β3激動劑GEMTESA獲批治療良性前列腺增生患者的膀胱過度活動癥。近日，住友制藥發(fā)布公告稱，美國FDA已批準GEMTESA(vibegron，維貝格龍)用于治療正在接受良性前列腺增生藥物治療的成年男性的膀胱過度活動癥?！半S著FDA批準并推出首款用于良性前列腺增生藥物治療膀胱過度活動癥癥狀男性的β3激動劑，我們有可能讓患有這種疾病的男性的生活不再因膀胱過度活動癥癥狀而受到干擾。”GEMTESA(vibegron，維貝格龍)

MC4R缺陷致肥胖減重藥物IMCIVREE擴大適用年齡至2歲?；加芯C合征或單基因肥胖癥患者，即Bardet-Biedl綜合征(BBS)或促阿片-黑素細胞皮質(zhì)素原(POMC)、前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素/kexin1型(PCSK1)或瘦素受體(LEPR)缺陷而導致肥胖的患者。經(jīng)過52周的IMCIVREE治療后，POMC缺陷癥、LEPR缺陷癥和BBS患者的BMI（身體質(zhì)量指數(shù)）平均百分比變化分別為-33.8%、-13.1%和-9.7%，具有臨床意義。

阻塞性睡眠呼吸暫停首個治療藥物：Zepbound（替爾泊肽）結(jié)果表明，與安慰劑相比，接受zepbound的治療的患者實現(xiàn)呼吸暫停指數(shù)的統(tǒng)計學顯著降低（p<0.001）：此外，與接受安慰劑的患者相比，接受Zepbound治療的可緩解或輕度的無癥狀阻塞性睡眠呼吸暫?；颊弑壤螅宏P(guān)于與睡眠相關(guān)的損害，與安慰劑相比，接受Zepbound治療的患者報告了更好的改善（通過患者報告的結(jié)果測量信息系統(tǒng)?簡式睡眠相關(guān)障礙8a評估）。

Alhemo在美獲批用于治療伴有抑制因子的A、B型血友病。據(jù)諾和諾德于2024年12月20日發(fā)布新聞稿稱，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準Alhemo(concizumab-mtci，康賽珠單抗)注射劑用于常規(guī)預防，以防止或減少伴有FVIII抑制因子的血友病A（先天性因子VIII缺乏癥）或伴有FIX抑制因子的血友病B（先天性因子IX缺乏癥）的成人和12歲及以上兒科患者的出血發(fā)作頻率。伴有抑制因子的血友病與Alhemo的作用機制。

據(jù)福泰制藥于12月20日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準ALYFTREK(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)用于治療在CFTR基因中至少有一種（F508del突變或其他）對ALYFTREK有緩解的突變的6歲及以上囊性纖維化患者。Vanzacaftor和tezacaftor與CFTR蛋白上的不同位點結(jié)合，并在促進CFTR(包括F508del-CFTR)的選擇突變形式的細胞加工和運輸中具有累加效應，與任一單獨分子相比，增加了遞送至細胞表面的CFTR蛋白的量。

FDA批準植入式血管導管SYMVESS用于肢體血管創(chuàng)傷修復。Humacyte公司昨日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已經(jīng)完全批準SYMVESS(脫細胞組織工程血管-tyod)，用于當需要緊急血運重建以避免即將發(fā)生的肢體缺失且自體靜脈移植不可行時作為成人四肢動脈損傷的血管導管使用。SYMVESS是同類首創(chuàng)的生物工程人體組織，設(shè)計成類似人體自然血管的組織結(jié)構(gòu)，旨在成為一種通用植入式血管導管，用于動脈置換和修復，以恢復血管組織的功能。

FDA批準Tryngolza用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征。Tryngolza是首個獲得FDA批準的家族性乳糜微粒血癥綜合征治療方法，在臨床試驗中可顯著降低成人患者的甘油三酯水平，并在與適當飲食（每日脂肪含量≤20克）配合使用時，可顯著減少急性胰腺炎事件。在12個月的治療期間，接受Tryngolza 80mg治療的患者的急性胰腺炎發(fā)病率低于接受安慰劑治療的患者，其中Tryngolza 80mg組有1名(5%)患者，而安慰劑組有7名(30%)患者。

