小男孩‘自慰网亚洲一区二区,亚洲一级在线播放毛片,亚洲中文字幕av每天更新,黄aⅴ永久免费无码,91成人午夜在线精品,色网站免费在线观看,亚洲欧洲wwwww在线观看

分享

速遞 | 創(chuàng)新遺傳性肥胖癥療法達(dá)到關(guān)鍵性3期臨床終點(diǎn),有望年底遞交NDA

 生物_醫(yī)藥_科研 2019-08-09

▎藥明康德/報(bào)道


今日,總部位于波士頓的Rhythm Pharmaceuticals公司宣布,其在研療法setmelanotide,分別在治療阿片促黑皮質(zhì)素原(POMC)和瘦素受體(leptin receptor,LEPR)缺陷型肥胖癥的2項(xiàng)關(guān)鍵性3期試驗(yàn)中,取得了積極的頂線數(shù)據(jù)。Rhythm計(jì)劃在今年年底或明年初為setmelanotide提交新藥申請(qǐng)(NDA)。
 


據(jù)統(tǒng)計(jì),全球約有36.9%的成人男性和38%的成人女性超重或肥胖(BMI>25)。肥胖會(huì)導(dǎo)致2型糖尿病、心血管疾病、骨關(guān)節(jié)炎等疾病。全球肥胖人群的上升對(duì)社會(huì)醫(yī)療保健造成了重大負(fù)擔(dān)。2015年,英國(guó)帝國(guó)理工學(xué)院(Imperial College London)的研究人員在巴基斯坦近親族群中發(fā)現(xiàn),與瘦素(LEP)和黑皮質(zhì)素(melanocortin)信號(hào)途徑相關(guān)基因(LEP、LEPRMC4R基因)上的突變可解釋約30%的嚴(yán)重肥胖病例,這一信號(hào)通路在控制能量穩(wěn)態(tài)、食欲和體重方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。

Setmelanotide是一款“first-in-class”黑皮質(zhì)素-4受體(melanocortin-4 receptor,MC4R)激動(dòng)劑。流行病學(xué)研究發(fā)現(xiàn),MC4R基因變異在BMI大于30的人群中的發(fā)生率為1.0-2.5%,是造成肥胖癥的最常見(jiàn)遺傳缺陷。POMC基因缺陷的患者往往MCR4通路功能異常,會(huì)導(dǎo)致患者暴飲暴食。Setmelanotide曾被FDA授予突破性療法認(rèn)定。
 

▲Setmelanotide治療POMC(上圖)和LEPR(下圖)缺陷型肥胖癥的3期試驗(yàn)結(jié)果(圖片來(lái)源:Rhythm官網(wǎng))

Setmelanotide在2項(xiàng)3期實(shí)驗(yàn)中,皆達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)(體重降低超過(guò)10%)和全部次要終點(diǎn)?;颊卟粌H體重顯著降低,暴食現(xiàn)象也得到了顯著改善。在POMC缺陷型肥胖癥的患者中,中位體重降低為31.9公斤,與基線相比,中位體重和饑餓率的下降分別為25.4%和27.8%。此外,50%的患者饑餓指數(shù)的自我評(píng)分下降了至少25%。在LEPR缺陷型肥胖癥的患者中,中位體重降低為16.7公斤,與基線相比,中位體重和饑餓率的下降分別為12.5%和41.9%。此外,72.7%的患者饑餓指數(shù)的自我評(píng)分降了至少25%。

“Setmelanotide展示了其治療肥胖癥和控制饑餓感的積極臨床效果,大多數(shù)患者選擇繼續(xù)進(jìn)行擴(kuò)展試驗(yàn),接受setmelanotide的治療,Rhythm首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)urray Stewart博士說(shuō):“而且如果患者停止用藥,體重和饑餓感都顯著上升。我們相信,這些數(shù)據(jù)體現(xiàn)了恢復(fù)MC4R信號(hào)通路在調(diào)節(jié)體重和食欲方面的潛力?!?/span>

參考資料:

[1] Rhythm Pharmaceuticals Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 Clinical Trials Evaluating Setmelanotide in POMC and LEPR Deficiency Obesities. Retrieved Aug 7, 2019, from http://ir./news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-positive-topline-results

[2] Philippe Froguel, et al., (2015). Genetic variants in LEP, LEPR, and MC4R explain 30% of severe obesity in children from a consanguineous population. Obesity, https:///10.1002/oby.21142

[3] M, Fleming T, Robinson M, et al.(2014) Global, regional, and national prevalence of overweight and obesity in children and adults during 1980–2013: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study. The lancet, https:///10.1016/S0140-6736(14)60460-8

    本站是提供個(gè)人知識(shí)管理的網(wǎng)絡(luò)存儲(chǔ)空間,所有內(nèi)容均由用戶發(fā)布,不代表本站觀點(diǎn)。請(qǐng)注意甄別內(nèi)容中的聯(lián)系方式、誘導(dǎo)購(gòu)買(mǎi)等信息,謹(jǐn)防詐騙。如發(fā)現(xiàn)有害或侵權(quán)內(nèi)容,請(qǐng)點(diǎn)擊一鍵舉報(bào)。
    轉(zhuǎn)藏 分享 獻(xiàn)花(0

    0條評(píng)論

    發(fā)表

    請(qǐng)遵守用戶 評(píng)論公約

    類似文章 更多