醫(yī)學(xué)界 

為你提供可靠、有價值的內(nèi)容是我們的存在方式。1小時前

　　我們希望看到未來CAR-T治療的費用逐漸能像PD-1/PD-L1單抗一樣從“金價”走向“白菜價”，甚至“白菜梆子價”，讓更多有需求的患者能夠負(fù)擔(dān)得起這些療效好、安全性高藥物。

　　撰文 | 唐穎

　　2021年新一輪醫(yī)保談判已于11月11日結(jié)束。其中，備受大眾關(guān)注的便是此前“120萬一針”的CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液。

　　微博截圖 

　　但早有消息爆出，復(fù)興凱特藥企代表并未出席本次醫(yī)保談判。

　　CAR-T細(xì)胞療法在獲批上市時，被一些大眾媒體宣傳為“可治愈癌癥”，加上120萬的價格，一時引起轟動。CAR-T進入醫(yī)保初審名單后，其降價幅度也引得人們紛紛猜測。最后的結(jié)果雖然不盡人意，但也在情理之中。

　　120萬一針的藥，想要進醫(yī)保并非一路坦途。

　　抗腫瘤藥物進醫(yī)保，牽一發(fā)而動全身

　　抗腫瘤藥物進醫(yī)保無疑是好事。但不贊同的聲音也存在。

　　曾經(jīng)有微博大V公開表示不支持價格高昂的抗腫瘤藥物進入醫(yī)保。因為：“靶向藥進入醫(yī)保就是少部分人獲益，大部分人不獲益的事情?！?/p>

　　圖片來源 ：微博

　　哪些藥物進入醫(yī)保？醫(yī)?；鹉芊癯袚?dān)？藥企成本能否覆蓋？進入醫(yī)保目錄后如何落實到患者？各個環(huán)節(jié)都存在一定問題。

　　■ “少數(shù)人”與“多數(shù)人”

　　藥物進入醫(yī)保目錄并不意味著任何人都可以報銷。相關(guān)適應(yīng)證的患者才會有這個機會。

　　例如，CAR-T細(xì)胞療法目前在中國獲批用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性的大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。如果進入醫(yī)保，對于復(fù)發(fā)或難治性的大B細(xì)胞淋巴瘤患者無疑是福音。

　　而其他血液腫瘤，如白血病、多發(fā)性骨髓瘤患者甚至是初治的大B細(xì)胞淋巴瘤患者，則無法享受報銷政策。擴大到各個癌種的腫瘤患者，獲批進入醫(yī)保目錄的藥物畢竟只是少數(shù)，不少療效好的新藥價格還是令普通家庭仰望。

　　哪類藥物哪個適應(yīng)證先一步進醫(yī)保，似乎是一個涉及公平、生命的問題。

　　■ 醫(yī)?；鹉芊癯袚?dān)巨額費用？

　　根據(jù)國家醫(yī)保局發(fā)布的文件[1]，2020年全國基本醫(yī)保參保人數(shù)達(dá)13.61億人，基金收入2.48萬億元，支出2.10萬億元，總體而言尚有結(jié)余。

　　然而，老年人患腫瘤風(fēng)險上升，社會老齡化導(dǎo)致老年人群的增加以及不可忽視的腫瘤年輕化趨勢均可能擴大腫瘤患病人數(shù)，進一步加重抗腫瘤治療的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，這將給醫(yī)保未來的支付能力提出不小的挑戰(zhàn)。

　　如果進入醫(yī)保目錄的藥品耗費大量醫(yī)保資金，是否會導(dǎo)致所謂的“醫(yī)?；鹑笨凇保刻岣邆€人基本醫(yī)療繳費額度是否可行？

　　為減輕醫(yī)?；鸬膲毫?，各地政府聯(lián)合商業(yè)保險公司紛紛推出“惠民?！薄８鶕?jù)不同地區(qū)政府的政策，將CAR-T療法納入了“惠民?！边@類城市定制醫(yī)療保險之中。如“蘇惠?！睂τ贑AR-T療法最高保險金額可達(dá)100萬，長沙“惠民?！币矊AR-T療法納入報銷范圍，最高可報銷50萬。

