對(duì)于大部分晚期癌癥患者來說，一旦臨床標(biāo)準(zhǔn)治療方案用盡，生命就進(jìn)入了倒計(jì)時(shí)，通常是3~6個(gè)月，一般不會(huì)超過一年。

2018年11月，全球首款不區(qū)分腫瘤來源的靶向藥物Vitrakvi的獲批，引起了全球轟動(dòng)，不管是醫(yī)生還是患者，甚至是健康人，都注意到了這款給癌癥患者帶來“治愈”希望的新型抗癌藥物。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)證實(shí)，接受拉羅替尼治療的NTRK融合陽(yáng)性患者中，超過75％的患者反應(yīng)良好，腫瘤縮小或消失。這款藥物每年可以幫助成千上萬的人，無論是成人還是兒童，拉羅替尼已經(jīng)給各類晚期癌癥患者帶來了新的希望。

在2022年6月的ASCO大會(huì)上，三項(xiàng)不同研究綜合分析證實(shí)，腫瘤精準(zhǔn)治療藥物Vitrakvi?（larotrectinib）對(duì)于臨床試驗(yàn)中的成人及兒童，覆蓋25類癌癥類型的患者具有強(qiáng)大且長(zhǎng)期的臨床表現(xiàn)！

拉羅替尼：64%的患者生存期超過4年！針對(duì)25類癌癥有效

2022年6月7日，來自全球知名的癌癥專家-紀(jì)念斯隆凱瑟琳癌癥中心的Alexander Drilon博士公布了這項(xiàng)振奮人心的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)。

截至2021 年 7 月 20 日，269 例入組的患者接受 larotrectinib 治療，最終 244名患者可評(píng)估。

這些患者覆蓋了25種不同的腫瘤類型，最常見的是：

軟組織肉瘤（STS [43%]，包括嬰兒纖維肉瘤 [18%] 和其他 類型[25%]）、甲狀腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和結(jié)腸直腸（7% ）。

暨包括了成人腫瘤患者（175名），也包括了兒童腫瘤患者（94 名），都存在NTRK1/2/3融合，有初治也有經(jīng)過各類治療后進(jìn)展的患者。

結(jié)果顯示：

總客觀緩解率高達(dá)69%，其中64（26%）完全緩解（CR，影像學(xué)檢查靶病灶全部消失），104（43%）部分緩解；

此外還有41 例 (17%) 疾病穩(wěn)定，疾病控制率高達(dá)86%；

中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間 (DoR) 為 32.9 個(gè)月；

中位 PFS 為 29.4 個(gè)月（95% CI 19.3–34.3）；

非常值得一提的是，在中位隨訪 32.2 個(gè)月時(shí)，還未達(dá)到中位總生存期（OS）；而48 個(gè)月 總生存率（OS） 為 64%，這意味著，參加臨床試驗(yàn)中64%的NTRK融合患者生存時(shí)間都超過了4年！治療持續(xù)時(shí)間從 0.1 至 67.9 個(gè)月，最長(zhǎng)的患者治療持續(xù)長(zhǎng)達(dá)近6年！

（注：做了基因檢測(cè)的病友可以拿出報(bào)告看看，一旦存在這種罕見的“鉆石”靶點(diǎn)NTRK融合，可以馬上聯(lián)系全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部看看是否有機(jī)會(huì)接受新藥治療。）

拉羅替尼：真實(shí)世界中創(chuàng)下的生存奇跡

拉羅替尼的臨床數(shù)據(jù)讓人印象深刻，而這款藥物的問世，也讓成千上萬的患者，無論是成人還是兒童，迎來了新的希望。

01

《柳葉刀》重磅：新生嬰兒用藥8周完全清除腫瘤

美國(guó)加利福尼亞大學(xué)舊金山分校醫(yī)學(xué)中心報(bào)道了一例特殊的患者-剛出生確診為癌癥的女嬰，經(jīng)過Vitrakvi的治療，8周病灶全部消退的案例，并發(fā)表在全球頂級(jí)期刊《THE LANCET》（柳葉刀）上，引起了轟動(dòng)。

