干細(xì)胞技術(shù)的最新進(jìn)展為患有尚未治療的疾病和病癥的患者打開了一扇新的大門?；诟杉?xì)胞的療法，包括人類多能干細(xì)胞（hPSC）和多能間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC），最近已成為再生醫(yī)學(xué)的關(guān)鍵參與者。細(xì)胞療法已應(yīng)用于治療人類疾病，包括神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肺功能障礙、代謝/內(nèi)分泌相關(guān)疾病、生殖障礙、癌癥、皮膚燒傷和心血管疾病等。

本文作者/Louis A. Cona 醫(yī)學(xué)博士

本文定義并回顧了干細(xì)胞療法作為各種醫(yī)療狀況的有前途的治療選擇的潛力。它還討論和定義了干細(xì)胞及其在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的重要性。

什么是干細(xì)胞療法？

干細(xì)胞療法是再生醫(yī)學(xué)的一種形式，旨在通過減少炎癥和調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)來修復(fù)體內(nèi)受損的細(xì)胞。這種現(xiàn)象使得干細(xì)胞療法成為各種醫(yī)療狀況的可行治療選擇。  干細(xì)胞療法已被用于治療自身免疫、炎癥、神經(jīng)、骨科疾病和創(chuàng)傷性損傷，研究還用于治療克羅恩病、多發(fā)性硬化癥、狼瘡、慢性阻塞性肺病、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥、中風(fēng)恢復(fù)等。

雖然新的干細(xì)胞療法不一定能治愈這些疾病，但前提是讓身體能夠很好地自我治愈，以減輕長(zhǎng)期需要的癥狀。在許多情況下，這種效應(yīng)可以顯著提高患者的生活質(zhì)量并延緩疾病進(jìn)展。

干細(xì)胞療法是再生醫(yī)學(xué)的一種，利用干細(xì)胞或其衍生物刺激人體自身的愈合過程并修復(fù)受損、患病或受傷的組織。這種方法代表了移植領(lǐng)域一個(gè)充滿希望的新領(lǐng)域，因?yàn)樗眉?xì)胞的力量而不是依賴有限的供體器官供應(yīng)。

美國(guó)癌癥免疫療法和歐洲基于間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）的療法的成功批準(zhǔn)使再生醫(yī)學(xué)成為重要的治療方式。

基于細(xì)胞的療法，尤其是干細(xì)胞，為患有不治之癥的患者帶來了新的希望，因?yàn)橹委煼椒ǖ闹攸c(diǎn)是控制疾病而不是治療疾病。

基于干細(xì)胞的治療是再生醫(yī)學(xué)的一個(gè)重要分支，其最終目標(biāo)是通過刺激、調(diào)節(jié)和調(diào)節(jié)內(nèi)源干細(xì)胞群和/或補(bǔ)充細(xì)胞庫(kù)以實(shí)現(xiàn)組織穩(wěn)態(tài)和再生來增強(qiáng)身體修復(fù)機(jī)制。

自從干細(xì)胞定義以其自我更新和分化的獨(dú)特特性被引入以來，它們已經(jīng)經(jīng)過了大量的基礎(chǔ)研究和臨床研究，并被定義為潛在的治療劑。

干細(xì)胞療法是一種新穎的治療方法，利用干細(xì)胞的獨(dú)特特性，包括自我更新和分化，使人體內(nèi)受損的細(xì)胞和組織再生，或通過輸送外源細(xì)胞用新的、健康的和功能齊全的細(xì)胞替代這些細(xì)胞。進(jìn)入病人體內(nèi)。

用于基于細(xì)胞的治療的干細(xì)胞可以是 (1) 自體干細(xì)胞，也稱為自我治療，這是一種使用患者自身細(xì)胞的方法，以及 (2) 同種異體來源，即使用來自健康捐贈(zèng)者的細(xì)胞來進(jìn)行治療。

