2021年3月12日，F(xiàn)DA授予新型CDK2/4/6抑制劑NUV-422孤兒藥稱號(hào)，用于治療惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者。

目前，研究者正通過一項(xiàng)Ⅰ/Ⅱ期研究（NCT04541225）評(píng)估NUV-422治療復(fù)發(fā)或難治性高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤）成年患者的療效。該研究預(yù)計(jì)納入80例經(jīng)治療后復(fù)發(fā)或?qū)χ委煵幻舾械膼盒陨窠?jīng)膠質(zhì)瘤患者，分為劑量遞增隊(duì)列和劑量擴(kuò)展隊(duì)列。

NUV-422是一款新型細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶（CDK）選擇性小分子抑制劑。根據(jù)目前已有的研究結(jié)果，CDK4/6抑制劑在癌癥治療中具有一定的療效，但癌細(xì)胞仍能通過增強(qiáng)CDK2的信號(hào)傳導(dǎo)來逃避CDK4/6抑制劑的作用。NUV-422對(duì)于CDK2/4/6均有良好的抑制效果，且具備很強(qiáng)的血腦屏障滲透能力，因此在各類癌癥以及顱內(nèi)病灶的治療中擁有良好的潛力。

中樞神經(jīng)系統(tǒng)的原發(fā)性腫瘤是比較難治的腫瘤類型之一，所有患者的5年生存率約為35%。膠質(zhì)瘤可能起源于神經(jīng)膠質(zhì)或支持組織，占成年患者惡性原發(fā)性腦腫瘤的75%。

多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤又稱膠質(zhì)母細(xì)胞瘤，是膠質(zhì)瘤進(jìn)一步惡化的結(jié)果，為惡性程度最高的膠質(zhì)瘤之一。其治療難度進(jìn)一步提升，患者生存期更不理想。

目前，新診斷的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案為替莫唑胺治療和放射治療，患者仍需要更多全新方案，真正有效地扭轉(zhuǎn)治療困境、延長生存期。