一名剛出生的嬰兒腦和脊柱的增強(qiáng)核磁顯示髓內(nèi)病變從延髓向下延伸到上胸段脊髓出現(xiàn)異常，確診為 IV 級(jí)先天性脊髓膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。手術(shù)切除部分腫瘤的同時(shí)，醫(yī)生也把組織標(biāo)本送到基因檢測(cè)公司進(jìn)行了全基因組測(cè)序，結(jié)果顯示存在特定的 NTRK融合。

就在接受了誘導(dǎo)化療和低劑量 VITRAKVI（拉羅替尼）治療后一周，這名嬰兒的脊柱腫瘤就已經(jīng)出現(xiàn)了肉眼可見的縮小；第二周，醫(yī)生就加大了劑量，開始100 mg/m 2的全劑量進(jìn)行治療，這時(shí)病灶已經(jīng)顯著減小，她的四肢癱瘓也出現(xiàn)了明顯改善。

令醫(yī)生們難以置信的是，VITRAKVI（拉羅替尼）聯(lián)合化療治療了8周后，腫瘤已完全消退，影像學(xué)顯示已經(jīng)沒有任何病灶！

事情一直在往好的方向發(fā)展。治療后 17 個(gè)月，這個(gè)曾經(jīng)命懸一線的幸運(yùn)兒已經(jīng)開始開始爬行并學(xué)著走路了！截至文章發(fā)表時(shí)，她還在接受VITRAKVI（拉羅替尼）的治療，沒有任何證據(jù)表明腫瘤進(jìn)展和復(fù)發(fā)！

02

路的盡頭有光！特殊的晚期肺癌完全緩解

2013 年，在接受霍奇金淋巴瘤治療16 年后，33歲的安娜·穆尼茲 (Anna Muniz) 再次確診為 IV 期肺癌。

多次更換化療方案后病情依然進(jìn)展。

就在她以為已經(jīng)走到路的盡頭時(shí)，基因檢測(cè)結(jié)果顯示Anna 的三個(gè)突變之一正是 TRK 融合，

Drilon 博士回憶道，“我告訴她這將是一個(gè)很好的選擇，因?yàn)槲覀儸F(xiàn)在有針對(duì)TRK 融合非常匹配的新藥物，Larotrectinib 是一種新型的分子藥物，能在基因水平上攻擊腫瘤，因此可以對(duì)抗具有相同基因錯(cuò)誤的不同類型的癌癥。在臨床試驗(yàn)中，接受larotrectinib很有可能使癌癥縮小，減輕癥狀，并使癌癥在很長(zhǎng)一段時(shí)間內(nèi)遠(yuǎn)離，這款藥物已經(jīng)使許多患者受益。如果Anna能夠來紐約，我想這會(huì)對(duì)她有幫助。”

接受拉羅替尼治療后，她的掃描結(jié)果顯示，體內(nèi)已經(jīng)沒有任何活動(dòng)性疾病的證據(jù)！

Anna說，她非常感謝自己的醫(yī)生及時(shí)建議她做了基因檢測(cè)并為她找到了新藥的臨床試驗(yàn)。如果沒有TRK融合的檢測(cè)，她的人生可能早已走到盡頭。我很幸運(yùn)，因?yàn)榕R床試驗(yàn)和新藥給了我體驗(yàn)人生的機(jī)會(huì)。希望Larotrectinib這個(gè)新藥能挽救更多像我這樣的人！

人們盡其所能幫助那些他們甚至不知道的人。

03

無法手術(shù)，放化療的惡性肉瘤重回正常生活

Lakelynn在三歲的時(shí)候確診為一種罕見的惡性肉瘤，因?yàn)槟[瘤長(zhǎng)在右臂上，包裹著神經(jīng)，這個(gè)位置既不能手術(shù)，又不能放療，這些治療都有可能造成神經(jīng)損傷，讓Lakelynn的右臂癱瘓。

在開始接受拉羅替尼治療后，Lakelynn的腫瘤開始迅速縮小，現(xiàn)在她已經(jīng)進(jìn)行了三年的臨床試驗(yàn)，目前她的病情穩(wěn)定。原文鏈接：無法手術(shù)，放療，化療的絕境！新型藥物讓她成功擺脫癌癥！重回正常生活

