2023年3月9日，致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因前沿創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動的生物制藥企業(yè)，合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱“合源生物”），宣布赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）IND申請已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）。赫基侖賽注射液是首個在中國遞交新藥上市申請（NDA）的具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的CD19 CAR-T藥物， 有望年內(nèi)獲得批準(zhǔn)上市。

赫基侖賽注射液具有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，在成人r/r B-ALL臨床研究中細(xì)胞藥物生產(chǎn)成功率達(dá)到100%。此前，赫基侖賽注射液已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE, NMPA）“突破性治療藥物（BTD）”認(rèn)定和美國FDA“孤兒藥”資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2022年12月，赫基侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請（NDA）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理并納入“優(yōu)先審評”。赫基侖賽注射液在治療成人r/r B-ALL的中國多中心關(guān)鍵性臨床研究中顯示了持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性，標(biāo)志著國內(nèi)近30年在成人r/r B-ALL領(lǐng)域的重大突破。

在2022年12月舉行的第64屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上，合源生物以大會口頭報告的形式向全球發(fā)布了這一關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)（Oral Presentation, #0660）。

1、持久的高緩解率 ：總體緩解率（ORR）達(dá)82.1%，中位隨訪9.3個月時，中位緩解持續(xù)時間（DOR）尚未達(dá)到。在3個月時仍緩解的患者中，1年時預(yù)計有80%患者在持續(xù)緩解中。無論是否后續(xù)接受造血干細(xì)胞移植，均能表現(xiàn)出持續(xù)緩解和長期生存獲益。

2、顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重性：3級及以上細(xì)胞因子風(fēng)暴（CRS）發(fā)生率為10.3%；3級及以上免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）發(fā)生率為7.7%，無非預(yù)期靶向CD19 CAR-T治療導(dǎo)致的不良事件發(fā)生。

3、持久的高緩解率和安全性明顯優(yōu)于現(xiàn)有治療手段，是治療成人r/r B-ALL 的重大突破。

合源生物首席執(zhí)行官CEO呂璐璐博士表示：“赫基侖賽注射液IND申請獲得美國FDA許可是合源生物邁向全球化征程的重要里程碑。 自2018年創(chuàng)立以來，合源生物始終堅持以臨床價值為導(dǎo)向，快速推進(jìn)首個核心產(chǎn)品商業(yè)化進(jìn)程和覆蓋多疾病領(lǐng)域的10余種管線產(chǎn)品開發(fā)。在中國，赫基侖賽治療成人r/r B-ALL適應(yīng)癥新藥上市申請正處于優(yōu)先審評程序中，赫基侖賽臨床中心認(rèn)證等商業(yè)化準(zhǔn)備工作已全面啟動，針對兒童和青少年急性淋巴細(xì)胞白血病以及復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的兩項注冊臨床試驗(yàn)也在穩(wěn)步推進(jìn)中。我們將加速推動赫基侖賽在中國和海外上市的進(jìn)程，讓中國自主創(chuàng)新細(xì)胞藥物從中國走向世界，惠及中國和全球患者！”

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授表示：“祝賀合源生物赫基侖賽注射液IND申請獲得美國FDA許可！2017年中國加入人用藥品技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)理事會(ICH)，隨著ICH指導(dǎo)原則在中國落地實(shí)施，國內(nèi)臨床試驗(yàn)逐漸與國際接軌，高質(zhì)量臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是國際認(rèn)可的保障。赫基侖賽在中國治療成人r/r B-ALL的多中心關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)在2022年美國血液學(xué)會（ASH）年會上進(jìn)行了大會口頭報告，引起廣泛國際關(guān)注，這一中國注冊臨床研究數(shù)據(jù)有效支持了與美國FDA的溝通和獲得FDA IND許可，期待赫基侖賽在中美乃至全球范圍內(nèi)早日獲批進(jìn)入臨床應(yīng)用?！?/p>

合源生物科學(xué)顧問委員會聯(lián)席主席、原FDA資深臨床審評官、原CDE首席科學(xué)家何如意博士表示：“中國創(chuàng)新藥行業(yè)仍處在快速發(fā)展的初級階段，未來5-10年，中國創(chuàng)新藥的國際化、全球化仍然是最主要的發(fā)展方向之一。祝賀合源生物的原創(chuàng)CAR-T產(chǎn)品 IND申請獲得美國FDA許可！合源生物通過早規(guī)劃、引入國際化臨床試驗(yàn)和工藝質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、密切的國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通交流，利用中國高質(zhì)量數(shù)據(jù)有效支持到國際溝通交流，為中國創(chuàng)新藥的出海和全球化開發(fā)探索出了創(chuàng)新的策略模式，也為業(yè)界樹立了標(biāo)桿。期待合源生物的中國原創(chuàng)CAR-T產(chǎn)品早日在全球范圍內(nèi)成功上市！”