骨髓增生異常綜合征患者多是屬于年齡較大的中老年病人并且合并癥也較多。其中會有30%的患者會進(jìn)展成為急性髓系白血病。治療存在一定困難，對于大多數(shù)患者來說主要的治療手段為支持治療，包括使用廣譜抗生素、紅細(xì)胞及血小板支持治療等。

有研究顯示，MDS中RAEB與CMML組中有35%～40%演變?yōu)榧毙运杓?xì)胞白血病，中位生存期僅14～16個月，RAEB-Ⅱ演變?yōu)榧毙园籽?，中位生存期僅為3個月。但通過針對性的治療，有望延長生存。

地西他濱治療MDS，起效可以延長轉(zhuǎn)白時間

目前發(fā)現(xiàn)，在包括MDS在內(nèi)的許多種血液腫瘤性疾病當(dāng)中，DNA過度甲基化可以使某些控制細(xì)胞生長，分化和調(diào)亡的基因失活，其中DNA甲基轉(zhuǎn)移酶起關(guān)鍵作用。地西他濱能夠抑制該酶的活性。降低DNA甲基化水平。使抑癌基因得以重新表達(dá)。因此成為MDS患者的治療新選擇。MDS患者應(yīng)用地西他濱治療后P15和CDH1的甲基化水平均有不同程度降低。

Ⅱ、Ⅲ期臨床研究顯示，與支持治療相比，地西他濱治療MDS患者的總反應(yīng)率為17％，CR為9％，部分緩解為8％，地西他濱能夠延緩進(jìn)展為急性髓性白血病或死亡時間。

地西他濱治療組進(jìn)展為AML或死亡的時間為4.3個月，明顯長于單純支持治療組。在既往未治療患者及IPSS中危-2或者高?；颊咧?，這種差異更加明顯。治療組不依賴紅細(xì)胞輸注的患者伴隨著治療的療程數(shù)增加而增加，而在支持治療組則無此變化。

國內(nèi)關(guān)于地西他濱治療MDS的病例研究以個案報道為主

部分病例表明，地西他濱治療可以使骨髓達(dá)到CR，同時減輕輸血依賴，提高生活質(zhì)量，延長了生存期。在老年中-高危MDS患者中尤其是不耐受強(qiáng)化療及造血干細(xì)胞移植的患者中，地西他濱能起到一定治療作用，延長向白血病轉(zhuǎn)化的時間。

有關(guān)對于地西他濱數(shù)病例的療效觀察發(fā)現(xiàn)，地西他濱用于治療中危-2及高危MDS患者，療效尚可。但是觀察到該藥的骨髓抑制副作用，有患者應(yīng)用該藥后出現(xiàn)粒缺時間長，肺部感染呼吸衰竭而死亡。但目前來說通過相關(guān)的預(yù)防性治療措施已經(jīng)有效的降低病死率。國內(nèi)對應(yīng)用地西他濱后副作用的觀察發(fā)現(xiàn)主要為骨髓抑制、發(fā)熱、感染、胃腸道反應(yīng)、出血、肝功能損害、皮疹、口腔潰瘍等。

在臨床上，中高危的MDS（尤其有向AML轉(zhuǎn)化傾向）老年患者預(yù)后較差，缺乏較好治療方法，生存期較短，如西醫(yī)高強(qiáng)度治療無法耐受，建議及時結(jié)合中藥。