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昨天，F(xiàn)DA批準的第一個不區(qū)分腫瘤來源用于初始治療的傳奇抗癌藥LOXO-101（Vitrakvi）在中國申報臨床試驗（IND），并獲得正式受理。根據(jù)國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站公開信息，該藥品以“硫酸Larotrectinib膠囊”為名稱的IND申請由拜耳公司申報，且已經(jīng)于2019年1月14日獲受理，受理信息如下： Larotrectinib在中國申報臨床并獲得受理，是該藥在全球進行注冊的又一大進展！ Larotrectinib是Loxo Oncology公司和拜耳公司開發(fā)的新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑。該藥的最大看點在于，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌癥種類的抗癌新藥。 其所能治療的NTRK基因融合實體瘤包括乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等癌癥類型。 因此，Larotrectinib在美國獲批被認為是癌癥療法從“基于癌癥在體內(nèi)的起源”轉(zhuǎn)向“基于腫瘤的遺傳特征”這一演變過程中的重要里程碑。 關(guān)于LOXO-101 藥物名稱：Vitrakvi(Larotrectinib，拉羅替尼，又名LOXO-101) 美國上市時間：2018年11月26日 藥物功效：有效對抗由單一罕見基因（NTRK）突變驅(qū)動的各種癌癥 針對人群：患有實體腫瘤的成人和兒童患者 制造企業(yè)：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研發(fā) 使用劑量： 成年人：Larotrectinib對成年人的劑量是每天口服100mg，每天兩次，直至疾病進展或出現(xiàn)不可接受毒性??； 兒童按年齡和體重使用劑量：體表面積小于1.0米的兒科患者，Vitrakvi的推薦劑量是100mg/m2 ,每日口服兩次，與或不與食物同服。 不良反應(yīng)劑量調(diào)整：出現(xiàn)3級或4級不良反應(yīng)，減少用量直至改善或不良反應(yīng)1級。如果不良反應(yīng)在4周內(nèi)改善，則在下一次計量時恢復。如果4周內(nèi)不良反應(yīng)無法消退，則永久停用Vitrakvi。 全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)僅為患者提供全球抗癌新藥上市及用藥最新信息，如需了解詳情可致電醫(yī)學部400-666-7998。 LOXO-101最新藥品信息 全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)為大家提供該藥品的最新資訊。 到貨時間：全球最早到貨時間為2019年1月12日左右，以實際到貨時間為準！ 貨品規(guī)格：目前可以提供25mg*60粒/每瓶 建議用量：官方建議用法每日口服兩次，每次100毫克；建議由低劑量開始服用每日口服兩次，每次50毫克。 美國定價：口服膠囊形式的Larotrectinib采購價格為每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（約270多萬人民幣），此價格對于患者來說，堪稱天價。某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬美元。 價格估計：Vitrakvi （larotrectinib）建議售價為20萬-21.5萬/月。 國內(nèi)第一位獲得LOXO-101的患者，基因檢測顯示NTRK1基因融合，美國醫(yī)生根據(jù)病情開處方接受治療，因此這款藥并不是適合所有的癌癥患者，先去看看自己的基因檢測報告吧，看不懂的患者可以致電醫(yī)學部（400-666-7998）請專業(yè)人士解讀報告。 由于這款“抗癌神藥”還未在國內(nèi)上市，對于走投無路的癌癥患者來說，除了前往美國購藥外，臨床試驗也是一種很好的選擇，Rossy找到了幾項患者可申請的臨床試驗，但是入組的首要條件是先進行基因檢測，確認存在NTRK基因突變！所以先去看看你的基因檢測報告吧， 1、NTRK融合陽性實體瘤患者LOXO-101（Larotrectinib）的研究 這是一項針對攜帶NTRK1，NTRK2或NTRK3融合基因的晚期實體瘤患者的II期多中心開放標記研究。LOXO-101將以100mg每日兩次（BID）口服給藥，連續(xù)給藥28天為1周期。 該研究將分析8個患有NTRK融合腫瘤患者的隊列，包括非小細胞肺癌，甲狀腺癌，肉瘤，結(jié)腸直腸癌，唾液腺癌，膽管癌和原發(fā)性CNS腫瘤。 實驗地點： 1、加州大學洛杉磯分校 2、麻省總醫(yī)院 3、斯坦福大學等 2、口服TRK抑制劑LOXO-101（Larotrectinib）用于治療晚期小兒實體或原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤這是一項多中心，開放標簽，1/2期研究，用于晚期實體或原發(fā)性CNS腫瘤的兒科患者。LOXO-101（larotrectinib）將每日兩次口服（PO）（BID），劑量通過體表面積（BSA）調(diào)整。 實驗地點：1、波士頓兒童醫(yī)院 2、紀念斯隆凱特林中心 3、辛辛那提兒童醫(yī)院醫(yī)療中心等 如何找到可以獲益的患者？ 由于NTRK基因融合十分罕見，如何找到臨床中真正可以獲益的人群是一項挑戰(zhàn)，通過使用特定測試鑒定NTRK基因融合體來診斷，包括采用新一代測序（NGS）和熒光 原位 雜交（FISH）的測試。 在一些罕見的癌癥中，NTRK融合經(jīng)常發(fā)生。這些包括嬰兒纖維肉瘤，分泌型乳房癌等。這些罕見癌癥通常會發(fā)現(xiàn)NTRK融合，這些患者可能會受益于larotrectinib等藥物。 做過癌癥基因組檢測的晚期癌癥患者可能會發(fā)現(xiàn)他們的腫瘤存在TRK融合，因為這種基因組事件已在許多腫瘤類型中被描述，包括：
