在近期的《中國經(jīng)濟大講堂》欄目中，中科院院士周琪列列舉了一組數(shù)據(jù)，截止今年10月，全球收錄的干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)藥物研發(fā)大約有幾百種，美國、歐盟、日本、韓國等，也包括我國，在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域都投入了大量的經(jīng)費和人員。

目前，我國已經(jīng)有62個國家備案的干細(xì)胞臨床研究項目，120個“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點項目，涉及資金投入累計近24億元人民幣，涉及黃斑變性、脊髓損傷、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重癥急性腎損傷等多種疾病。

近年來，干細(xì)胞新藥研發(fā)成為了十分熱門的領(lǐng)域。全球知名市場調(diào)研機構(gòu)（Research and Markets）發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，2016年新藥研發(fā)占據(jù)了全球干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)市場82.9%的市場份額，預(yù)計未來幾年將持續(xù)保持最高水平，至2024年預(yù)計將實現(xiàn)5.5%的同比增長率。

自2009年國際上首款干細(xì)胞藥物獲批上市以來，至今全球共有十余款干細(xì)胞藥物上市，涉及的適應(yīng)癥包括急性心梗、退行性關(guān)節(jié)炎、移植物抗宿主病、克羅恩病、赫爾勒綜合征、血栓閉塞性動脈炎等。歐洲、美國、加拿大、韓國、日本均已有干細(xì)胞藥物上市，細(xì)胞來源包括不同組織來源的自體間充質(zhì)干細(xì)胞、造血干細(xì)胞等，異體來源細(xì)胞較少。而我國在這一領(lǐng)域的空白仍待填補。

全球干細(xì)胞上市產(chǎn)品盤點

不過，當(dāng)前我國干細(xì)胞藥物發(fā)展進(jìn)入了全新的階段。我國監(jiān)管框架正在逐步完善，《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》的頒布明晰了干細(xì)胞治療作為藥品申報的標(biāo)準(zhǔn)， 同時“60天臨床試驗?zāi)驹S可”的新藥審批新制度，給我國干細(xì)胞新藥的研發(fā)和申報提供了新的發(fā)展機遇。

據(jù)國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)信息，2018年6月至今，國內(nèi)相繼有10款干細(xì)胞新藥的IND申請獲CDE受理，其中4款干細(xì)胞新藥IND獲得臨床默示許可，分別是胎盤、臍帶、異體/自體脂肪來源的間充質(zhì)干細(xì)胞，適應(yīng)癥分別為糖尿病足潰瘍、膝骨關(guān)節(jié)炎和膝骨關(guān)節(jié)炎。

同時，國家“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項也在推動干細(xì)胞治療藥物的研制。例如，重點專項申報指南指出的考核目標(biāo)之一是針對某種重大疾病或罕見病研制細(xì)胞治療藥物，申請干細(xì)胞新藥注冊以及申請干細(xì)胞臨床批件。

在政策的支持以及行業(yè)快速發(fā)展的新時代里，我國干細(xì)胞藥物的空白有望得到填補。在第47期理解未來科學(xué)講座上，中科院專家預(yù)測，未來五到十年將會有經(jīng)過國家批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物的正規(guī)產(chǎn)品上市銷售。

間充質(zhì)干細(xì)胞是當(dāng)今干細(xì)胞藥物研發(fā)中最受歡迎的一種，在所有干細(xì)胞新藥研發(fā)中占比十分顯著。目前全球十余個獲批上市的干細(xì)胞藥物中，超過一半以上是間充質(zhì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品。我國獲得臨床批件的4款干細(xì)胞藥物也均屬于間充質(zhì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品。當(dāng)前全球范圍內(nèi)處在臨床研究階段的許多干細(xì)胞療法也屬于間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品，并且數(shù)量在逐年增加。

根據(jù)Polaris Market Research發(fā)布的最新研究報告，全球間充質(zhì)干細(xì)胞市場前景明朗，在多種綜合因素的影響下，整個市場將保持增長趨勢。2018年至2026年，全球間充質(zhì)干細(xì)胞市場預(yù)計以7.3%的復(fù)合年增長率增長。

同樣的，全球市場調(diào)研機構(gòu)ARC（Analytical Research Cognizance）發(fā)布的報告顯示也顯示，全球間充質(zhì)干細(xì)胞市場發(fā)展迅速，平均增長率為6.2%。2018年，全球間充質(zhì)干細(xì)胞市場值為1.7億美元，預(yù)計至2024年底將達(dá)到2.2億美元。

報告指出，未來幾年亞太地區(qū)將占據(jù)更多的市場份額，尤其是中國。

促進(jìn)間充質(zhì)干細(xì)胞市場增長的主要因素包括臨床對這類干細(xì)胞的需求增加，例如對間充質(zhì)干細(xì)胞作為膝關(guān)節(jié)置換術(shù)的有效替代治療方法的需求增加。此外，全球老年人口的增加以及癌癥等各種慢性病患病率的不斷攀升，也將推動間充質(zhì)干細(xì)胞的市場發(fā)展。

胎盤及臍帶等圍產(chǎn)組織中含有豐富的間充質(zhì)干細(xì)胞，越來越受到科學(xué)家家的青睞。

研究表明，間充質(zhì)干細(xì)胞的增殖能力會隨著年齡的增長而降低，而且與骨髓、脂肪等來源的間充質(zhì)干細(xì)胞相比，圍產(chǎn)組織的間充質(zhì)干細(xì)胞的分化潛能和免疫調(diào)節(jié)的能力更強，免疫原性也更低。

目前，圍產(chǎn)組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞已經(jīng)被應(yīng)用到多種疾病的治療研究中，如早衰癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、干燥綜合征等等。截止到2019年11月，國內(nèi)62個完成備案的干細(xì)胞臨床研究項目中超過半數(shù)使用圍產(chǎn)組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞。同時國內(nèi)已經(jīng)有2款圍產(chǎn)組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞新藥獲得了臨床批件。

干細(xì)胞的研究和發(fā)展對于人類健康和生命將會是一個顛覆性的變革。干細(xì)胞已經(jīng)被廣泛應(yīng)用到了諸如帕金森、老年癡呆、老齡化導(dǎo)致的肌肉萎縮等機能退行性疾病、心血管疾病、不孕不育以及意外損傷等疾病的治療研究中。隨著干細(xì)胞新藥研發(fā)的發(fā)展，人類醫(yī)學(xué)的發(fā)展也將進(jìn)入全新的階段——一些過去無計可施的疾病有望結(jié)束“病無所醫(yī)”的臨床困局。