血小板減少癥的病因包括血小板破壞與消耗增加，血小板生成減少，血小板分布異常等原因。造成血小板破壞與消耗增加的因素有免疫性血小板減少癥（ITP），彌散性血管內(nèi)凝血（DIC），肝素誘發(fā)的血小板減少癥（HIT），其他藥物誘發(fā)的血小板減少癥等。血小板生成減少的疾病有再生障礙性貧血，急性白血病，放化療骨髓抑制，感染等。血小板分布異常的原因主要是脾亢。
ITP的發(fā)病機制主要包括：對自身血小板抗原的免疫失耐受，自身反應性抗體介導的血小板清除，細胞毒T細胞（CTL）介導的血小板破壞，巨核細胞成熟障礙，血小板生成減少。
血小板減少的對策主要是免疫調(diào)節(jié)，免疫抑制以及促進巨核細胞成熟分化的藥物。血小板減少癥的治療主要包括病因治療，血小板輸注，血小板生長因子以及其他治療。病因治療如ITP應用糖皮質(zhì)激素，丙種球蛋白等。血小板計數(shù)低于10×109/L時，需預防性的血小板輸注。對于嚴重出血或預期有侵入性的介入操作時需進行治療性血小板輸注。腦部手術(shù)時要求血小板計數(shù)不低于100×109/L，其他侵入性操作或微創(chuàng)手術(shù)時在50～100×109/L水平。血小板生長因子可刺激造血細胞的增殖和分化，如白介素-11。
成人ITP診治的專家共識認為ITP血小板≥30×109/L，無明顯出血傾向，應予觀察。血小板＜10×109/L，嚴重出血或存在嚴重出血風險，應靜注免疫球蛋白，大劑量激素，同時予血小板輸注。血小板＜30×109/L，有出血或有治療要求可以選擇常規(guī)劑量潑尼松1mg/kg.d至少21天，待血小板≥30×109/L，無出血，逐步減量激素至停藥?；蛴璧厝姿?0mg每日一次，共4次，必要時2周后重復一次，如血小板≥30×109/L，無出血，可繼續(xù)觀察。如上述兩種方法應用后血小板仍＜30×109/L，伴出血，應進行診斷再評估，包括骨髓穿刺，MAIPA等，如仍可明確ITP診斷，可考慮脾切除，切脾后血小板≥30×109/L，無出血可進行觀察。如脾切除后血小板仍＜30×109/L，有出血，或患者有脾切除禁忌或拒絕脾切除，可考慮應用促血小板生成藥物+達那唑或利托西單抗或長春新堿+達那唑或中藥臨床試驗，如血小板可≥20×109/L，無出血，予觀察。如血小板仍＜20×109/L，伴出血，需采用非常規(guī)治療。
2012年頒布的血液內(nèi)科臨床路徑指出ITP應將糖皮質(zhì)激素作為首選治療，可常規(guī)劑量或短療程大劑量給藥。急癥治療適用于嚴重、廣泛出血；可疑或明確顱內(nèi)出血；需要緊急手術(shù)或分娩者，可予靜脈輸注丙種球蛋白，輸注血小板。關(guān)于急癥治療，除短療程大劑量給糖皮質(zhì)激素外，免疫球蛋白能夠較快的提高血小板計數(shù)，而血小板輸注的指征需要從嚴把握，因其效果有限。此外，可使用重組人白細胞介素-11等促血小板生長因子，以維持血小板計數(shù)，避免出血風險。如上述方法無效，伴有危及生命的出血而需要積極治療的情況，還可考慮進行緊急切脾術(shù)。
目前用于治療ITP的細胞因子包括IL-1，IL-3，IL-6,白細胞介素-11（rhIL-11巨和粒），血小板生成素（rHuTPO特比澳），羅米司亭，艾曲波帕，巨核細胞生長因子，5-HT，其中僅巨和粒，羅米司亭和艾曲波帕被FDA批準上市。
rhTPO和rhIL-11這兩種因子增加血小板作用的靶細胞不同，rhTPO組血小板開始恢復時間略早于rhIL-11組，但巨和粒停藥后血小板數(shù)更穩(wěn)定，兩組在血小板減少持續(xù)時間沒有顯著差異。提示二者總體升血小板效果無差異。
巨和粒的作用機理包括刺激造血祖細胞，促進造血。作用于T細胞，上皮細胞，抑制自身免疫，抗炎（抑制TNF，IL-Ib，IL-6，IL-12等多種炎癥因子），維持上皮細胞動態(tài)平衡，配置漱口水治療口腔炎，刺激肝臟產(chǎn)生急性抗炎反應蛋白，對于肝硬化合并脾亢的患者，在升血小板的同時還能降低轉(zhuǎn)氨酶，降低病毒拷貝數(shù)，延緩肝纖維化的進程。巨和?？梢陨哐“?，延緩骨髓脂肪化進程，無血栓、無中和抗體風險。
有文獻報道巨和粒治療克羅恩病，銀屑病有效的報告。有應用巨和粒治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡血小板減少的報道，發(fā)現(xiàn)巨和?？梢允瓜到y(tǒng)性紅斑狼瘡血小板減少患者的巨核細胞成熟分化為血小板，以短時間內(nèi)升高血小板，使患者盡快度過危險期，減少出血風險，減少輸注血小板帶來的高昂費用以及傳染病的風險。此類患者考慮進行脾切除或需進行其他手術(shù)時，巨和粒可以盡快使血小板升至安全范圍，且不良反應少，為該類患者的治療提供了新的方法。但是目前巨和粒治療SLE血小板減少應用病例數(shù)少，需要進行更多的臨床試驗以進一步驗證療效。有研究發(fā)現(xiàn)巨和粒對某些慢性難治性干燥綜合征伴血小板減少患者在短期內(nèi)有良好療效，長期療效仍待評估。巨和粒在干燥綜合征發(fā)病機制中的作用尚不明確，期待pSS伴血小板減少的發(fā)生機制得到進一步闡明，從而更好的指導臨床治療。另有巨和粒治療大劑量放療和（或）化療導致的口腔粘膜炎有效的報道。
巨和粒可出現(xiàn)心律失常的不良反應，主要表現(xiàn)為心房撲動與心房顫動。研究報道巨和粒會增加中老年患者心房顫動發(fā)生的頻率，呈年齡依賴性，年齡越大，發(fā)生率越高。既往應用蒽環(huán)類藥物的患者，需密切監(jiān)視。對心功能低下的患者，建議減少巨和粒每天的用量。巨和粒大部分不良反應為Ⅰ/Ⅱ度，多數(shù)為一過性。主要有乏力，關(guān)節(jié)肌肉酸痛，體液潴留，心動過速，發(fā)燒。IL-11在用藥過程中需監(jiān)測體重，如在3天內(nèi)體重增加2kg以上，提示已有水鈉潴留，即隱性水腫，此時可給予利尿劑進行治療，并監(jiān)測電解質(zhì)平衡。發(fā)熱一般不超過39℃。Ⅲ/Ⅳ度不良反應需停藥。使用期間監(jiān)測體重，浮腫，胸腹腔積液等。