一般檢查融合基因需要使用二代基因檢測技術(shù)。而且一定注意是NTRK基因與其他基因融合發(fā)生的突變，而不是一個隨便的點突變。 全球頂尖的基因檢測公司凱瑞思和Foundation Medicine最近也研發(fā)了Foundation One CDx用于NTRK融合檢測，想了解的患者可以致電全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學部咨詢（400-666-7998）。 “我們歡迎 FDA 對Vitrakvi的批準和基因組測試的創(chuàng)新，使精確醫(yī)學照進現(xiàn)實，我們正在看到科學進步，例如能夠檢測NTRK基因融合的基因組測試，開始轉(zhuǎn)變癌癥治療方法并為患者提供新的希望和選擇?！?/p> 隨著國家和相關(guān)部門的重視，希望這款新藥能夠盡快在中國開展臨床試驗，也希望臨床研究順利開展，相信這些效果好的抗癌藥都會加快在我國上市和納入醫(yī)保的步伐，讓更多的百姓獲益，讓我們共同期待吧！ 最后，我們來回顧一下這款“神藥”從研發(fā)到上市的光輝歷程： 2016年12月18日Loxo Oncology TRK抑制劑Larotrectinib（LOXO-101）在ESMO亞洲第1階段更新中顯示穿越TRK融合癌的持久抗腫瘤活性； 2017年2月21日Loxo Oncology宣布完成Larotrectinib NDA主要療效分析的臨床試驗注冊； 2017年5月12日FDA宣布授予Larotrectinib孤兒藥物稱號，指定用于治療NTRK融合蛋白的實體腫瘤； 2017年6月3日Loxo Oncology突破療法Larotrectinib在美國臨床腫瘤學會提交的TRK融合成人和兒童癌癥中顯示76％客觀反應(yīng)率！ 2017年12月12日Loxo Oncology更新Larotrectinib兒童臨床試驗數(shù)據(jù)顯示TRK融合的持續(xù)耐受性； 2017年12月20日Loxo Oncology開始向美國食品和藥物管理局提交Larotrectinib新藥申請用于治療TRK融合腫瘤； 2018年2月21日Loxo Oncology宣布在新英格蘭醫(yī)學雜志上發(fā)表Larotrectinib臨床數(shù)據(jù)：權(quán)威發(fā)布！針對17種腫瘤的傳奇抗癌藥LOXO-101最新研究數(shù)據(jù)公布！有效率75%！ 其中有一些晚期患者的病灶完全消失了： 我們可以清楚的看到，這位極晚期的肉瘤患者，腫瘤已經(jīng)快要填滿雙肺，經(jīng)過LOXO-101治療12周期，腫瘤幾乎完全消失！ 治療前 治療3周期第1天 治療13周期第1天 2018年3月26日Loxo Oncology完成Larotrectinib治療TRK融合癌新藥申請滾動提交； 2018年3月28日在線的權(quán)威腫瘤學雜志柳葉刀上公布了傳奇抗癌藥larotrectinib（LOXO-101）的最新研究數(shù)據(jù)！該藥在部分兒童癌癥患者達到了93%的治療應(yīng)答！重磅新數(shù)據(jù)！針對17種腫瘤的傳奇抗癌藥LOXO-101公布新數(shù)據(jù)，這次有效率高達93%！ 2016年，13歲的的Briana Ayala，被發(fā)現(xiàn)在她的腹部有一個罕見的腫瘤，包裹在她的主動脈周圍。Briana參加了larotrectinib的1期臨床試驗，幾周之內(nèi)，她的腹部疼痛和腫脹消失，掃描顯示她的腫瘤顯著縮小。將近兩年后，Briana重返學校！ 德克薩斯大學西南分校的研究人員表示，larotrectinib在1期臨床試驗中93％的兒科患者有效。（照片由比爾布蘭森/國家癌癥研究所提供） 2018年5月29日FDA接受Larotrectinib新藥申請并授予優(yōu)先審查； 2018年10月21日Larotrectinib在109個TRK融合癌癥患者的擴展數(shù)據(jù)顯示81％的總體反應(yīng)率；權(quán)威公布！“治愈系”抗癌明星藥LOXO-101新數(shù)據(jù)：有效率81%！下個月上市（附PDF） 參考資料： https://www./sites/matthewherper/2018/11/26/loxo-and-bayers-amazing-drug-has-an-expensive-price/#77ed746524d0 https://ir./press-releases/2378241-Fda-approves-vitrakvi-larotrectinib-the-first-ever-trk-inhibitor-for-patients-with-advanced-solid-tumors-harboring-an-ntrk-gene-fusion12 https://beta./health/health-news/fda-approves-new-cancer-drug-targeted-genetic-mutation-not-cancer-n940656 |
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