干細(xì)胞療法：當(dāng)前臨床應(yīng)用

干細(xì)胞療法是再生醫(yī)學(xué)中一個(gè)快速發(fā)展的領(lǐng)域，在治療各種疾病和醫(yī)療狀況方面已顯示出有希望的結(jié)果。各種類型的干細(xì)胞，包括造血干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，已用于臨床試驗(yàn)和治療。以下干細(xì)胞治療疾病列表基于來自國(guó)家醫(yī)學(xué)圖書館 ( www.ncbi.nlm.nih.gov ) 等來源的同行評(píng)審數(shù)據(jù)，其中概述了干細(xì)胞治療的疾病和病癥干細(xì)胞療法：

消化系統(tǒng)疾病

胃腸道疾病是發(fā)達(dá)國(guó)家中診斷最多的疾病之一，改變了西方國(guó)家三分之一的人的生活。胃腸道受到單層上皮細(xì)胞的保護(hù)，免受腸道環(huán)境中有害物質(zhì)的影響，已知這些細(xì)胞具有針對(duì)損傷和正常細(xì)胞更新的強(qiáng)大再生能力。

在正常條件下，這些上皮細(xì)胞每 2-7 天更新一次，在組織損傷和炎癥后更新速度更快。這種快速增殖能力是可能的，因?yàn)榇嬖趪?yán)格劃分在腸隱窩中的特定干細(xì)胞群。

一旦粘膜襯層發(fā)生退化，胃腸道就極易受到損傷、組織炎癥和疾病。腸道干細(xì)胞暴露于腸道周圍環(huán)境可能會(huì)導(dǎo)致干細(xì)胞層的直接破壞或腸道功能的破壞，并導(dǎo)致明顯的臨床癥狀。此外，干細(xì)胞缺陷的積累以及慢性炎癥和應(yīng)激的存在也會(huì)導(dǎo)致腸道干細(xì)胞質(zhì)量的下降。

肝臟疾病

肝臟是人體最大的重要器官，具有重要的生物學(xué)功能，包括機(jī)體解毒、新陳代謝、支持消化、維生素儲(chǔ)存等功能。

肝臟穩(wěn)態(tài)和功能的破壞可能導(dǎo)致肝功能衰竭、肝硬化、癌癥、酒精性肝病、非酒精性脂肪肝病 (NAFLD) 和自身免疫性肝病 (ALD) 等病理狀況的發(fā)生。

正交異性肝移植是治療嚴(yán)重肝病的唯一有效方法，但可用且合適的供體器官數(shù)量非常有限。目前，治療肝病的干細(xì)胞療法與 HSC、MSC、hPSC 和肝祖細(xì)胞有關(guān)。

關(guān)節(jié)炎

關(guān)節(jié)炎是一個(gè)通用術(shù)語，描述導(dǎo)致關(guān)節(jié)疼痛和炎癥的軟骨疾病。骨關(guān)節(jié)炎（OA）是最常見的關(guān)節(jié)炎形式，由關(guān)節(jié)軟骨持續(xù)退化和恢復(fù)不良引起。65骨關(guān)節(jié)炎影響一個(gè)或多個(gè)關(guān)節(jié)關(guān)節(jié)，例如手部的小關(guān)節(jié)以及膝蓋和臀部的大關(guān)節(jié)，導(dǎo)致嚴(yán)重疼痛并隨后導(dǎo)致患者活動(dòng)能力下降。

OA有兩種類型：(1)原發(fā)性O(shè)A或特發(fā)性O(shè)A，以及由外傷、手術(shù)、出生時(shí)關(guān)節(jié)發(fā)育異常等致病因素引起的繼發(fā)性O(shè)A。

