干細胞是一類尚未完全分化、具有自我更新、高度增殖和分化潛能的細胞。根據(jù)分化潛能的大小，干細胞可分為全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞三類；根據(jù)所處的發(fā)育階段，干細胞可分為胚胎干細胞和成體干細胞兩類。

干細胞治療是指應(yīng)用人自體或異體來源的干細胞經(jīng)體外操作后輸入（植入）人體，并作用于疾病治療的過程。干細胞在疾病治療、組織修復(fù)和抗衰美容等領(lǐng)域具有極大的發(fā)展?jié)摿团R床應(yīng)用價值，近年來已成為生命科學領(lǐng)域的重要方向之一，受到全球范圍的廣泛關(guān)注。

干細胞基礎(chǔ)研究

在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域，干細胞治療主要目的是揭示疾病機理，對特定疾病類型進行分析和鑒定，對藥劑進行驗證及應(yīng)用，最終實現(xiàn)對疾病和特定患者進行治療的目的，提高疾病預(yù)防和診治的效益。

發(fā)病機制。干細胞研究可以揭示疾病的發(fā)生機制和發(fā)展過程。研究發(fā)育過程的細胞分化是病理研究的基礎(chǔ)。通過了解正常細胞的分化發(fā)育過程，了解調(diào)控干細胞分化的基因，將有助于洞悉疾病的形成原因，并研發(fā)治療策略。

發(fā)現(xiàn)新型藥物，構(gòu)建疾病模型。干細胞提供了新藥物的藥理藥效、毒理和藥物代謝等研究的細胞水平的研究手段，可大幅減少藥物實驗所需實驗動物的數(shù)量，ES細胞、iPS細胞和其他成體干細胞還可用于研究動物或人類疾病的發(fā)生機制及發(fā)展過程，以便找到有效和持久的治療方法，有望成為一種新的藥物篩選模式。

用于組織或器官的修復(fù)、移植。干細胞是組織工程理想的種子細胞，干細胞培養(yǎng)可以實現(xiàn)組織、器官的修復(fù)和再生，并可克服免疫排斥反應(yīng)。有研究成果顯示，已能在體外以干細胞為種子成功培育一些組織器官，來替代病變或衰老的組織器官。

干細胞臨床研究

通過對美國國立衛(wèi)生研究院和歐洲臨床試驗數(shù)據(jù)庫、期刊數(shù)據(jù)庫以及相關(guān)公司公布的干細胞臨床試驗材料進行收集整理。目前，干細胞臨床研究主要集中在角膜緣干細胞、神經(jīng)干細胞、多能干細胞和間充質(zhì)干細胞。

角膜緣干細胞研究已經(jīng)進入較為成熟階段，利用患者自體細胞或羊膜細胞，角膜緣干細胞移植技術(shù)能夠成功修復(fù)功能性角膜上皮。自體角膜緣干細胞擴增培養(yǎng)細胞治療已經(jīng)在歐盟獲得批準使用。

神經(jīng)干細胞在臨床試驗中主要用于修復(fù)受損的中樞神經(jīng)系統(tǒng)。City of Hope、Neuralstem、Stem Cells和TRANSEURO公司，以及Wroclaw醫(yī)科大學在美國、歐洲等地進行了神經(jīng)干細胞臨床試驗，適應(yīng)癥范圍包括神經(jīng)膠質(zhì)瘤、ALS、慢性脊髓損傷和中風等中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷及疾病。

多能干細胞在臨床應(yīng)用的潛能最為廣泛。Chabiotech、Ocata Therapeutics、Pfizer、Cell Cure Neurosciences、ViaCyte、International Stem Cell和Asterias Biotherapeutics公司開展了廣泛的多能干細胞臨床試驗，適應(yīng)癥范圍包括眼科疾病、Ⅰ型糖尿病、心衰、帕金森氏病和脊髓損傷。另外，各國研究人員也在嘗試利用誘導(dǎo)性多能干細胞技術(shù)制備角膜緣細胞、口腔黏膜上皮細胞體外培養(yǎng)和遺體捐獻的角膜組織進行角膜上皮修復(fù)。

對于胎盤干細胞，美國Celgene公司、瑞典Karolinska研究院、澳大利業(yè)Prince Charles Hospital/Mater Medical Research Institute和美國紐約醫(yī)科大學進行了相關(guān)臨床試驗，適應(yīng)癥范圍包括中風、多發(fā)性硬化、類風濕關(guān)節(jié)炎和CVHD等。

