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卵巢癌是女性生殖器官常見的惡性腫瘤之一。由于缺乏有效的篩查手段，卵巢癌初期不容易發(fā)現(xiàn)。很多患者在發(fā)現(xiàn)時(shí)已經(jīng)處于晚期，且大多數(shù)存在腫瘤轉(zhuǎn)移。BRCA是一種抑癌基因，其突變可引起抑癌功能喪失。BRCA突變與卵巢癌的發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)及預(yù)后有關(guān)。 現(xiàn)在，那些對至少兩種化療藥物均無反應(yīng)的晚期卵巢癌患者有了一種新的治療選擇。FDA批準(zhǔn)了Rucaparib用于治療那些攜帶BRCA突變的卵巢癌患者。這個(gè)藥物的商品名是Rubraca，與其一同批準(zhǔn)的還有一種用于檢測突變的診斷測試。 Rucaparib的批準(zhǔn)是一種趨勢的最新例證——開發(fā)靶向藥物，治療特定突變引起的癌癥。 通常情況下，BRCA基因能夠修復(fù)DNA雙鏈斷裂。然而，在那些BRCA缺陷的腫瘤細(xì)胞中，DNA雙鏈的斷裂能夠被多聚ADP-核糖聚合酶（poly ADP-ribose polymerase，PARP）所修復(fù)。Rucaparib能夠通過抑制PARP活性，干擾DNA修復(fù)，從而加速腫瘤細(xì)胞死亡。 一項(xiàng)106名BRCA基因突變的卵巢癌患者參與的2期臨床試驗(yàn)中，Rucaparib的有效性和安全性得到了驗(yàn)證。 參與者接受600mg/日的Rucaparib，作為單藥治療。結(jié)果顯示，有54%的患者腫瘤出現(xiàn)部分縮小或完全縮小。不良反應(yīng)主要包括惡心、嘔吐、疲勞、貧血、味覺障礙、便秘、呼吸困難和血小板減少。極少發(fā)生但可能致死的不良事件包括脊髓增生異常綜合征和急性白血病。 參考文獻(xiàn)：Journal of the American Medical Association 2017;317:466  |
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