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Inclisiran是治療家族性高膽固醇血癥的實驗性藥物。它是一種小干擾RNA，可抑制蛋白PCSK9的生成，顯著降低患者的LDL-C水平，且不增加不良事件的發(fā)生率。 隨著生活水平的提高，心血管疾病成為威脅現(xiàn)代人健康的頭號敵人。Inclisiran是一種化學(xué)合成的小干擾RNA，可靶向PCSK9信使RNA。既往研究證實，在健康志愿者中，Inclisiran可在84天內(nèi)持續(xù)降低低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的水平。 英國倫敦大學(xué)帝國學(xué)院的Ray等人開展了一項多中心、雙盲、安慰劑對照、多劑量遞增的2期臨床試驗。具有高LDL膽固醇水平、高心血管疾病風險的患者接受皮下注射inclisiran?；颊弑浑S機分配接受單劑注射安慰劑、200mg Inclisiran、300mg Inclisiran或500mg Inclisiran，或者是兩劑注射（第1天和第90天）安慰劑、100mg Inclisiran、200mg Inclisiran或300mg Inclisiran。 共有501名患者接受隨機分組。注射inclisiran患者的PCSK9和LDL膽固醇水平呈現(xiàn)劑量依賴性降低。在180天時，注射兩劑300mg inclisiran的低密度脂蛋白膽固醇下降幅度最大：48%的接受該方案的患者LDL膽固醇低于50mg/分升（1.3 mmol/L）。在240天時，所有注射inclisiran的患者與基線相比較，PCSK9和低密度脂蛋白膽固醇都有顯著下降。注射inclisiran組嚴重不良事件的發(fā)生率為11%，安慰劑組不良事件的發(fā)生率為8%。 該試驗表明，在具有高LDL膽固醇水平、高心血管疾病風險的患者中，inclisiran可降低其PCSK9及LDL膽固醇的水平，且不增加不良事件的發(fā)生率。 參考文獻：New England Journal of Medicine 2017;376:1430-1440 |
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