國(guó)家藥品監(jiān)督管理局今天宣布，有條件批準(zhǔn)原創(chuàng)新藥甘露特鈉膠囊（GV-971，商品名“九期一”）的上市注冊(cè)申請(qǐng)，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能。

國(guó)家藥監(jiān)局要求申請(qǐng)人上市后繼續(xù)進(jìn)行藥理機(jī)制方面的研究和長(zhǎng)期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時(shí)提交有關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

阿爾茨海默病是一種神經(jīng)退行性腦部疾病，發(fā)病機(jī)制十分復(fù)雜，病程時(shí)間長(zhǎng)，目前全球患者高達(dá)5000萬(wàn)人，中國(guó)患者約占20%，其治療仍然是世界性難題。

GV-971是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，由上海藥物研究所、中國(guó)海洋大學(xué)和上海綠谷制藥聯(lián)合開(kāi)發(fā)，是我國(guó)具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的全球原創(chuàng)新藥，獲得國(guó)家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)支持。

2018年10月，發(fā)明人耿美玉在專業(yè)會(huì)議上首次報(bào)告GV-971臨床3期數(shù)據(jù)，“可以顯著改善老年癡呆患者的認(rèn)知功能障礙”的結(jié)論，在國(guó)際學(xué)術(shù)界、制藥界引起轟動(dòng)。當(dāng)時(shí)，針對(duì)阿爾茨海默病這一頑癥，全球有上千個(gè)在研藥物，研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入高達(dá)數(shù)千億美元，卻已16年沒(méi)有一款新藥能通過(guò)臨床3期試驗(yàn)。

該藥的獲批上市，填補(bǔ)了過(guò)去17年阿爾茨海默病治療領(lǐng)域無(wú)新藥上市的空白，為廣大飽受阿爾茨海默病困擾的患者帶來(lái)“福音”。

GV-971獲批上市，也是上海試點(diǎn)藥品上市許可持有人制度（MAH），推動(dòng)創(chuàng)新研發(fā)成果快速上市的成功案例。

以往，我國(guó)藥品注冊(cè)與生產(chǎn)兩大環(huán)節(jié)被“捆綁”在一起。依據(jù)相關(guān)法律法規(guī)，僅允許具有《藥品生產(chǎn)許可證》的生產(chǎn)企業(yè)在取得藥品批準(zhǔn)文號(hào)，經(jīng)藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范認(rèn)證后，方可生產(chǎn)該藥品。

換句話說(shuō)，國(guó)內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)必須自己籌錢搭建符合要求的廠房，才能走完新藥的審批，拿到批號(hào)，實(shí)現(xiàn)量產(chǎn)上市。然而，一條醫(yī)藥生產(chǎn)線至少需要幾億元的資金來(lái)建設(shè)，即使是資金雄厚的生產(chǎn)企業(yè)也要權(quán)衡再三，一般的研發(fā)機(jī)構(gòu)更是舉步維艱，不得不面對(duì)更殘酷的現(xiàn)實(shí)：忍痛把一手養(yǎng)大的“青苗”低價(jià)賣給藥品生產(chǎn)企業(yè)。

2015年11月，我國(guó)10個(gè)省市被批準(zhǔn)開(kāi)展MAH制度試點(diǎn)，藥品生產(chǎn)許可可以與上市許可分離，允許藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)、科研人員作為藥品注冊(cè)申請(qǐng)人，提交藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)、藥品上市申請(qǐng)，在取得藥品上市許可及藥品批準(zhǔn)文號(hào)后，成為藥品上市許可持有人。

研發(fā)機(jī)構(gòu)從此可以心無(wú)旁騖，集中有限的資金、人才去做研發(fā)，不僅加快了新藥產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，更避免了廠房的重復(fù)投資建設(shè)和產(chǎn)能浪費(fèi)，這在土地資源珍貴的上海，意義重大。

對(duì)于國(guó)家重大科研成果GV-971，上海市委市政府高度重視，上海市藥監(jiān)局在上海市市場(chǎng)監(jiān)管局指導(dǎo)下，積極推進(jìn)GV-971上市工作，主動(dòng)與國(guó)家藥監(jiān)局溝通，跨前服務(wù)，在產(chǎn)品注冊(cè)、資料申報(bào)、審評(píng)核查等方面做好協(xié)調(diào)指導(dǎo)。國(guó)家藥監(jiān)部門優(yōu)化審評(píng)流程，整個(gè)過(guò)程實(shí)現(xiàn)了提前介入、滾動(dòng)提交、隨到隨審、并聯(lián)審批和同步核查，大大縮短了審批時(shí)間，在不到1年的時(shí)間里完成了從受理到審批的全過(guò)程。

作為在全國(guó)率先開(kāi)展MAH制度試點(diǎn)的省市，上海通過(guò)制度創(chuàng)新和主動(dòng)服務(wù)，打通了藥物創(chuàng)新研發(fā)的“最后一公里”，有力激發(fā)了藥物創(chuàng)新研發(fā)活力，集聚了一大批創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)，催生了一系列本土研發(fā)的創(chuàng)新藥、明星藥。

截至2019年10月底，上海已有54家申請(qǐng)單位提交了131個(gè)品種的MAH試點(diǎn)申請(qǐng)，其中有31個(gè)屬于尚未在國(guó)內(nèi)外上市的一類創(chuàng)新藥。目前，已有90個(gè)品種獲批成為MAH試點(diǎn)品種，63個(gè)品種獲得了上市許可。