間充質(zhì)干細胞研究項目最多。通過利用間充質(zhì)干細胞的免疫抑制作用，MSC被廣泛用于緩解異體移植的免疫排斥的研究。目前，利用MSC進行心臟修復(fù)研究取得了較大進展。臨床試驗結(jié)果表明，自體骨髓干細胞移植效果不佳、異體MSC移植對缺血性心臟病效果各異。在肺病、肝病、糖尿病、缺血性中風和ALS等疾病領(lǐng)域，間充質(zhì)干細胞技術(shù)也有重要應(yīng)用。

臨床研究面臨挑戰(zhàn)

目前，多數(shù)干細胞臨床研究還處于臨床Ⅰ、Ⅱ期階段，有很多臨床研究失敗或終止，有些研究缺乏足夠的臨床前數(shù)據(jù)，也有使用未分化的胚胎干細胞，但其有致瘤的風險。

雖然干細胞具有廣闊的臨床應(yīng)用前景，但干細胞的臨床應(yīng)用也面臨著一些挑戰(zhàn)。一是如何保證穩(wěn)定的細胞來源和足夠的移植細胞量，二是如何獲得維持細胞活性的細胞保存技術(shù)，三是如何保證干細胞移植治療的安全性，四是如何有效提高干細胞治療的治療效果。目前，干細胞治療還未獲得普遍應(yīng)用，但多項研究結(jié)果表明，干細胞在細胞移植、組織工程和再生醫(yī)學等領(lǐng)域具有極高的應(yīng)用價值。

干細胞治療產(chǎn)業(yè)

產(chǎn)業(yè)分類

依據(jù)治療領(lǐng)域分類。通過對全球主要干細胞研究型企業(yè)所研究領(lǐng)域進行分析，并根據(jù)其涉及的治療領(lǐng)域可劃分為神經(jīng)病學和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。?8%），心血管疾?。?5%），糖尿?。?1%），血液?。?%）和癌癥（8%）等。

依據(jù)干細胞來源分類。根據(jù)不同的細胞來源可劃分為臍帶血干細胞（36%），成體干細胞（15%），胚胎干細胞（14%），成人骨髓干細胞（11%）和成人腦干細胞（7%）等。隨著細胞制備技術(shù)的進步，越來越多的細胞類型在研究中得到應(yīng)用，干細胞的來源類型也將進一步擴充。

依據(jù)產(chǎn)業(yè)鏈分類。干細胞產(chǎn)業(yè)涵蓋了多個領(lǐng)域，涉及醫(yī)院、院校、研究機構(gòu)和企業(yè)等多個環(huán)節(jié)。從產(chǎn)業(yè)鏈角度，干細胞產(chǎn)業(yè)可以劃分為上游產(chǎn)業(yè)、中游產(chǎn)業(yè)、下游產(chǎn)業(yè)及相關(guān)配套產(chǎn)業(yè)。其中，上游產(chǎn)業(yè)主要是干細胞的采集及存儲，目前比較成熟。中游產(chǎn)業(yè)主要涵蓋干細胞制備與擴增、干細胞藥品研制及干細胞治療技術(shù)研發(fā)等業(yè)務(wù)，是目前競爭比較激烈的領(lǐng)域。下游產(chǎn)業(yè)以干細胞移植及治療為主，集成了干細胞治療最新技術(shù)成果，是干細胞產(chǎn)業(yè)最為重要的細分產(chǎn)業(yè)。

干細胞治療市場格局

全球干細胞治療市場規(guī)模保持高速增長。干細胞技術(shù)能治療神經(jīng)系統(tǒng)、循環(huán)系統(tǒng)、骨骼疾病和心腦血管等疾病，且較傳統(tǒng)治療方法具有無可比擬的優(yōu)點。根據(jù)全球市場情報機構(gòu)Infiniti Research發(fā)布的數(shù)據(jù)，2017—2022年間，全球干細胞治療市場將以36.52%的復(fù)合年增長率增長。央廣網(wǎng)北京消息數(shù)據(jù)顯示，全球干細胞產(chǎn)業(yè)正進入高速發(fā)展期，預(yù)計到2020年，干細胞市場將達到4000億美元。

歐美等地是干細胞治療市場主要市場。歐美等國家政策體系完善，干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速，跨國公司紛紛統(tǒng)籌布局，全球干細胞治療市場集中在歐美等地，主要在中北美和西歐，分別占市場份額的44%和38%；其次在亞太地區(qū)，占市場份額的17%。

