【摘要】隨著審評審批制度改革紅利持續(xù)釋放，中國醫(yī)藥行業(yè)正在創(chuàng)新大道上闊步前行。

7月24日晚，《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2023年下半年重點(diǎn)工作任務(wù)》（下稱《重點(diǎn)任務(wù)》）正式對外公布?！吨攸c(diǎn)任務(wù)》對創(chuàng)新藥提出了新的要求，一方面審評審批持續(xù)提速；另一方面要求創(chuàng)新藥健全價(jià)格形成機(jī)制；鼓勵(lì)創(chuàng)新的同時(shí)，對創(chuàng)新藥行業(yè)的不規(guī)范行為也提出了整改的方向。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，此舉將有利于創(chuàng)新藥企業(yè)，給予產(chǎn)品端更多的需求機(jī)會。

記者注意到，今年來，針對創(chuàng)新藥的利好政策不斷，就在今年3月，國家藥監(jiān)局正式發(fā)布了《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請審評工作規(guī)范（試行）》，在集采、醫(yī)保等多方推動下，創(chuàng)新藥再次成為醫(yī)藥界關(guān)注的焦點(diǎn)。

財(cái)經(jīng)評論員張雪峰向記者表示，一系列加快審評工作規(guī)范的發(fā)布對于創(chuàng)新藥研發(fā)和上市具有重要意義。首先，加快審評流程可以縮短創(chuàng)新藥的研發(fā)時(shí)間，讓適用患者盡早獲得需要的藥物治療。其次，加快審評可以激勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)加大投入并提高創(chuàng)新能力。此外，加強(qiáng)審評工作規(guī)范也可以提高審評的科學(xué)性和規(guī)范性，確保創(chuàng)新藥的安全性和有效性得到充分評估。

審批再提速 進(jìn)入“量質(zhì)齊升”新時(shí)代

“這些年來，國家藥監(jiān)局持續(xù)深化藥品醫(yī)療器械的審評審批制度改革，鼓勵(lì)創(chuàng)新的政策紅利正在不斷釋放。從這些年藥品、醫(yī)療器械審評的受理量、審批量來看，我國的藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新已經(jīng)進(jìn)入爆發(fā)期。”7月5日，國家藥監(jiān)局局長焦紅在國務(wù)院新聞辦公室舉行的“權(quán)威部門話開局”系列主題新聞發(fā)布會上介紹道。

隨著審評審批制度改革紅利持續(xù)釋放，中國醫(yī)藥行業(yè)正在創(chuàng)新大道上闊步前行。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2023年上半年獲批的I類新藥中，22款為國產(chǎn)創(chuàng)新藥，其中包括12款小分子創(chuàng)新藥，8款生物藥，1款多肽類化藥及1款中藥創(chuàng)新藥。對比之下，這一數(shù)字已經(jīng)超過了2022年全年獲批上市的I類新藥。

湘財(cái)證券研報(bào)指出，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前處于不同階段共有 47 款藥物獲得突破性療法，恒瑞醫(yī)藥、信達(dá)生物、正大天晴及百濟(jì)神州等頭部企業(yè)優(yōu)勢突出，共有 14 款產(chǎn)品獲得突破療法，占比達(dá)到 30%。因此，從產(chǎn)業(yè)中長期趨勢判斷，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在政策周期和技術(shù)周期雙重共振驅(qū)動下正跨入最好的時(shí)代，疊加政策端的助力，進(jìn)一步鼓勵(lì)創(chuàng)新，有望推動產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)重塑。

中關(guān)村物聯(lián)網(wǎng)產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟副秘書長、專精特新企業(yè)高質(zhì)量發(fā)展促進(jìn)工程副主任袁帥對本報(bào)記者表示，創(chuàng)新藥加速審評意義非凡。從研發(fā)角度來看，可以縮短創(chuàng)新藥研發(fā)周期，使患者能夠更快地獲得新藥治療的機(jī)會，從而提高治療效果和生存率；從市場角度來看，則可以促進(jìn)創(chuàng)新藥的上市，提高市場競爭力，激發(fā)創(chuàng)新藥研發(fā)的積極性和投入。此外，加快審評還有助于完善創(chuàng)新藥審評體系，提高審評效率和準(zhǔn)確性，為創(chuàng)新藥研發(fā)提供更好的支持和保障。

不過，并不是所有的創(chuàng)新藥都能順利通過審評，國內(nèi)創(chuàng)新藥審核趨嚴(yán)也是事實(shí)。

今年3月14日，國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布了《單臂臨床試驗(yàn)用于支持抗腫瘤藥上市申請的適用性技術(shù)指導(dǎo)原則》，限制了單臂臨床試驗(yàn)的申請條件。文件指出，由于單臂試驗(yàn)不設(shè)立平行對照組，而是采用已有最佳治療藥物過往回顧性研究與試驗(yàn)組藥物進(jìn)行對比，在未設(shè)立隨機(jī)化平行對照的情況下，單臂試驗(yàn)的局限性比較明顯，容易產(chǎn)生偏倚。

