蘆可替尼已在國內(nèi)上市多年，作為目前唯一針對骨髓纖維化發(fā)病機制的靶向治療藥物，由于價格過于昂貴，讓很多家庭很受傷。

　　什么是骨髓纖維化？

　　骨髓纖維化（MF）是一種難以治愈的造血干細胞克隆性疾病，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）及繼發(fā)性骨髓纖維化。是一種由于骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病，原發(fā)性髓纖又稱“骨髓硬化癥”、“原因不明的髓樣化生”。本病具有不同程度的骨髓纖維組織增生，以及主要發(fā)生在脾、其次在肝和淋巴結(jié)內(nèi)的髓外造血，典型的臨床表現(xiàn)為幼紅細胞及幼粒細胞性貧血，并有較多的淚滴狀紅細胞，骨髓穿刺常出現(xiàn)干抽，脾常明顯腫大，并具有不同程度的骨質(zhì)硬化。本病屬少見疾病，發(fā)病率0.2/100000～2/100000。發(fā)病年齡多在50～70歲之間，也可見于嬰幼兒，男性略高于女性，中位生存期約為6年。

　　本病多數(shù)起病緩慢，早期可無任何癥狀，其后逐漸出現(xiàn)疲乏、盜汗、心慌、蒼白、氣短等虛弱癥狀及腹痛、腹塊、骨痛、黃疽等。本病多數(shù)進展緩慢，病程1～30年，部分可轉(zhuǎn)變?yōu)榧毙园籽　Ｉ贁?shù)表現(xiàn)急性骨髓纖維化，其病程短且兇險，多于1年內(nèi)死亡。

　　骨髓纖維化對身體有哪些危害？

　　1、脾、肝腫大：臨床上存在脾肝腫大的患者幾乎是100%，一些病人偶爾也會發(fā)現(xiàn)自己左上腹有一腫塊或體檢時被發(fā)現(xiàn)，有人認為脾大程度與病程有關，脾肋下每1CM代表一年病程;由于脾大，人們就會有感覺腹部飽滿或沉重壓迫;而脾觸之堅實，一般無壓痛;但如脾增大太快，患者們就會因脾局部梗死而發(fā)生局部疼痛，甚至可以聽到摩擦音。

　　2、全身性癥狀：中晚期骨髓纖維化患者大多有乏力、體重減輕、怕熱、多汗等表現(xiàn)，一些患者的食欲一般或減退，晚期患者會有消瘦情況，而貧血早期既有輕度貧血，隨血紅蛋白下降逐漸加重，晚期骨髓纖維化患者還會有面色蒼白、疲乏、無力、體力活動后氣促、心悸等癥狀;其中有出血情況的患者會在早期血小板計數(shù)增高或正常，晚期患者會有血小板減少，皮膚常出現(xiàn)紫癜或瘀斑，可有鼻衄。

　　3、嚴重發(fā)熱：骨髓纖維化的具體癥狀中就包括發(fā)熱，而發(fā)熱多數(shù)是由感染引起的，一些患者也會有有原因不明腹瀉情況，由于髓外造血引起相應器官的癥狀，幾乎所有骨髓纖維化患者都會有脾腫大，約50%骨髓纖維化患者在就診時脾大已達盆腔，脾大與脾血流量增加，肝內(nèi)血流阻力增高及脾髓外造血有關，多數(shù)都是質(zhì)多堅硬、表面光滑、無觸痛，少數(shù)患者無脾腫大。

　　4、乏力多汗：中晚期骨髓纖維化患者大多都會有乏力、體重減輕、怕熱、多汗等表現(xiàn);此時的患者食欲一般或減退;晚期骨髓纖維化患者的消瘦情況非常的明顯;貧血早期患者既有輕度貧血，而隨血紅蛋白下降逐漸加重，晚期患者就會有面色蒼白、疲乏、無力、體力活動后氣促、心悸等情況，而這些情況都會對人們的身體造成更多的傷害。

　　此外，骨髓纖維化患者還可能導致患者出現(xiàn)體重驟減，骨髓受損的現(xiàn)象，導致人們細胞容量增加、中性粒細胞增生、巨核細胞增生和不典型增生等，因此，一旦察覺骨髓纖維化癥狀，或者是經(jīng)檢查確診骨髓纖維化，一定要積極采取相應的治療措施，通過治療盡早恢復健康的狀態(tài)。

　　骨髓纖維化應如何治療？

　　PMF的治療策略依據(jù)患者的預后分組和臨床癥狀來制定，較低危組患者如果沒有明顯的臨床癥狀，無明顯的貧血（HgB＜100g/L）、無明顯的脾臟腫大（觸診左緣肋下＞10 cm）、白細胞計數(shù)增高（＞25×109/L）或顯著血小板計數(shù)增高（＞l 000x109/L），可以僅觀察、監(jiān)測病情變化，如果有癥狀，可采用蘆可替尼、干擾素、羥基脲等治療。對于較高危組患者，主要根據(jù)患者血小板的水平制定方案，具體見下圖：

　　當出現(xiàn)以下癥狀的時候，一般可以考慮使用蘆可替尼治療，具體需要和自己的主治醫(yī)生溝通確認：

　　①癥狀性脾臟腫大；

　?、诔霈F(xiàn)影響到生活質(zhì)量的相關癥狀；

　?、蹖е铝烁闻K腫大和門脈高壓；

　　在目前臨床實驗的數(shù)據(jù)中，蘆可替尼已經(jīng)顯現(xiàn)出治療的有效性。簡單來說要表明的意思主要為：蘆可替尼能夠延緩骨髓纖維化進程，延長生存期，還可以改善患者癥狀，提高生活質(zhì)量。因此，對于骨髓纖維化患者而言有條件可以采取蘆可替尼治療。

　　磷酸蘆可替尼片(捷恪衛(wèi))醫(yī)保報銷條件：

　　限中危或高危的原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化（PPV-MF）或原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化 （PET-MF）的患者。

　　協(xié)議有效期:2020年1月1日至2021年12月31日。

　　蘆可替尼仿制藥已在孟加拉上市，孟加拉的仿制在最近幾年真的是突飛猛進，已經(jīng)趕超有著“世界藥房”稱號的印度。孟加拉版Rutinib-5經(jīng)過孟加拉藥品監(jiān)督管理局審批合法生產(chǎn)，所以質(zhì)量有保障。