電影《雨人》劇照

對(duì)于自閉癥，其實(shí)并不是很多人都知道。在一般的印象里，只對(duì)典型的自閉癥比較熟知，但在自閉癥譜系障礙里，還包括阿斯伯格綜合癥、兒童期分裂障礙和非特異的廣泛性發(fā)育障礙等病癥。

譜系障礙是醫(yī)學(xué)用語(yǔ)，是指一切有著相似癥狀的統(tǒng)稱(chēng)。比如自閉癥譜系障礙和孤獨(dú)癥譜系障礙等。

根據(jù)國(guó)內(nèi)外流行病學(xué)研究顯示，自閉癥的患病率正在逐年增長(zhǎng)，已逐漸成為常見(jiàn)疾病，這的確需要引起我們的重視。

目前，自閉癥的病因機(jī)制尚不明確，還沒(méi)有完全治愈的方法，但在干細(xì)胞領(lǐng)域出現(xiàn)了一些頗具前瞻性的研究。

比如美國(guó)杜克大學(xué)Joanne Kurtzberg 教授團(tuán)隊(duì)以臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)12名自閉癥兒童進(jìn)行了相關(guān)治療，結(jié)果顯示，其中的6人有不錯(cuò)的癥狀改善，至少有2項(xiàng)評(píng)估結(jié)果表現(xiàn)良好。

這項(xiàng)研究結(jié)果被發(fā)表在Stem Cells Translational Medicine 上。

在神經(jīng)早期發(fā)育過(guò)程中，神經(jīng)系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)之間有著緊密的相互作用。科學(xué)家由此推測(cè)，神經(jīng)炎癥、小膠質(zhì)細(xì)胞活化和免疫調(diào)節(jié)異?？赡苁谴蟛糠肿蚤]癥患者致病的關(guān)鍵因素。

因此，免疫調(diào)節(jié)療法目前正用于自閉癥兒童的治療研究。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）是一種未分化的多能干細(xì)胞，被證明可調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥，提供神經(jīng)保護(hù)作用并增強(qiáng)突觸功能。

在體外臨床前模型中，MSC 可抑制T細(xì)胞反應(yīng)并減少小膠質(zhì)細(xì)胞的活化。因此，MSC 在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療中是很有希望的候選治療藥物。

這項(xiàng)研究招募了 12 名 4-9 歲的自閉癥兒童，分 3 組進(jìn)行劑量倍增研究。患兒分別接受 1-3 次治療，每次間隔 2 個(gè)月，靜脈輸注每公斤體重 2×106 個(gè)細(xì)胞的臍帶 MSC。

輸注完成后、6 個(gè)月時(shí)、12 個(gè)月時(shí)分別進(jìn)行結(jié)果評(píng)估，其中有 VABS-3、PDDBI、CGI-I 三種量表，前兩種由患者家屬完成，后一種由臨床醫(yī)師完成。

研究結(jié)果顯示，50%的患者(6/12)在3項(xiàng)測(cè)評(píng)中至少有2項(xiàng)有改善，33%(4/12)的患者有3項(xiàng)改善。

據(jù)2013年發(fā)表在Journal of Translational Medicine 上的一項(xiàng)研究顯示，用臍血單個(gè)核細(xì)胞聯(lián)合臍帶MSC對(duì)15名自閉癥患兒進(jìn)行了治療，結(jié)果表明，治療組的各項(xiàng)指標(biāo)明顯優(yōu)于安慰劑對(duì)照組的傳統(tǒng)康復(fù)訓(xùn)練治療。本文作者為呂涌濤等人。

而Riordan 等人 于2019年發(fā)表在Stem Cells Translational Medicine 上的一項(xiàng)研究結(jié)果也在說(shuō)明，用臍帶組織MSC治療20名自閉癥兒童后也測(cè)評(píng)結(jié)果也有改善。

2020年5月19日，Joanne Kurtzberg 等人的研究數(shù)據(jù)顯示，在對(duì)180名自閉癥患兒進(jìn)行臍帶MSC治療后，無(wú)智力殘疾亞組顯示出語(yǔ)言交流的改善，更強(qiáng)的專(zhuān)注力和腦電活動(dòng)。

智力殘疾與疾病預(yù)后可能有關(guān)，實(shí)際上在其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病如腦癱的治療中也發(fā)現(xiàn)了類(lèi)似現(xiàn)象。

我國(guó)解放軍 463 醫(yī)院王金剛等研究者曾分析總結(jié)了該院的臍帶MSC 治療腦癱病例，結(jié)果發(fā)現(xiàn)其中 51 例無(wú)智力殘疾患者的治療有效。

目前，Joanne Kurtzberg 團(tuán)隊(duì)于 2019 年 10 月開(kāi)始了一項(xiàng) II 期臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療研究，將招募 164 名 4-8 歲自閉癥患者，主要試驗(yàn)部分將在2021年11月前完成。

蕪湖市人民醫(yī)院兒科與海軍總醫(yī)院兒科共同探討了關(guān)于干細(xì)胞移植治療自閉癥兒童的安全性與有效性。同時(shí)選用人神經(jīng)前體細(xì)胞和骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞各自針對(duì)9例自閉癥兒童進(jìn)行治療。

移植后18例患兒中有13例患兒在交往能力、語(yǔ)言能力、精細(xì)動(dòng)作功能等方面均有改善，且18例患兒均未發(fā)生嚴(yán)重的不良事件，表明干細(xì)胞對(duì)低功能型的自閉癥有效且安全。

電影《海洋天堂》由李連杰和文章主演，也是講述孤獨(dú)癥患者的故事

近年來(lái)研究發(fā)現(xiàn)炎性免疫對(duì)大腦，特別是海馬的神經(jīng)發(fā)生有抑制作用。而干細(xì)胞則可以通過(guò)調(diào)節(jié)免疫，發(fā)揮抗炎效應(yīng)對(duì)抗這種抑制作用。

隨著干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷突破，也為更多目前臨床常見(jiàn)疾病的治療提供了新思路。

干細(xì)胞移植技術(shù)目前已經(jīng)在多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療應(yīng)用中均被正式有一定的療效，希望干細(xì)胞治療自閉癥患者的腳步快步向前，為更多的兒童和家庭譜寫(xiě)有色彩的世界，讓“來(lái)自星星”的他們，逐漸感受到“地球的溫暖和愛(ài)”