04

拯救致命腦瘤，幾周內(nèi)腫瘤停止生長(zhǎng)

Kristian在16個(gè)月的時(shí)候出現(xiàn)了癲癇的癥狀，最終確診為一種惡性程度極高的腦瘤-腦干高級(jí)別膠質(zhì)瘤，一種預(yù)后極差的腫瘤。Kristian在開始接受拉羅替尼的治療后，好處幾乎是立竿見影的。幾周內(nèi)，Kristian開始重新控制自己的眼睛、四肢，而核磁共振掃描顯示腫瘤已經(jīng)停止生長(zhǎng)。現(xiàn)在他正在順利的康復(fù)中。

“這種藥物和試驗(yàn)的反應(yīng)是我們?cè)?1/2 期研究中見過的最好的反應(yīng)之一。超過 80% 的孩子都做出了深刻的反應(yīng)！Jordan博士說。

這樣的案例數(shù)不勝數(shù)....

中國(guó)患者福音：拉羅替尼已上市

拉羅替尼的問世，為原本走投無路的癌癥患者帶來了完美的結(jié)局。

好消息是，2022年4月13日，全球首個(gè)不區(qū)分腫瘤來源的廣譜靶向藥--larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊，Vitrakvi ?，下文統(tǒng)稱拉羅替尼）終于獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)正式上市，用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的成人和兒童患者！同時(shí)也有了響當(dāng)當(dāng)?shù)拇竺?維泰凱?。相信在一兩個(gè)月內(nèi)。拉羅替尼會(huì)在國(guó)內(nèi)開出首張?zhí)幏剑竭M(jìn)入臨床造?；颊?。

不得不說，拉羅替尼對(duì)于一些特定患者的臨床效果驚人，但是患者最關(guān)心的價(jià)格又如何呢？

目前，口服膠囊形式的Larotrectinib在美國(guó)的定價(jià)為每月32,800美元（100mg 30天，約合人民幣20萬左右），每年393600美元（約250多萬人民幣），此價(jià)格對(duì)于患者來說，堪稱天價(jià)。

而自從拉羅替尼在國(guó)內(nèi)上市的消息公布以來，大家也在猜測(cè)國(guó)內(nèi)的價(jià)格會(huì)不會(huì)降低？

雖然目前還沒有確切的消息，但是我們期待拉羅替尼在國(guó)內(nèi)的價(jià)格能降到病友們可承受的范圍內(nèi)，給更多的患者帶來“治愈”的機(jī)會(huì)。

而在此我們也要特別說明下拉羅替尼為什么如此昂貴。因?yàn)槔_替尼針對(duì)特定的患者群體--NTRK基因融合實(shí)體腫瘤非常罕見。更為復(fù)雜的是，這些突變只有在醫(yī)生通過對(duì)腫瘤DNA進(jìn)行基因測(cè)序才會(huì)發(fā)現(xiàn)，因此這部分患者就像“大海撈針”般艱難。這就意味著針對(duì)這些小眾群體研發(fā)的藥物必然都很昂貴，如果不是這樣，沒有人會(huì)傾盡全力去開發(fā)它。

值得慶幸是，中國(guó)的癌癥患者迎來了好時(shí)代！目前拉羅替尼針對(duì)成人實(shí)體瘤和兒童實(shí)體瘤的兩項(xiàng)試驗(yàn)仍在國(guó)內(nèi)進(jìn)行臨床招募，已經(jīng)有大量NTRK融合的患者通過全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉(zhuǎn)了病情，我們希望有更多的病友知道這個(gè)好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰(zhàn)勝癌癥！

除了拉羅替尼，還有多款美國(guó)及中國(guó)自主研發(fā)的NTRK抑制劑正式在國(guó)內(nèi)獲批開展臨床試驗(yàn)。

以前這些美國(guó)研發(fā)上市的抗癌新藥對(duì)于國(guó)內(nèi)的患者來說遙不可及，近兩年隨著國(guó)家的重視，加快了各類抗癌藥物研發(fā)上市的審批速度，相信這些效果好的抗癌藥都會(huì)加快在我國(guó)上市和納入醫(yī)保的步伐，讓更多的百姓獲益，讓我們共同期待吧！