心臟病新藥Attruby(acoramidis)中文說明書?！続ttruby劑量和給藥】在懷孕大鼠中，在整個器官形成過程中口服acoramidis(0、50、350和1，000mg/kg/天)，劑量高達1，000mg/kg/天時（約為基于AUC的最大推薦人類劑量(MRHD)的臨床暴露量的34倍），未對胚胎發(fā)育產(chǎn)生任何不利影響。在懷孕的兔子中，在器官形成期間口服acoramidis(0、25、75和200mg/kg/天)，在200mg/kg/天的劑量下，胚胎著床前損失增加，該劑量導致母體毒性。

FDA批準Ryoncil用于治療兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病。在第28天出現(xiàn)急性移植物抗宿主病復發(fā)的完全緩解患者接受Ryoncil 2x10?MSC/kg的輸注，每周兩次，連續(xù)四周。在38名緩解者中，從第28天緩解到死亡或需要對急性移植物抗宿主病進行全身治療(急性移植物抗宿主病的非Ryoncil全身治療或皮質(zhì)類固醇劑量增加至甲基強的松龍2mg/kg或等效劑量)的中位時間為111.5(范圍：9，182+)天。

AZMIRO(環(huán)戊丙酸睪丸酮)肌內(nèi)注射劑中文說明書。· 促性腺激素分泌不足性腺功能低下（先天性或后天性）：促性腺激素或促黃體激素釋放激素缺乏，或因腫瘤、創(chuàng)傷或輻射導致垂體-下丘腦損傷。· AZMIRO對患有“年齡相關(guān)性性腺機能減退”（也稱為“晚發(fā)型性腺功能低下”）的男性的安全性和療效尚未確定。· 在開始使用AZMIRO之前，請確保至少在兩天的早上測量過血清睪酮濃度，并且這些血清濃度低于正常范圍，以確認性腺功能低下的診斷。

Trodelvy二線治療廣泛期小細胞肺癌獲得美國FDA突破性療法認定。該公司于12月17日宣布，美國FDA已授予Trodelvy(通用名：戈沙妥珠單抗)的突破性療法認定，用于治療在以鉑類為基礎(chǔ)的化療期間或之后出現(xiàn)進展的廣泛期小細胞肺癌的成年患者。這項認定是基于2期TROPiCS-03研究(NCT03964727)中Trodelvy作為廣泛期小細胞肺癌二線治療隊列的積極結(jié)果?；谶@些數(shù)據(jù)，吉利德計劃在廣泛期小細胞肺癌患者的3期試驗中對Trodelvy進行進一步評估。

FDA批準VTAMA乳膏用于治療2歲及以上特應性皮炎患者。在ADORING 1和ADORING 2中，接受VTAMA乳膏治療（VTAMA組）的患者分別有270名和271名，而接受賦形劑治療（賦形劑組）的患者分別有137名和135名；此外，基于起始PP-NRS評分≥4的12歲及以上受試者人數(shù)，在ADORING 1和ADORING 2中，VTAMA組分別有56%和53%的患者實現(xiàn)PP-NRS評分提高≥4分，而賦形劑組這一比例分別為34%和24%。

Nemluvio在美獲批新適應癥。在ARCADIA 1和2研究中，接受Nemluvio治療的受試者中，分別有36%和38%的受試者實現(xiàn)了IGA成功，而接受安慰劑治療的受試者中，這一比例分別為25%和26%。第48周的研究結(jié)果顯示，在IGA緩解者中，報告IGA成功和EASI-75的患者在每4周接受一次Nemluvio的患者中有63%和75%，每8周接受一次Nemluvio的患者中有64%和77%，而在接受安慰劑的患者中分別有55%和65%。

FDA批準UNLOXCYT用于治療晚期皮膚鱗狀細胞癌。據(jù)Checkpoint Therapeutics,Inc.于美國東部時間2024年12月13日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準UNLOXCYT(cosibelimab-ipdl，柯希利單抗)，用于治療不適合接受根治性手術(shù)或根治性放療的轉(zhuǎn)移性皮膚鱗狀細胞癌或局部晚期皮膚鱗狀細胞癌成人患者。PD-L1與T細胞和抗原呈遞細胞上的PD-1和B7.1受體結(jié)合可抑制細胞毒性T細胞活性、T細胞增殖和細胞因子產(chǎn)生。