干細胞治療產(chǎn)業(yè)前景廣闊，在中國市場潛力巨大，未來可應(yīng)用于多種疾病的治療。如今中國約有心血管病患者2.4億、糖尿病患者4160萬，阿爾茨海默病患者9400萬，以及血液腫瘤病患者1460萬，他們正等待著接受更有效的治療。2017年產(chǎn)業(yè)規(guī)模已達525億元，2019將達到900億元。

干細胞產(chǎn)業(yè)鏈較為完整。中國目前干細胞產(chǎn)業(yè)化的應(yīng)用主要在干細胞存儲、細胞制備、研究技術(shù)、治療解決方案和相關(guān)基礎(chǔ)服務(wù)等方面。此外，我國已經(jīng)建立起多家產(chǎn)業(yè)化基地，包括國家干細胞產(chǎn)業(yè)化華東基地、國家干細胞產(chǎn)業(yè)化天津基地、青島干細胞產(chǎn)業(yè)化基地、無錫國際干細胞聯(lián)合研究中心、泰州國家生物產(chǎn)業(yè)基地干細胞產(chǎn)業(yè)化項目基地等。我國已形成了從基礎(chǔ)研究到關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)，再到產(chǎn)品研發(fā)及臨床應(yīng)用的貫穿產(chǎn)業(yè)鏈上下游的完整研究體系

不斷完善干細胞政策體系。近年來，我國對干細胞及轉(zhuǎn)化研究也給予了大力支持，2017年國家級主管部門及地方陸續(xù)頒布多項政策，干細胞相關(guān)政策文件10余份，推動我國干細胞的發(fā)展。2018年國家和地區(qū)共發(fā)布干細胞相關(guān)政策文件20余份。

國內(nèi)外干細胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)政策以及獲批產(chǎn)品

目前，歐美日韓等發(fā)達國家高度重視干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，并認為干細胞產(chǎn)業(yè)將是本國繼續(xù)引領(lǐng)未來生物科技領(lǐng)域的重要支撐，都出臺了比較完整的干細胞產(chǎn)業(yè)政策體系。我國參照發(fā)達國家的發(fā)展經(jīng)驗，結(jié)合我國干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展實際，也出臺了一系列政策法規(guī)，為干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了有利的政策支持。

目前，干細胞治療行業(yè)蓬勃發(fā)展，全球已經(jīng)有15款干細胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國、歐盟、韓國、加拿大、澳大利亞和日本等地。其中，美國、歐盟、韓國批準數(shù)量最多，分別有4種產(chǎn)品獲批上市，加拿大、澳大利亞和日本各有1種產(chǎn)品獲批上市。根據(jù)clinicaltrials.gov數(shù)據(jù)顯示，全球登記的干細胞臨床研究項目已接近7000余項，其中有接近3000項已經(jīng)完成臨床試驗研究，未來幾年內(nèi)全球范圍將有更多干細胞藥物獲批上市。

干細胞產(chǎn)業(yè)前景

各國政策的逐步放開，干細胞治療相關(guān)的監(jiān)管指導(dǎo)意見相繼出臺，生物技術(shù)公司的前期基礎(chǔ)科研結(jié)果和臨床試驗數(shù)據(jù)的積累等都為干細胞治療行業(yè)的發(fā)展打下良好的基礎(chǔ)。2017年《全球細胞治療市場2017—2021》（Global Cell Therapy Market 2017-2021）指出，2017—2021年全球細胞治療市場預(yù)計以23.27%的復(fù)合年增長率增長。我國干細胞產(chǎn)業(yè)收入持續(xù)快速增長，干細胞產(chǎn)業(yè)規(guī)模已逼近1000億元。

歐美發(fā)達國家生物技術(shù)和干細胞治療研究起步較早，其技術(shù)相對領(lǐng)先，在該行業(yè)已有相對優(yōu)勢，位于行業(yè)頂端。我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)持續(xù)穩(wěn)定增長，腫瘤細胞治療行業(yè)市場潛力巨大。自國內(nèi)開展干細胞治療項目以來，國家陸續(xù)制定相關(guān)政策扶植、醫(yī)療機構(gòu)和腫瘤生物治療企業(yè)，加大技術(shù)投入，逐步推動國內(nèi)干細胞治療市場的發(fā)展。