病治療的信心。

輝瑞生物制藥集團中國區(qū)總裁Andreas Penk表示：“輝瑞愿意在中國罕見病領域，不斷開拓發(fā)展，滿足更多中國患者尚未滿足的需求。此次維達全?的獲批，將為這些身患罕見的致死性疾病卻無獲批藥物可供治療的ATTR-PN 患者提供了全新的治療方案。未來，輝瑞也將繼續(xù)不斷的把創(chuàng)新藥物引入中國，讓更多的罕見病患者能夠得到更好的治療?！?/section>

全球轉甲狀腺素蛋白靶向制劑研發(fā)競爭不是很激烈

全球甲狀腺素蛋白制劑僅有7款，其中3款已經上市。

Inotersen sodium一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）成人患者第1階段或第2階段多發(fā)性神經病變。此次批準使該藥物成為全球首個獲批治療hATTR的RNA靶向藥物。

Patisiran是一款靶向運甲狀腺素蛋白（TTR）的用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi療法。

Eidos 制藥公司的AG-10、Alnylam公司的Vutrisiran以及Akcea公司的ION-682884處于臨床三期研究階段，處于該領域第一梯隊。

后備力量不足，僅有1款處于臨床一期。

表1. 全球轉甲狀腺素蛋白靶向制劑一覽