基于此，6月12日，嘉和生物發(fā)布公告表示，其PD-1抑制劑杰諾單抗，用于治療復(fù)發(fā)或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）的適應(yīng)癥上市申請?jiān)饩埽@也是首個(gè)國產(chǎn)PD-1單抗首發(fā)適應(yīng)癥被拒的例子。

據(jù)IQVIA數(shù)據(jù)，截至2023年3月底，中國市場已有16個(gè)PD-(L)1產(chǎn)品獲批上市，其中PD-1獲批上市10款（8款國產(chǎn)、2款進(jìn)口）。同時(shí)，國內(nèi)還有上百企業(yè)涉足PD-1研發(fā)。熱浪之下，藥監(jiān)局為PD-1及時(shí)降溫。

“外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）包括有超過20種亞型，各亞型發(fā)病機(jī)制非常復(fù)雜，部分亞型發(fā)病機(jī)制尚不明確，目前全球沒有PD-1產(chǎn)品被批準(zhǔn)用于該病的治療，因此，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）對于相關(guān)適應(yīng)癥產(chǎn)品的審評更為謹(jǐn)慎?！北藭r(shí)，嘉和生物相關(guān)負(fù)責(zé)人對記者解釋稱。

很顯然，杰諾單抗不會是唯一一個(gè)被CDE拒絕上市的藥物，也不會是最后一個(gè)。隨著審評制度的不斷完善，獲批創(chuàng)新藥的質(zhì)量也會越來越高。

“創(chuàng)新藥的準(zhǔn)入需要滿足一定的條件和標(biāo)準(zhǔn)，包括療效、安全性和經(jīng)濟(jì)性等方面的考慮。因此，創(chuàng)新藥仍然需要通過嚴(yán)格的審評和評估程序，確保其質(zhì)量和有效性?！痹瑤浾f。

跑步進(jìn)醫(yī)保 尋求“以價(jià)換量”新平衡

隨著新上市的創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保的步伐不斷加快，在醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整機(jī)制下，加速實(shí)現(xiàn)患者用藥可及性也成為當(dāng)下重點(diǎn)。

官方數(shù)據(jù)顯示，2018年以來，已有66個(gè)創(chuàng)新藥談判成功納入醫(yī)保，我國醫(yī)保對新藥的支出也從2019年的59.49億元增長到2022年的481.89億元，部分藥品在首次談判兩年后進(jìn)入續(xù)約階段。

在今年3月正式實(shí)施的《2022版國家醫(yī)保藥品目錄》中，有17個(gè)國產(chǎn)I類新藥新增進(jìn)入醫(yī)保，其中包括10個(gè)化學(xué)藥、6個(gè)中成藥、1個(gè)治療用生物制品，涵蓋SGLT2、ATP4A、PPAR、Bcr-ABL、AR、MET、CDK4/6等靶點(diǎn)，適應(yīng)癥以抗腫瘤及消化系統(tǒng)治療領(lǐng)域?yàn)橹?。這也意味著創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保目錄的速度在加快。

7月21日晚間，國家醫(yī)療保障局官網(wǎng)正式公布《談判藥品續(xù)約規(guī)則》及《非獨(dú)家藥品競價(jià)規(guī)則》，這也為一年一度國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作提供了重要依據(jù)。隨著新一輪醫(yī)保談判規(guī)則的公布，創(chuàng)新藥合理定價(jià)、以價(jià)換量的目標(biāo)再次被明確。

百濟(jì)神州總裁、首席運(yùn)營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱在接受媒體采訪時(shí)表示，從科學(xué)層面來看，增加新的適應(yīng)癥需要進(jìn)行額外的科學(xué)探索，而新的適應(yīng)癥在納入醫(yī)保時(shí)，如果創(chuàng)新次數(shù)越多帶來的是價(jià)格越低，就無法激發(fā)企業(yè)創(chuàng)新的動力。所以，這次醫(yī)保局的政策也切實(shí)反映了政策制定者在探索一個(gè)平衡點(diǎn)。

值得一提的是，6月30日，中國第一款自主研發(fā)并且全流程自主生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞療法——馴鹿/信達(dá)伊基奧侖賽注射液踩線獲批，趕上了獲得醫(yī)保入場券的時(shí)機(jī)。對于公認(rèn)價(jià)格昂貴的CAR-T產(chǎn)品來說，已經(jīng)連續(xù)兩年未能闖入醫(yī)保，商業(yè)化和可及性一直是CAR-T產(chǎn)品難以逾越的鴻溝，今年能否有所突破，仍然有待商榷。