由于傳統(tǒng)的骨關(guān)節(jié)炎治療方法效果并不一致，可能會(huì)導(dǎo)致難以忍受的疼痛以及長(zhǎng)期康復(fù)（在關(guān)節(jié)置換的情況下），因此需要一種更可靠、更少痛苦的根治性治療方法OA。因此，干細(xì)胞療法最近已成為 OA 的替代方法，并在再生領(lǐng)域引起了極大關(guān)注。

更多系統(tǒng)歸類如下：

自身免疫性疾病

• 系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE)

• 多發(fā)性硬化癥（MS）

• 類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）

• 干燥綜合征

• 系統(tǒng)性硬化癥

• 帕金森病

• 阿爾茨海默氏病

• 肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）

• 脊髓性肌萎縮癥（SMA）

• 中風(fēng)

• 創(chuàng)傷性腦損傷 (TBI)

• 脊髓損傷

• 缺血性心臟?。ㄐ募」Ｈ?/p>

• 擴(kuò)張型心肌病

• 充血性心力衰竭

• 周圍動(dòng)脈疾病

• 1 型糖尿病

• 2型糖尿病

• 肝硬化

• 急性肝功能衰竭

• 慢性腎病

• 急性腎損傷

• 慢性阻塞性肺疾?。–OPD）

• 特發(fā)性肺纖維化

• 囊性纖維化

• 骨關(guān)節(jié)炎

• 軟骨缺損

• 成骨不全癥

• 骨折和骨不連

• 克羅恩病

• 潰瘍性結(jié)腸炎

• 移植物抗宿主?。℅VHD）

• 嚴(yán)重?zé)齻?/p>

• 大皰性表皮松解癥

• 年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）

• 色素性視網(wǎng)膜炎

• 角膜疾病

干細(xì)胞具有自我更新能力和分化成各種細(xì)胞類型的能力，在再生醫(yī)學(xué)和醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域具有巨大的潛力。干細(xì)胞的應(yīng)用大致可分為以下幾個(gè)領(lǐng)域：

1. 組織再生和修復(fù)：干細(xì)胞可用于替代因損傷、疾病或衰老而受損或丟失的細(xì)胞。通過分化成特化細(xì)胞，它們有助于受影響組織或器官的功能恢復(fù)。例子包括修復(fù)心臟病發(fā)作后受損的心臟組織、再生骨關(guān)節(jié)炎中的軟骨以及治療脊髓損傷。
2. 藥物發(fā)現(xiàn)和測(cè)試：干細(xì)胞可用于創(chuàng)建人體組織的體外模型，使研究人員能夠測(cè)試新藥物和療法的安全性和有效性。這種方法減少了動(dòng)物測(cè)試的需要，并為藥物與人體細(xì)胞的潛在相互作用提供了更準(zhǔn)確的見解。
3. 疾病建模：干細(xì)胞可用于生成疾病特異性細(xì)胞系，使研究人員能夠研究疾病進(jìn)展并確定潛在的治療靶點(diǎn)。這種方法有助于理解各種遺傳、神經(jīng)和退行性疾病的潛在機(jī)制。
4. 基因治療和基因編輯：可以對(duì)干細(xì)胞進(jìn)行基因改造，以糾正導(dǎo)致遺傳性疾病的突變。CRISPR-Cas9等技術(shù)允許研究人員編輯干細(xì)胞中的特定基因，然后將其重新引入患者體內(nèi)以恢復(fù)正常的細(xì)胞功能。
5. 免疫療法：干細(xì)胞可以在調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)中發(fā)揮作用，使其在治療自身免疫性疾病和預(yù)防移植排斥方面具有重要價(jià)值。特別是間充質(zhì)干細(xì)胞已被證明具有免疫調(diào)節(jié)和抗炎特性，可用于治療多發(fā)性硬化癥、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎和移植物抗宿主病等疾病。
6. 個(gè)性化醫(yī)療：干細(xì)胞可用于開發(fā)針對(duì)患者的特定療法，根據(jù)個(gè)人獨(dú)特的基因構(gòu)成和疾病進(jìn)展定制治療方案。