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隨著醫(yī)學(xué)的進(jìn)步，研究者們對(duì)免疫療法和兒科腫瘤遺傳機(jī)制有了更深入的了解，在兒童腫瘤領(lǐng)域也取得了許多重要的進(jìn)展。丹娜法伯癌癥研究所兒科腫瘤主席、醫(yī)學(xué)博士Scott Armstrong為您解析這些重要進(jìn)展。 1 CAR-T細(xì)胞治療復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病 CAR-T 細(xì)胞治療藥物 tisagenlecleucel （Kymriah） 被美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療兒科復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病。CAR-T細(xì)胞治療藥物是使用患者自身的免疫T細(xì)胞產(chǎn)生的，其在實(shí)驗(yàn)室中經(jīng)遺傳修飾使其可靶向腫瘤細(xì)胞，然后將修飾過(guò)的細(xì)胞送回患者體內(nèi)以殺死癌細(xì)胞。 2 了解兒童與成人腫瘤的遺傳差異 綜合研究揭示了兒童和成人癌癥之間的重要遺傳差異。這些發(fā)現(xiàn)加深了對(duì)兒童腫瘤細(xì)胞基因組成的理解，并有助于為臨床帶來(lái)新的、更有效的治療方法。 研究人員說(shuō)，必須結(jié)合這種差異來(lái)進(jìn)一步發(fā)展兒科癌癥的精確療法。結(jié)果還表明，許多兒科腫瘤含有可能被用作藥物治療靶點(diǎn)的DNA突變。丹娜法伯的醫(yī)學(xué)博士Katherine Janeway正嘗試?yán)眠@些信息來(lái)指導(dǎo)癌癥治療。 3 識(shí)別兒童遺傳性腫瘤易感綜合征 最近的研究表明，至少有10％的腫瘤患兒有遺傳性DNA突變導(dǎo)致的腫瘤易感綜合征。因此，美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）發(fā)布了其首個(gè)篩查和臨床指南。導(dǎo)致患癌風(fēng)險(xiǎn)增加的常見(jiàn)綜合征包括Li-Fraumeni綜合征、神經(jīng)纖維瘤病、腎母細(xì)胞瘤、胃腸道腫瘤易感性、白血病易感性等。 DNA螺旋結(jié)構(gòu) 有家族史提示時(shí)，兒童可進(jìn)行胚系DNA檢測(cè)以尋找遺傳易感性突變。AACR的指南明確了特定篩查措施的適應(yīng)癥，從而為“早發(fā)現(xiàn)”、“早治療”打下了基礎(chǔ)。 4 融合蛋白 丹娜法伯的研究人員領(lǐng)導(dǎo)了關(guān)于融合癌蛋白如何引發(fā)特定兒科腫瘤的研究。融合癌蛋白是細(xì)胞內(nèi)意外結(jié)合的兩個(gè)基因所產(chǎn)生的異常蛋白。過(guò)去十年里，Armstrong 博士開(kāi)創(chuàng)性的工作揭示了MLL（混合譜系白血?。┲腥旧w重排和融合蛋白導(dǎo)致預(yù)后不良的侵襲性白血病的機(jī)制。 之后，Cigall Kadoch博士和醫(yī)學(xué)博士Kimberly Stegmaier研究了尤文肉瘤和滑膜肉瘤中的類(lèi)似機(jī)制。 Kadoch博士、Stegmaier博士、Armstrong博士等人的研究項(xiàng)目已經(jīng)獲得了聯(lián)邦癌癥登月計(jì)劃的資金支持，將繼續(xù)研究融合癌蛋白并開(kāi)發(fā)治療方法。 另一種涉及神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性酪氨酸受體激酶（NTRK）基因家族的融合蛋白與幾種成人及兒童的惡性腫瘤有關(guān)。今年早些時(shí)候，包括丹娜法伯/波士頓兒童癌癥和血液疾病中心研究者在內(nèi)的一些研究人員報(bào)告說(shuō)，用NTRK抑制劑治療這些癌癥取得了明顯的療效，75％至80％患者的腫瘤縮小。 5 復(fù)發(fā)性或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤的臨床試驗(yàn) 年輕患者的復(fù)發(fā)性或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤目前還沒(méi)有好的治療方法。然而，一項(xiàng)小規(guī)模的臨床試驗(yàn)報(bào)告顯示，使用伊立替康（irinotecan）+替莫唑胺（temozolomide）+dinutuximab+巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GMCSF）聯(lián)合治療的患者的反應(yīng)率達(dá)53％。這意味著有53％患者的腫瘤減小或完全消失。研究人員表示，這樣的反應(yīng)率“在該病治療情況的整體背景下格外引人注目”，并補(bǔ)充說(shuō)，這種聯(lián)合治療方案還需要用更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)來(lái)驗(yàn)證。 來(lái)源： https://blog./insight/2018/09/5-recent-advancements-pediatric-cancer-treatment/?_ga=2.40781794.130276821.1537841943-322033374.1532660628
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來(lái)自： AuroMCS0610 > 《待分類(lèi)》