一位醫(yī)藥分析人士在接受記者采訪時(shí)分析，醫(yī)保集采是市場化行為，以平等自愿為原則，藥企是否參加會考慮多方面因素，目標(biāo)是謀求企業(yè)利益最大化。部分創(chuàng)新藥放棄醫(yī)保國談，繞開醫(yī)保方式找到生存發(fā)展空間，也是一種進(jìn)步。一個(gè)良性的市場生態(tài)系統(tǒng)，總是能夠給提供更多的自主選擇，放棄醫(yī)保也是藥企發(fā)展的一個(gè)重要趨向。

方正證券認(rèn)為，從產(chǎn)業(yè)升級的角度看，創(chuàng)新藥國家醫(yī)保談判常態(tài)化以來，參與醫(yī)保談判的70個(gè)重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)藥品，有66個(gè)談判成功，成功率達(dá)到94%，且國家醫(yī)保對新藥的支出從2019年的59.49億元增長到2022年的481.89億元，增長7.1倍，新上市國產(chǎn)創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)了不同程度的放量。

光大證券研報(bào)指出，創(chuàng)新藥審評審批和醫(yī)保支付的政策框架日趨成熟穩(wěn)定，大量的me-too創(chuàng)新藥同質(zhì)化內(nèi)卷的情況未來將得到改善，高臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥將在終端獲得更加友好的商業(yè)化環(huán)境，行業(yè)正逐步進(jìn)入全新的、以創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動的新發(fā)展階段。

“近年來，創(chuàng)新藥加速審批獲批臨床應(yīng)用，并迅速納入醫(yī)保目錄，這意味著醫(yī)保對于創(chuàng)新藥準(zhǔn)入機(jī)會的提高。對于創(chuàng)新藥而言，這是一項(xiàng)利好消息。醫(yī)保目錄的納入可以幫助降低創(chuàng)新藥的價(jià)格，提高患者的可及性。同時(shí)，醫(yī)保的準(zhǔn)入也可以增加創(chuàng)新藥的市場需求，鼓勵(lì)更多的研發(fā)機(jī)構(gòu)投入創(chuàng)新藥的研發(fā)。因此，醫(yī)保對于創(chuàng)新藥的更多準(zhǔn)入機(jī)會可以促進(jìn)創(chuàng)新藥的研發(fā)和上市。”張雪峰對本報(bào)記者說。（以上來源 | 記者 | 孫夢圓 于娜 北京報(bào)道 免責(zé)聲明 | 僅用于學(xué)習(xí)交流，并不用于商業(yè)用途。文中部分圖片來源網(wǎng)絡(luò)及設(shè)計(jì)圖片，所有轉(zhuǎn)載的圖片、音頻、視頻文件等知識歸該權(quán)利人所有，新社匯·全媒體矩陣不對相關(guān)圖片內(nèi)容享有任何權(quán)利。）

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農(nóng)文旅產(chǎn)業(yè)振興研究院常務(wù)副院長、中關(guān)村物聯(lián)網(wǎng)產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟副秘書長、專精特新企業(yè)高質(zhì)量發(fā)展促進(jìn)工程副主任袁帥表示，創(chuàng)新藥加速審評工作規(guī)范的發(fā)布對于創(chuàng)新藥研發(fā)和上市具有重要意義。加快審評可以縮短創(chuàng)新藥研發(fā)周期，使患者能夠更快地獲得新藥治療的機(jī)會，從而提高治療效果和生存率。加快審評可以促進(jìn)創(chuàng)新藥的上市，提高市場競爭力，激發(fā)創(chuàng)新藥研發(fā)的積極性和投入。加快審評還有助于完善創(chuàng)新藥審評體系，提高審評效率和準(zhǔn)確性，為創(chuàng)新藥研發(fā)提供更好的支持和保障。

近年來，隨著創(chuàng)新藥加速審批獲批臨床應(yīng)用和納入醫(yī)保目錄的情況增多，可以說明醫(yī)保愿意給予創(chuàng)新藥更多的準(zhǔn)入機(jī)會。這對于創(chuàng)新藥來說是利好消息。納入醫(yī)保目錄可以使更多的患者能夠享受到創(chuàng)新藥的治療，并減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。同時(shí)，醫(yī)保的支持也會增加創(chuàng)新藥的銷售量和市場份額，進(jìn)一步推動創(chuàng)新藥的研發(fā)和上市。

但是，創(chuàng)新藥的準(zhǔn)入還需要滿足一定的條件和標(biāo)準(zhǔn)，包括療效、安全性和經(jīng)濟(jì)性等方面的考慮。

因此，創(chuàng)新藥仍然需要通過嚴(yán)格的審評和評估程序，確保其質(zhì)量和有效性。