這是首個也是唯一一個專門針對典型先天性腎上腺增生癥治療方法，可直接減少過量促腎上腺皮質(zhì)激素和下游腎上腺雄激素的產(chǎn)生，從而減少糖皮質(zhì)激素的劑量。試驗招募了因21-羥化酶缺乏導致的典型先天性腎上腺增生癥且超生理糖皮質(zhì)激素劑量、雄激素濃度在正常范圍或雄激素控制不充分的患者，評估了Crenessity在這些患者中改善雄激素控制、減少糖皮質(zhì)激素劑量、同時保持雄激素控制方面的療效。

PI3Kδ過度活化綜合征新藥Joenja在4-11歲患者中安全有效。口服PI3Kδ抑制劑Joenja是一種于2023年3月獲得美國FDA批準的首個且是目前唯一一個PI3Kδ過度活化綜合征靶向治療藥物，其被批準用于12歲及以上的患者。Pharming表示，計劃從2025年開始，將這項在4-11歲患者中進行的試驗數(shù)據(jù)納入全球監(jiān)管文件，以尋求批準Joenja（Leniolisib/萊尼奧利西布）用于PI3Kδ過度活化綜合征兒科患者。

Azmiro預充式注射器現(xiàn)已在美上市，用于睪酮替代治療。據(jù)Azurity 制藥公司于12月11日宣布，其藥物Azmiro（環(huán)戊丙酸睪丸酮）預充式注射器已在美國上市，用于男性睪酮替代療法，治療與內(nèi)源性睪酮缺乏或缺失相關(guān)的病癥，包括：· 促性腺激素分泌不足性腺功能低下（先天性或后天性）：促性腺激素或促黃體激素釋放激素缺乏或因腫瘤、創(chuàng)傷或輻射導致垂體-下丘腦損傷。Azmiro（環(huán)戊丙酸睪丸酮）預充式注射器。

Bizengri（zenocutuzumab，澤妥珠單抗）中文說明書?；颊弑仨氝M行基因測序測試，以確定腫瘤是否攜帶該基因融合，然后才能使用Bizengri治療。胚胎-胎兒毒性：懷孕期間接觸Bizengri可能導致胚胎-胎兒傷害。【Bizengri劑量和給藥】· 根據(jù)NRG1基因融合的存在情況選擇接受Bizengri治療的患者?！綛izengri禁忌癥】輸液相關(guān)反應(IRR)/超敏反應/過敏反應：在配有急救復蘇設(shè)備和受過IRR監(jiān)測和急救藥物給藥培訓的人員的環(huán)境中給藥Bizengri。

CLL/SLL新藥Jaypirca在臨床益處驗證性試驗中改善患者無進展生存期。目前來看，這項加速批準轉(zhuǎn)為全面批準可能將取決于無進展生存期數(shù)據(jù)，因為在驗證性3期BRUIN CLL-321研究中的治療組與對照組的高交叉率破壞了總生存期(OS)分析，在對照組出現(xiàn)疾病進展后的患者中有76%（66名患者中的50名）的患者交叉接受了Jaypirca治療。在研究中，將CLL/SLL的患者隨機分配為接受Jaypirca單藥治療（n=119），或IdelaR/BR治療（n=119）。

Revuforj(revumenib，瑞維美尼)片劑中文說明書。Revuforj(revumenib，瑞維美尼)片劑。Revuforj是一種menin抑制劑，用于治療1歲及以上的成人和兒科患者中攜帶有賴氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶2A基因(KMT2A)易位的復發(fā)性或難治性急性白血病?！綬evuforj劑量和給藥】· 根據(jù)KMT2A易位的存在選擇患者進行Revuforj治療。· 有關(guān)建議的Revuforj劑量方案、劑量調(diào)整和給藥說明，請參閱完整的處方信息。· QTC延長藥物：避免與Revuforj同時使用。