導(dǎo)讀：2011年11月美國FDA批準了第一個干細胞產(chǎn)品，用于異基因造血干細胞移植，治療遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病的患者。2012年美國FDA又批準了兩個新晉臍帶血造血祖細胞制品，分別是Duke大學(xué)醫(yī)學(xué)院的臍帶血造血干細胞靜脈注射懸浮液和Clinimmune實驗室公司源自臍帶血的HPC。

　　干細胞是機體的原始細胞，具有自我更新能力和多向分化潛能。在一定條件下，可以分化成多種功能細胞或組織器官，被稱為 “萬用細胞”。根據(jù)不同的發(fā)育潛能可將干細胞分為全能干細胞、多能干細胞、專能干細胞。

　　成體干細胞是成體各組織器官中的干細胞，其分化潛能較窄，是機體組織器官后天修復(fù)再生的基礎(chǔ)，又稱為組織干細胞。如神經(jīng)干細胞、造血干細胞、骨髓間質(zhì)干細胞、上皮干細胞、肝干細胞、胰腺干細胞等。

　　自然條件下成體干細胞傾向于分化成所在組織的細胞，參與組織更新和損傷修復(fù);外界條件誘導(dǎo)下成體干細胞可橫向分化成其他組織的細胞，參與這些組織的損傷修復(fù)。

　　干細胞治療是由自體或異體的健康干細胞移植或輸入患者體內(nèi)，以達到修復(fù)病變細胞或重建功能正常的細胞和組織的目的。干細胞治療作為某些難治性疾病的新型治療手段，被生命科學(xué)界寄予了無限的希望。目前干細胞治療技術(shù)正在從臨床研究逐步向臨床應(yīng)用階段過渡。

　　研究發(fā)現(xiàn)，目前干細胞療法治療可以應(yīng)用的領(lǐng)域有：血液系統(tǒng)疾病，主要是白血病，是臨床應(yīng)用較早也較為成熟的領(lǐng)域;神經(jīng)系統(tǒng)疾病，如帕金森氏綜合征、老年癡呆癥、小兒腦癱、脊髓損傷、運動神經(jīng)元病等;實質(zhì)器官損傷或病變，如肝硬化及其并發(fā)癥、腎功能衰竭及尿毒癥等;免疫系統(tǒng)疾病，主要是利用干細胞的免疫調(diào)控作用，如系統(tǒng)性紅斑狼瘡、皮肌炎等;心血管系統(tǒng)疾病，如心肌梗塞、血管病變等;代謝性疾病，如糖尿病及其并發(fā)癥等;其他領(lǐng)域，如角膜干細胞治療眼部疾病、干細胞美容等。

　　骨髓造血干細胞和臍血造血干細胞移植是目前干細胞治療主要臨床應(yīng)用領(lǐng)域，全球現(xiàn)每年大約有6萬例骨髓移植術(shù)和4萬例的臍血移植術(shù)。此外，其他來源的干細胞產(chǎn)品正逐漸步入臨床應(yīng)用階段，面向的疾病類型大幅增加，未來可能會超過造血干細胞移植的數(shù)量。

　　根據(jù)Visiongain提供的調(diào)研數(shù)據(jù)，2011年干細胞療法的市場份額達27億美元，市場主要由骨髓干細胞移植(BMT)構(gòu)成。同時，干細胞儲存庫和配套產(chǎn)品的市場規(guī)模達26億美元。預(yù)計到2016年，干細胞治療市場規(guī)模將達88億美元。

　　目前國外已有三款干細胞藥物和多款干細胞生物產(chǎn)品獲批上市，另外有大量的干細胞治療產(chǎn)品在處于臨床試驗階段。韓國在干細胞藥物領(lǐng)域的研發(fā)為世界矚目，目前上市的三款干細胞藥物均來自韓國。

　　此外，2009年10月歐盟EMA批準了ChondroCelect公司的一種自體軟骨干細胞產(chǎn)品，用于治療膝關(guān)節(jié)軟骨缺損。2010年7月澳大利亞TGA批準了Mesoblast公司的自體間質(zhì)前體細胞產(chǎn)品MPC，用于骨修復(fù)。

　　2011年11月美國FDA批準了第一個干細胞產(chǎn)品——紐約血液中心的臍血造血祖細胞HEMACORD，用于異基因造血干細胞移植，治療遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病的患者。2012年美國FDA又批準了兩個新晉臍帶血造血祖細胞制品，分別是Duke大學(xué)醫(yī)學(xué)院的臍帶血造血干細胞靜脈注射懸浮液(DuCord)和Clinimmune實驗室公司源自臍帶血的HPC。