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近年來，自身免疫性疾病（自免疾?。┏蔀榱死_無數(shù)患者的健康難題。這些疾病的特點是免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊身體自身的組織和器官，導致長期的慢性炎癥、疼痛和功能損傷。盡管現(xiàn)有的免疫抑制藥物能夠暫時緩解癥狀，但其長期使用往往伴隨著副作用，且無法根治疾病，患者往往需要一生的藥物依賴。 然而，梅奧診所的科學家們最近開發(fā)的一項新技術——靶向干細胞（CAR-MSC）療法，有望在自免疾病治療中帶來革命性改變。這一療法不僅能精準地“鎖定”炎癥源頭，還能有效調節(jié)免疫反應，減少藥物依賴，開啟了自免疾病治療的新篇章?！蹲匀簧镝t(yī)學工程》雜志詳細介紹了這項新技術，它涉及將嵌合抗原受體 (CAR) 與間充質基質細胞 (MSC) 相結合，從而產(chǎn)生稱為 CAR-MSC 的工程化靶向干細胞。 
首先，我們需要了解什么是“靶向干細胞（CAR-MSC）”。這個名稱中包含了兩個重要的科學概念：CAR和MSC。1.CAR（嵌合抗原受體），是一種工程化的分子工具，能夠識別并結合到特定的病變細胞上，就像是一把“精準導彈”，只針對有問題的細胞發(fā)起攻擊。正如大家都聽說過的CAR-T療法，就是如此。2.MSC（間充質基質細胞），是一類具有極強再生能力的干細胞，能夠轉化為骨細胞、軟骨細胞等不同類型的細胞，且在免疫調節(jié)上具有天然優(yōu)勢，能夠緩解過度的免疫反應，控制炎癥。
將這兩者結合，研究人員創(chuàng)造出了CAR-MSCs一種經(jīng)過工程化改造的干細胞，不僅保留了MSC的免疫調節(jié)特性，還通過CAR技術使其能夠更精準地靶向炎癥或病變區(qū)域。這種技術的核心優(yōu)勢在于，CAR-MSC能夠智能識別并修復免疫系統(tǒng)出問題的部位，直接作用于引發(fā)炎癥的細胞或標記物，從而精準抑制免疫反應。雖然間充質基質細胞（MSC）已經(jīng)在免疫調節(jié)方面展現(xiàn)了巨大的潛力，但其單獨使用時，往往面臨以下幾個挑戰(zhàn)：定位困難：MSC雖然能夠對抗免疫系統(tǒng)的過度反應，但它們在體內的定位和作用范圍較廣，難以精準找到炎癥源。免疫效果有限：單獨的MSC有時未能充分激發(fā)免疫系統(tǒng)的自我修復能力，難以做到足夠的干預。
1.精準靶向：通過嵌合抗原受體（CAR），這些干細胞能夠識別并附著到特定的病變細胞上，精確地找到并治療炎癥源，確保療效更為集中和高效。2.增強免疫調節(jié)：CAR-MSC在進入體內后，能夠不僅僅是緩解免疫反應，還能夠激活免疫系統(tǒng)的自我修復能力，通過調節(jié)免疫微環(huán)境來控制疾病。3.減少藥物依賴：相比傳統(tǒng)的免疫抑制治療，CAR-MSC療法有望減少對長期藥物的依賴，降低副作用，使患者的生活質量得到提升。在梅奧診所的最新研究中，科學家們通過動物實驗驗證了CARMSC療法的可行性。他們將這一療法應用于移植物抗宿主病（GVHD）和炎癥性腸?。↖BD）的治療研究。GVHD是一種常見的移植后并發(fā)癥，其中供體細胞攻擊宿主的組織，造成嚴重的免疫反應；而IBD則包括潰瘍性結腸炎和克羅恩病，是一種慢性消化系統(tǒng)疾病，導致持續(xù)的腸道炎癥。研究發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過基因工程改造的CAR-MSCs，在小鼠模型中能夠有效定位到炎癥區(qū)域，并顯著改善炎癥反應，增強了免疫系統(tǒng)對病變部位的修復能力，最終改善了小鼠的健康狀況和存活率。這一成果為CAR-MSC療法在自免疾病治療中的應用奠定了堅實的基礎。
盡管目前的研究還處于臨床前階段，但CAR-MSC療法已經(jīng)展示出了巨大的應用潛力。梅奧診所的科學家們表示，未來這一技術不僅能治療GVHD和IBD，還可能應用于類風濕性關節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化癥等多種自身免疫疾病。更令人期待的是，CAR-MSC療法的研究突破，可能會推動更加高效、個性化的免疫療法的開發(fā)，患者有望不再依賴于傳統(tǒng)的長期藥物治療，而是能夠通過這種“精準治療”實現(xiàn)病情的長期緩解甚至治愈。隨著技術的不斷進步，CAR-MSC療法有可能成為未來自身免疫疾病治療的新標準，為無數(shù)患者帶來新的希望。隨著靶向干細胞（CARMSC）療法的問世，自免疾病治療的未來或將迎來一場根本性的變革。通過精準的靶向治療、免疫調節(jié)和炎癥控制，CARMSC不僅提供了更安全、有效的治療方案，也為患者帶來了更加美好的生活質量。這項技術的不斷突破和發(fā)展，將為全球患者帶來前所未有的治療新機遇。關注我們，了解更多前沿科技帶來的醫(yī)療革命！信息來源：Sirpilla, O., Sakemura, R.L., Hefazi, M. et al. Mesenchymal stromal cells with chimaeric antigen receptors for enhanced immunosuppression. Nat. Biomed. Eng 8, 443–460 (2024). https:///10.1038/s41551-024-01195-6| 聲明：本文為科普相關知識，不作為醫(yī)療建議，無推薦公司和醫(yī)院之意 |
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