血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病。因?yàn)閷膊〉恼J(rèn)識(shí)不夠以及治療條件有限，導(dǎo)致很多血友病患者無法得到及時(shí)診斷與治療。血友病一旦出血，患者的關(guān)節(jié)就會(huì)受傷損傷，久而久之就會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的關(guān)節(jié)病變甚至殘疾。對此，需強(qiáng)調(diào)針對性治療方式的普及！

請問：血友病專業(yè)針對性診療方案是什么？

能夠得到及時(shí)的診斷，接受正規(guī)的治療是避免血友病患者致殘最關(guān)鍵的問題。目前，替代治療仍是防治血友病出血最重要的措施，包括按需治療和預(yù)防治療。

按需治療的目的在于及時(shí)止血，及時(shí)充分的按需治療不僅可及時(shí)止血止痛，更可阻止危及生命的嚴(yán)重出血的發(fā)展。但同時(shí)也強(qiáng)調(diào)，按需治療只是出血后治療，無法阻止重型血友病患者反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)殘疾的發(fā)生。

因此，及時(shí)開展預(yù)防治療尤為重要。在發(fā)生第一次關(guān)節(jié)出血或者嚴(yán)重肌肉出血或其他危及生命的出血即應(yīng)開始預(yù)防治療。

對于預(yù)防治療的方案選擇，低劑量方案雖然可以明顯減少血友病患兒出血，但并不能減少關(guān)節(jié)病變的發(fā)生。中劑量預(yù)防治療方案長期大量輸注凝血因子的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)也是非常沉重的。

而可用于預(yù)防治療的非因子類產(chǎn)品的上市徹底改變了血友病替代治療模式。艾美賽珠單抗是特異性靶向FⅨa和FⅩ的單克隆抗體藥物，可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的FⅨa和FⅩ聚集在一起，恢復(fù)血友病甲患者的凝血反應(yīng)。

此外，針對性補(bǔ)腎養(yǎng)血，活血止血輔助治療思路可以顯著改善血友病出血癥狀及減少出血的次數(shù)。需要指出的是——每個(gè)血友病患者出血傾向不同，生活方式差異大，藥物代謝速度不同，需根據(jù)患者情況，定制個(gè)體化針對性治療方案。