　　蘇惠康報銷內(nèi)容

　　長沙惠民保報銷內(nèi)容

　　■ 直降“白菜價”，誰來負(fù)擔(dān)藥企成本？

　　抗腫瘤藥物降價無疑是醫(yī)保、腫瘤患者翹首以盼、拍手稱快的事。而對于藥企卻是艱難無比。

　　以CAR-T療法為例，前期數(shù)億美元的研發(fā)成本需要回收，CAR-T療法屬于高度個性化的藥物，無法量產(chǎn)回收成本。正因這一特性，后期使用成本也較其余抗腫瘤藥物高?；颊吆Y選評估、細(xì)胞單采、運輸、回輸以及對患者的處理和監(jiān)測，治療后長期隨訪均增加了其人力、物力成本[2]。

　　而目前CAR-T療法適應(yīng)證針對患者群體基數(shù)小，市場需求較小，成本回收任重而道遠(yuǎn)。如果常年虧損，藥企或?qū)o法進一步開展臨床試驗探索適應(yīng)證或者關(guān)停相關(guān)藥物的研發(fā)。

　　■ 進入醫(yī)保目錄后，推進落地仍需要

　　進入醫(yī)保目錄后，要落實到每個患者身上，還需要足夠的醫(yī)保額度支持。此前，《健康時報》就報道過一則抗腫瘤藥物進入醫(yī)保后，患者仍需自費購買的新聞[3]。

　　圖片來源：健康時報

　　此外，既往曾有抗腫瘤藥物進入醫(yī)保目錄后，“斷貨”甚至“消失”。

　　2017年7月，曲妥珠單抗被納入國家醫(yī)保目錄乙類范圍后，有使用需求的患者蜂擁而至，一時間全國各地曲妥珠單抗都斷貨，許多患者陷入“一藥難求”甚至延緩治療的境地。而另一個靶向藥克唑替尼進入醫(yī)保目錄后，直接“消失”了。

　　進醫(yī)保目錄令人欣喜，但后續(xù)如何保證醫(yī)保報銷政策落實到每一個可以使用的患者還需要很長的路要走。

　　抗腫瘤藥物進醫(yī)保平均降價幅度近50%，

　　CAR-T降價仍具想象空間

　　即便抗腫瘤藥物進醫(yī)保存在各方利益糾葛，抗腫瘤藥物進醫(yī)保仍是造福患者的事。上海市胸科醫(yī)院的韓寶惠教授表示：“讓過去用不起藥的患者可以用上藥，讓過去用上藥的患者可以接受最新最優(yōu)的治療選擇，同時還能減輕患者的負(fù)擔(dān)，治療藥物進入醫(yī)保是腫瘤患者及家屬最期盼的消息?！?/p>

　　2016年，The Lancet曾發(fā)表了一項關(guān)于中國癌癥患者財政負(fù)擔(dān)的文章[4]。研究顯示：中國癌癥患者每年的平均支出高達(dá)6.4萬人民幣，但平均每個家庭的年收入僅為5.6萬人民幣。對于普通家庭來說，抗腫瘤藥物的支出無疑是巨大的負(fù)擔(dān)。

　　通俗來講，醫(yī)保談判就是為民砍價。許多抗腫瘤藥物在經(jīng)醫(yī)保談判后，價格降幅高達(dá)70%。據(jù)統(tǒng)計，2016年-2020年，經(jīng)醫(yī)保談判后藥物降幅接近50%。

　　而個別藥品降幅更為顯著。哈爾濱血液病腫瘤研究所的馬軍教授就PD-1/PD-L1抑制劑降價舉例：“過去，使用PD-1/PD-L1藥物一年可能要花費百萬元，而現(xiàn)在一年只需要5-6萬元。真正做到了造福于民！”

　　平均價格降幅

　　既往抗腫瘤藥物的降價幅度，也給CAR-T細(xì)胞療法進醫(yī)保帶來了更大的想象空間。降價意味著更多的患者能夠享受到CAR-T療法的健康收益。

　　相比傳統(tǒng)療法7%-9%的完全緩解率和5.9-6.3個月的中位總生存期（OS）[5,6]，近半數(shù)復(fù)發(fā)/難治大B細(xì)胞淋巴瘤患者通過CAR-T治療獲得治愈/長期生存機會[7]。于復(fù)發(fā)/難治大B細(xì)胞淋巴瘤患者而言，使用CAR-T療法的健康收益是巨大的。

　　許多患者為了求得治療效果更好或者更便宜的藥物，會選擇去海外就診治療，或者拜托海外的親戚朋友幫忙買藥。然而，對于身體基礎(chǔ)情況較差的腫瘤患者，去海外就診幾乎是不可能的事。托人買藥也意味著其中的時間成本成倍增加，可能最后“藥到手也來不及了”。

