30年來這種癌癥的治療進(jìn)展比較緩慢，不過隨著一系列免疫療法的出現(xiàn)，這些患者的前景正在改善。對(duì)于某些之前無藥可用的患者來說，免疫療法帶來了新的治療選擇，對(duì)于另一些患者來說，免疫療法提供了一個(gè)延長壽命的機(jī)會(huì)，同時(shí)副作用也更少。

2016年5月，atezolizumab成為第一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)用于治療晚期膀胱癌的免疫檢查點(diǎn)抑制劑。 2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了其他四種免疫檢查點(diǎn)抑制劑，用于先前接受過鉑類化療，但疾病進(jìn)展的尿路上皮癌患者，分別是 nivolumab，avelumab，pembrolizumab和durvalumab。在一項(xiàng)使得pembrolizumab批準(zhǔn)的大型臨床試驗(yàn)中，接受免疫治療的患者比接受化療的患者壽命長約3個(gè)月。同時(shí)，pembrolizumab組嚴(yán)重治療相關(guān)不良反應(yīng)發(fā)生率比化療組低3倍（15％vs 49％）。

最近的臨床試驗(yàn)也指出了免疫療法作為晚期膀胱癌的初始治療的潛在用途。由于身體虛弱和某些健康狀況，多達(dá)三分之二的患者不能接受標(biāo)準(zhǔn)初始治療——順鉑類化療。雖然存在其他可替代的化療方法，但效果較差。因此許多此類患者僅接受支持性護(hù)理。

2017年，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)pembrolizumab作為這些患者的初始治療。該批準(zhǔn)是基于局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的臨床試驗(yàn)，這些患者不符合順鉑類化療的資格。中位隨訪8個(gè)月時(shí)，治療緩解率為28％，緩解持續(xù)長達(dá)18個(gè)月（尚未達(dá)到中位緩解持續(xù)時(shí)間）。Pembrolizumab耐受性良好，接受治療的患者中18％出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。

另一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中證明對(duì)于不能接受順鉑類化療的晚期尿路上皮癌患者，atezolizumab的初始治療也有效。中位隨訪18個(gè)月時(shí)，治療緩解率為23％，中位生存期近16個(gè)月。這些研究進(jìn)展為晚期膀胱癌患者帶來了新的治療標(biāo)準(zhǔn)。