2020年08月，BTK抑制劑Velexbru（tirabrutinib hydrochloride，80mg，片劑）在日本獲批新適應(yīng)癥，用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）和淋巴漿細(xì)胞性淋巴瘤（LPL）。Velexbru是一種高度選擇性、口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，在日本開發(fā)用于治療B細(xì)胞腫瘤和自身免疫性疾病。

　　今年3月，Velexbru在日本獲得全球首批，用于治療復(fù)發(fā)性或難治性原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤（PCNSL）。用藥方面，Velexbru空腹服用，每日一次，480mg。

　　此次研究評(píng)估了Velexbru在先前未經(jīng)治療的、或復(fù)發(fā)/難治性WM和LPL患者中的療效和安全性。研究中，患者接受Velexbru 480mg空腹服藥，每日口服一次，直至觀察到疾病進(jìn)展或不可接受的毒性。

　　研究中，共27例患者接受了Velexbru治療，18例為先前未經(jīng)治療的患者，9例為復(fù)發(fā)/難治性患者。

　　結(jié)果顯示，未經(jīng)治療組的ORR為88.9%（16/18；95%CI:65.3-98.6）、復(fù)發(fā)/難治性治療組的ORR為88.9%（8/9，95%CI:51.8-99.7）。次要終點(diǎn)方面，未經(jīng)治療組和復(fù)發(fā)/難治性治療組在6個(gè)月時(shí)的無進(jìn)展生存率和總生存率均為100%。研究中，觀察到的最常見的≥3級(jí)不良事件（AE）為中性粒細(xì)胞減少和淋巴細(xì)胞減少（各11.1%）和白細(xì)胞減少（7.4%）。