Ionis制藥公司于3月7日表示，美國食品和藥物管理局（FDA）已接受其eplontersen候選藥物的新藥申請，用于治療罕見的多系統(tǒng)疾病遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病（簡稱ATTRv-PN或ATTR多發(fā)性神經(jīng)?。?。

FDA為該申請?jiān)O(shè)定的目標(biāo)行動日期為12月22日。

遺傳性ATTR是一種嚴(yán)重的、進(jìn)行性和危及生命的疾病，由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)淀粉樣蛋白沉積物在各種組織和器官中的異常形成和聚集引起。ATTR多發(fā)性神經(jīng)病會在診斷后五年內(nèi)導(dǎo)致周圍神經(jīng)損傷和運(yùn)動障礙，如果不進(jìn)行治療，通常會在十年內(nèi)致命。

該公司表示，Eplontersen是一種研究性配體偶聯(lián)反義藥物，旨在減少TTR蛋白的產(chǎn)生。2022 年1月，eplontersen在美國被 FDA 授予孤兒藥稱號，用于治療ATTR。

該提交包括來自3期NEURO-TTRansform研究的數(shù)據(jù)，該研究比較了Eplontersen與來自Tegsedi(inotersen) NEURO-TTR試驗(yàn)(NCT01737398)的歷史安慰劑組的療效和安全性。

為期35周的中期分析結(jié)果表明，與歷史上的安慰劑組相比，eplontersen治療實(shí)現(xiàn)了血清TTR濃度顯著平均降低，以及對改良神經(jīng)病變損傷評分+7（衡量神經(jīng)病變進(jìn)展的一種指標(biāo)）的顯著治療效果（均P<0.0001）。

此外，eplontersen治療改善了患者報(bào)告的生活質(zhì)量，這是通過諾?？松钯|(zhì)量問卷-糖尿病神經(jīng)病變衡量的（關(guān)鍵次要終點(diǎn)；P<0.0001）。

“總的來說，中期分析表明eplontersen有可能對疾病進(jìn)展產(chǎn)生積極影響并改善大量患者的生活質(zhì)量，”Ionis執(zhí)行副總裁兼首席臨床開發(fā)官Eugene Schneider醫(yī)學(xué)博士說。

Eplontersen還在3期CARDIO-TTRansform研究（NCT04136171）中評估轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病。

參考來源：'Ionis announces FDA acceptance of New Drug Application for eplontersen for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN)’，新聞發(fā)布。Ionis Pharmaceuticals；2023年3月7日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指引，請咨詢主治醫(yī)師。