今年1月，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了Eisai公司的阿爾茨海默病藥物L(fēng)eqembi（lecanemab-irmb），現(xiàn)在該藥物轉(zhuǎn)換為全面批準(zhǔn)的申請已獲得FDA同意進(jìn)行優(yōu)先審查，可能在7月初收到監(jiān)管決定。

但在設(shè)定監(jiān)管決定的目標(biāo)日期時，F(xiàn)DA還表示，計劃召開一次咨詢委員會會議來討論該藥物，希望聽取獨(dú)立專家咨詢委員會的意見。這個委員會的會議日期尚未確定。FDA對Leqembi發(fā)布監(jiān)管決定的目標(biāo)日期是7月6日。

Lecanemab是一種人源化免疫球蛋白γ1(IgG1)單克隆抗體，針對聚集的可溶性和不溶性形式的淀粉樣蛋白β。它減少了大腦中的淀粉樣蛋白斑塊，這是阿爾茨海默病的一個明確的病理生理學(xué)特征。

Leqembi在1月份獲得FDA的加速批準(zhǔn)，其依據(jù)是2期數(shù)據(jù)（NCT01767311）顯示該抗體藥物清除了阿爾茨海默病患者大腦中的β淀粉樣斑塊。該替代終點(diǎn)表明該藥物可能正在發(fā)揮作用。

基于替代終點(diǎn)的加速批準(zhǔn)使藥物更快上市，但也要求公司在更大的患者群體中進(jìn)行額外的驗證性研究，以進(jìn)一步證明藥物的安全性和有效性。Leqembi的3期臨床試驗（NCT03887455）是該藥物的驗證性研究。

去年11月，總部位于東京的Eisai在阿爾茨海默病臨床試驗會議上公布了詳細(xì)的3期結(jié)果。來自安慰劑對照的第3期試驗的數(shù)據(jù)顯示，與接受安慰劑的患者相比，在18個月的時間里，接受該藥物治療的患者的臨床衰退減少了27%。早在6個月時就觀察到臨床癡呆評分總和(CDR-SB)具有高度統(tǒng)計學(xué)意義的變化。

結(jié)果還顯示，與安慰劑相比，所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)均有統(tǒng)計學(xué)意義的改善(P<0.001)，包括腦中淀粉樣蛋白水平的變化(通過淀粉樣蛋白正電子發(fā)射斷層掃描測量)、AD評估量表-認(rèn)知亞量表14(-1.44[95%CI，-2.27，-0.61])、AD綜合評分(-0.050[95%CI，-0.074，-0.027)和AD合作研究-輕度認(rèn)知障礙日常生活活動量表(2.0[95%CI，1.2-2.8])。

這些結(jié)果是申請完全批準(zhǔn)的基礎(chǔ)，Eisai在該藥物獲得加速批準(zhǔn)的同一天向FDA提交了申請。

參考來源：’ FDA ACCEPTS EISAI'S FILING OF A SUPPLEMENTAL BIOLOGICS LICENSE APPLICATION AND GRANTS PRIORITY REVIEW FOR TRADITIONAL APPROVAL OF LEQEMBI? (LECANEMAB-IRMB) FOR THE TREATMENT OF ALZHEIMER'S DISEASE’,新聞發(fā)布。Eisai Co., Ltd.；2023年3月5日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指引，請咨詢主治醫(yī)師。