糖尿病藥物二甲雙胍因其抗癌、抗衰老等功效被冠以“神藥”之名。近日，發(fā)表于Nature Medicine上的一項研究又揭示了二甲雙胍的另一個新療效——改善自閉癥癥狀。研究人員發(fā)現(xiàn)，二甲雙胍可改善社交能力，減少成年小鼠脆性X綜合征的癥狀行為。研究人員表示，如果臨床試驗也能獲得成功，那么二甲雙胍可能會在未來幾年內(nèi)成為脆性X綜合癥的治療方案。

脆性X綜合征是一種常見的遺傳性智力低下疾病，由X染色體上一個名為FMR1的基因的遺傳缺陷引起。該病是自閉癥譜系障礙主要的單基因因素。FMR1缺陷引起FMRP蛋白表達減少，使神經(jīng)細胞之間連接破壞，最終導(dǎo)致行為異常。脆性X綜合征男性發(fā)病率約為1/4000，女性約為1/6000?；純簳霈F(xiàn)發(fā)育遲緩并損傷語言功能，同時還伴隨社交障礙，通常還會被診斷為自閉癥，焦慮以及癲癇。

來自愛丁堡大學(xué)和加拿大麥吉爾大學(xué)的團隊研究了二甲雙胍對FMR1基因缺失小鼠的影響。這些小鼠通常具有與脆性X綜合征一致的癥狀 ——重復(fù)刻板行為，不與其他小鼠社交等等。

研究人員發(fā)現(xiàn)，小鼠用二甲雙胍治療十天后，大腦中的蛋白質(zhì)產(chǎn)生恢復(fù)到常規(guī)水平，大腦連接被修復(fù)，并表現(xiàn)出正常的行為模式。

這種治療方法也減少了癲癇發(fā)作的發(fā)生，約10％至20％的脆性X綜合征會發(fā)生癲癇。

愛丁堡大學(xué)帕特里克野生動物中心校長Christos Gkogkas博士說：“二甲雙胍已經(jīng)廣泛用于治療2型糖尿病30多年，其安全性和耐受性有很好的記錄，我們的研究表明該藥可能是脆性X綜合征的新型治療方法，接下來計劃研究二甲雙胍是否對其他類型的自閉癥也存在療效。”

麥吉爾大學(xué)生物化學(xué)系James McGill教授Nahum Sonenberg博士評論說：“這是我職業(yè)生涯中最令人興奮的研究工作，因為它對治療無法治愈的惡性遺傳病帶來了巨大希望?！?/p>

帕特里克野生自閉癥研究綜合癥，易感綜合癥和智力障礙研究中心聯(lián)合主任Andrew Stanfield博士說：“這些發(fā)現(xiàn)特別重要，因為二甲雙胍是其他疾病常用的藥物，所以我們對其安全性已經(jīng)有了充分了解。如果在脆性X綜合癥患者中進行臨床試驗成功，那么可能比使用全新藥物快得多?！?/p>

參考資料：1）Metformin ameliorates core deficits in a mouse model of fragile X syndrome

2）Diabetes drug may help symptoms of autism associated condition