　　從藥企角度而言，“以價換量”也是有利可圖?？鼓[瘤治療的賽道從來不是一枝獨秀。目前國內(nèi)已獲批上市的CAR-T細(xì)胞療法就有2家，而在CAR-T療法賽道競爭的藥企也有10余家，誰能先一步獲批上市、進入醫(yī)保目錄，誰就能更早、更多地應(yīng)用于臨床。

　　加速抗腫瘤藥物進醫(yī)保，

　　扶持創(chuàng)新藥物已成大趨勢

　　根據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構(gòu)（IARC）數(shù)據(jù)顯示，2020年中國新發(fā)癌癥457萬例，居全球第一[8]。龐大的腫瘤患者人數(shù)意味著巨大的需求。而“督促抗癌藥加快降價”決策無疑是對現(xiàn)在及未來腫瘤患者的經(jīng)濟、醫(yī)療保障。

　　2018年，《國家醫(yī)保局加快推進抗癌藥降價工作》的公告發(fā)布[9]，文件指出國家醫(yī)保局推進抗腫瘤藥物集中采購、降低進口藥稅率、談判降價、納入醫(yī)保目錄的相關(guān)舉措。

　　其中，明確指出“對前期國家談判的抗癌藥，協(xié)調(diào)相關(guān)企業(yè)根據(jù)稅收政策調(diào)整情況，重新確定藥品價格；對目錄外的獨家抗癌藥展開醫(yī)保準(zhǔn)入專項談判，將療效明確、臨床必須的新藥、好藥，以合理價格及時納入醫(yī)保目錄范圍。”

　　推進抗腫瘤藥物降價、進醫(yī)保的工作初見成效。此前我國新藥獲批上市、進入醫(yī)保目錄的周期較長。2019年、2020年談判藥品的準(zhǔn)入周期中位數(shù)分別為3.0年、1.8年。而2021年，CAR-T細(xì)胞療法在獲批不到半年的時間里就進入了醫(yī)保藥品初審名單。

　　然而，抗腫瘤藥物納入需要考慮多方面因素。韓寶惠教授表示：未來醫(yī)保談判常態(tài)化已經(jīng)是不可逆的趨勢。從最開始的注重價格，到現(xiàn)在更多地關(guān)注有效性、安全性、創(chuàng)新性、公平性等不同維度，中國醫(yī)保談判經(jīng)歷了從量到質(zhì)的改變。

　　對于120萬的CAR-T療法降價、進醫(yī)保，馬軍教授表示：“對于醫(yī)生來說，我們認(rèn)同'生命至上’'生命高于一切’的理念，我們希望看到未來CAR-T治療的費用逐漸能像PD-1/PD-L1單抗一樣從'金價’走向'白菜價’，甚至'白菜梆子價’，讓更多有需求的患者能夠負(fù)擔(dān)得起這些療效好、安全性高藥物?！?/p>

　　參考文獻：

　　[1] http://www./art/2021/8/9/art_26_5765.html

　　[2]美國定價300萬，日本定價200萬，CAR-T細(xì)胞療法為何定價高？ (qq.com)

　　[3] https://baijiahao.baidu.com/s?id=1667534820646980361&wfr=spider&for=pc

　　[4] Huang HY, Shi JF, Guo LW, Bai YN, Liao XZ, Liu GX, Mao AY, Ren JS, Sun XJ, Zhu XY, Wang L, Song BB, Du LB, Zhu L, Gong JY, Zhou Q, Liu YQ, Cao R, Mai L, Lan L, Sun XH, Ren Y, Zhou JY, Wang YZ, Qi X, Lou PA, Shi D, Li N, Zhang K, He J, Dai M. Expenditure and financial burden for the diagnosis and treatment of colorectal cancer in China: a hospital-based, multicenter, cross-sectional survey. Chin J Cancer. 2017 Apr 28;36(1):41. doi: 10.1186/s40880-017-0209-4. PMID: 28454595; PMCID: PMC5410077.

　　[5]Sarkozy Clémentine,Sehn LH,et al.Ann Lymphoma 2019;3:10.

　　[6]Crump M,et al.Blood.2017;130(16):1800-1808.

　　[7]https://www./large-b-cell-lymphoma/effiffifficacy.

　　[8] 數(shù)據(jù)來源：https://www./faq/latest-global-cancer-data-2020-qa/

　　[9]http://www./art/2018/6/20/art_19_283.html