美國東部時(shí)間12月3日，Rezolute公司宣布，美國食品藥物監(jiān)督管理局（FDA）已授予其用于治療因腫瘤高胰島素血癥（HI）引起的低血糖的在研藥物ersodetug(RZ358)孤兒藥認(rèn)定。

FDA的孤兒藥認(rèn)定旨在鼓勵罕見病治療藥物的研發(fā)。孤兒藥認(rèn)定提供的好處包括七年的市場獨(dú)占保護(hù)，并可能通過快速審批途徑縮短臨床研發(fā)途徑。

腫瘤HI是一種罕見的疾病，可導(dǎo)致由胰島細(xì)胞瘤(如胰島素瘤)或非胰島細(xì)胞瘤(如肝細(xì)胞癌)引起的低血糖。Ersodetug是一種全人類單克隆抗體，預(yù)計(jì)可通過與胰島素受體結(jié)合并抵消由胰島素和相關(guān)激素(如胰島素樣生長因子2[IGF-2])引起的胰島素受體過度激活來改善與腫瘤HI相關(guān)的低血糖癥。

孤兒藥資格認(rèn)定得到了臨床前藥理學(xué)研究數(shù)據(jù)和來自擴(kuò)大獲取計(jì)劃的積極現(xiàn)實(shí)證據(jù)的支持。臨床前藥理學(xué)研究顯示，ersodetug可以在疾病相關(guān)水平上抑制胰島素和IGF-2介導(dǎo)的胰島素受體信號傳導(dǎo)。

據(jù)Rezolute介紹，一項(xiàng)評估ersodetug對腫瘤HI患者療效的3期注冊試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2025年開始。這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗(yàn)將招募24名因腫瘤HI導(dǎo)致低血糖控制不佳的患者。

研究的主要終點(diǎn)是基于自我監(jiān)測血糖的中度和重度低血糖事件的變化。其他療效結(jié)果指標(biāo)包括總體低血糖事件、連續(xù)血糖監(jiān)測儀測量的低血糖時(shí)間、患者報(bào)告的生活質(zhì)量、住院率和血糖需求變化。

“腫瘤HI需要針對性低血糖治療，以防止嚴(yán)重的不良后果，改善患者的生活質(zhì)量，并使患者能夠繼續(xù)接受癌癥治療，”Rezolute首席監(jiān)管官Susan Stewart博士表示。“我們很高興獲得FDA的認(rèn)可，這使我們能夠繼續(xù)研發(fā)一種可能用于治療由各種形式的HI引起的低血糖的通用療法。”

參考來源：'FDA GRANTS ORPHAN DRUG DESIGNATION TO REZOLUTE’S ERSODETUG (RZ358) FOR THE TREATMENT OF HYPOGLYCEMIA DUE TO TUMOR HYPERINSULINISM’，新聞稿。Rezolute, Inc.；2024 年 12 月 3 日上午 8:00（美國東部時(shí)間）發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。