2020 年 11 月 2 日，Royalty Pharma 宣布達(dá)成一項(xiàng)協(xié)議，從美國(guó)囊性纖維化基金會(huì)（Cystic Fibrosis Foundation）手中收購(gòu) Vertex 制藥公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“Vertex”）研發(fā)的囊性纖維化（CF）藥物的剩余特許權(quán)。

為達(dá)成這項(xiàng)協(xié)議，Royalty Pharma 僅預(yù)付款就支付了 5.75 億美元，后續(xù)還有可能產(chǎn)生 7500 萬(wàn)美元的潛在里程碑付款，交易總價(jià)值可能達(dá)到 6.5 億美元。

Royalty Pharma 是一家專(zhuān)注于投資上市和后期生物制藥產(chǎn)品的企業(yè)，成立于 1996 年，是目前市場(chǎng)上最大的生物醫(yī)藥特許權(quán)買(mǎi)家。今年 5 月 22 日，這家公司向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交上市申請(qǐng)，并在 6 月 16 日正式登陸納斯達(dá)克，融資規(guī)模高達(dá) 22 億美元。

圖丨Royalty Pharma 的合作方涵蓋了 Big Pharma、Biotech 和知名高校（來(lái)源：

公司官網(wǎng)）

2014年，Royalty Pharma 曾斥資 33 億美元從美國(guó)囊性纖維化基金會(huì)收購(gòu)了 Vertex 的囊性纖維化靶向藥物 Kalydeco（ivacaftor）的部分特許權(quán)，根據(jù) 2014 年協(xié)議的條款，只要 Vertex 年收入超過(guò) 58 億美元，Royalty Pharma 就有義務(wù)向美國(guó)囊性纖維化基金會(huì)支付 50％ 的特許權(quán)使用費(fèi)。Royalty Pharma 通過(guò)今天宣布的新協(xié)議將剩余的特許權(quán)也收入囊中，并取消了這項(xiàng)義務(wù)。

Royalty Pharma 創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Pablo Legorreta 表示：“我們?cè)?2014 年進(jìn)行了具有里程碑意義的首次交易，幫助美國(guó)囊性纖維化基金會(huì)得以加大力度開(kāi)發(fā)新的療法并改善對(duì)患者的護(hù)理，也彰顯了我們?cè)跒樯镏扑幮袠I(yè)提供資金方面的領(lǐng)導(dǎo)作用。我們樂(lè)觀地認(rèn)為，今天的交易將進(jìn)一步支持美國(guó)囊性纖維化基金會(huì)的工作。”

囊性纖維化是一種遺傳性外分泌腺疾病，主要影響胃腸道和呼吸系統(tǒng)，通常具有慢性梗阻性肺部病變、胰腺外分泌功能不良和汗液電解質(zhì)異常升高的特征。其預(yù)后取決于早期診斷和治療，約半數(shù)兒童因感染或心肺功能衰竭等嚴(yán)重并發(fā)癥于 10 歲前死亡，活至成年者較少。如能早期診斷，控制呼吸道感染，注意飲食療法，兒童期間病死率可下降，并可存活至成年。

圖丨Vertex 研發(fā)管線（來(lái)源：公司官網(wǎng)）

Vertex 是囊性纖維化治療領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者。目前，這家公司已上市多款囊性纖維化療法。

Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor）這三款藥物，可治療全球約 40000 例患者，約占所有囊性纖維化患者的 50%，而 2019 年 10 月獲得 FDA 批準(zhǔn)上市的三聯(lián)療法 Trikafta（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）可將治療范圍擴(kuò)大到全球 90% 的囊性纖維化患者。

Royalty Pharma 指出，Vertex 的囊性纖維化藥物特許經(jīng)營(yíng)權(quán)在 2019 年產(chǎn)生的凈收入總計(jì)超過(guò) 40 億美元，由于重磅的三聯(lián)療法 Trikafta 在美國(guó)上市，預(yù)計(jì) 2020 年的收入將超過(guò) 60 億美元。

Vertex 仍在持續(xù)擴(kuò)大旗下藥物的治療范圍，試圖占領(lǐng)更多的市場(chǎng)。

2020 年 8 月，歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)了 Kaftrio 與Kalydeco 的 150mg 聯(lián)合用藥方案，用于治療年齡 ≥12 歲的 CF 患者；2020 年 9 月，美國(guó) FDA 又受理了 Trikafta、Symdeko、Kalydeco的 3 份補(bǔ)充新藥申請(qǐng)，這些補(bǔ)充新藥申請(qǐng)?jiān)谟跀U(kuò)大這三款藥物的適應(yīng)癥范圍，使先前沒(méi)有資格接受這些藥物的囊性纖維化患者有機(jī)會(huì)受益于針對(duì)其疾病根本原因的靶向治療。

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