2022年9月26日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn)Ezharmia（valemetostat）的上市申請，這是全球第一個(gè)獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的EZH1/EZH2雙重抑制劑，用于治療復(fù)發(fā)或難治性成人T細(xì)胞白血病/淋巴瘤(ATL)。

2021年1月12日,美國FDA授予Valemetostat tosylate治療外周T細(xì)胞淋巴瘤孤兒藥資格。

Ezharmia的獲批是基于一項(xiàng)關(guān)鍵II 期研究的數(shù)據(jù)，該研究在既往接受過Mogamulizumab或至少一次系統(tǒng)化療治療的復(fù)發(fā)或難治性淋巴瘤的日本患者中開展，用于評估valemetostat治療復(fù)發(fā)或難治性ATL患者的有效性和安全性。

valemetostat在先前接受過治療的患者中表現(xiàn)出48%的客觀反應(yīng)率；20%的患者觀察到完全反應(yīng)，28%的患者觀察到部分反應(yīng)。對于日本患有侵襲性ATL亞型的患者，中位總生存期12個(gè)月。

該藥物耐受性良好，25名患者中有24名出現(xiàn)治療相關(guān)不良事件。最常見的包括血小板計(jì)數(shù)減少、貧血、味覺障礙和白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少。

Valemetostat

CAS : 1809336-39-7

原研公司：Daiichi Sankyo

適應(yīng)癥：T細(xì)胞白血病/淋巴瘤

參考資料WO2022009911