5月7日，輝瑞宣布， FDA批準Vyndaqel和Vyndamax用于治療野生型或遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌?。ˋTTR-CM）。

tafamidis是first-in-class的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）穩(wěn)定劑。Vyndaqel和Vyndamax是tafamidis的兩種口服配方，也是FDA批準的第一款治療AATR-CM的療法。

ATTR-CM是一種由TTR的不穩(wěn)定性造成的致命罕見疾病。 TTR通常以四聚體的形式存在，當不穩(wěn)定的四聚體解離后，會導致折疊錯誤的TTR聚集并形成淀粉樣蛋白原纖維和淀粉樣蛋白沉積。這些淀粉樣蛋白在心臟中的沉積會導致心肌變硬，最終引起心力衰竭。

通常，ATTR-CM患者只有在癥狀變得嚴重之后才能被確診。據(jù)統(tǒng)計，在美國，約有10萬例ATTR-CM患者，而只有1％~2％的患者被確診。

Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR穩(wěn)定劑，它通過與TTR特異性結(jié)合，穩(wěn)定TTR的四聚體形態(tài)，從而延緩導致ATTR-CM的淀粉樣蛋白沉積的產(chǎn)生。Vyndaqel曾獲得FDA授予的快速通道資格和突破性療法認定。

這次批準是基于代號為ATTR-ACT 的關(guān)鍵性Ⅲ期臨床研究結(jié)果。試驗結(jié)果表明，在30個月的治療過程中，Vyndaqel與安慰劑相比顯著降低了由全因死亡率和心血管相關(guān)住院率組成的綜合指標。

Vyndaqel可將全因死亡風險降低30%，心血管相關(guān)住院風險降低32%。同時，還可以提高患者的其它功能性指標。例如，在接受治療后6個月，Vyndaqel可以減少患者6分鐘步行測試表現(xiàn)的衰退。

安全性方面，Vyndaqel治療組的不良事件發(fā)生率與安慰劑組相似。