美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準Kalydeco(ivacaftor)用于年齡為1個月至小于4個月的囊性纖維化(CF)患兒，其囊性纖維化跨膜傳導調(diào)節(jié)因子(CFTR)基因中至少有1處對ivacaftor有應答的突變。該批準是基于臨床和或體外試驗數(shù)據(jù)。

在CFTR基因發(fā)生某些類型突變的人群中，細胞表面的CFTR蛋白無法正常發(fā)揮作用。ivacaftor被稱為CFTR增效劑，是一種口服藥物，旨在促進CFTR蛋白將鹽和水轉(zhuǎn)運穿過細胞膜的能力，這有助于水合物和清除呼吸道粘液。

該藥物目前已在30多個國家上市。此前，該治療不適用于4個月以下的患者，在美國和歐盟均獲批可用于治療4個月及以上患兒的囊性纖維化。其于2012年首次在美國獲得批準，現(xiàn)在是第一個也是唯一一個被批準用于1個月大患兒的CFTR調(diào)節(jié)劑。

最新的批準基于一項3期非盲研究（NCT02725567）的數(shù)據(jù)，該研究評估了ivacaftor在24個月以下且具有ivacaftor應答CFTR突變的囊性纖維化患者中的安全性、藥代動力學和藥效學。

研究結果顯示在1個月至小于24個月大兒科患者中ivacaftor的暴露量在成人和6歲及以上兒科患者的暴露量范圍內(nèi)。此外，觀察到該年齡段患者與2歲及以上患者的安全性相似。

參考來源：'Vertex Announces U.S. FDA Approval for KALYDECO? (ivacaftor) to Treat Eligible Infants With CF Ages 1 Month and Older’，新聞發(fā)布。Vertex Pharmaceuticals Incorporated；2023年5月3日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指引，請咨詢主治醫(yī)師。