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2023 年，首款 CRISPR 藥物獲批。一年多后，新一波基因編輯療法涌現(xiàn)。在加利福尼亞州圣地亞哥舉行的美國血液學會年會上，研究人員展示了用于治療癌癥和血液疾病以及提高干細胞移植安全性的基因編輯方法。
首個獲批的治療藥物 Casgevy 對鐮狀細胞病和 β- 地中海貧血患者有持續(xù)至少五年的益處。Casgevy 由美國馬薩諸塞州波士頓的 Vertex Pharmaceuticals 和瑞士楚格的 CRISPR Therapeutics 開發(fā)，通過 CRISPR–Cas9 技術使胎兒血紅蛋白基因的 “關閉開關” 失效，讓胎兒血紅蛋白得以再次產(chǎn)生，從而補償因基因突變導致的疾病影響。
2023 年 11 月英國率先批準 Casgevy，12 月美國食品藥品監(jiān)督管理局跟進，隨后其他一些國家也批準了該療法。
患有鐮狀細胞病的人的一些紅細胞（人工著色）具有典型的細長鐮刀形狀。圖片來源：阿爾弗雷德?帕西卡 / 科學圖片庫。 但該療法需使用患者自身的血液干細胞，制作過程耗時數(shù)月，且 220 萬美元的高昂價格引發(fā)擔憂。英國一政府咨詢機構對是否將其用于鐮狀細胞病患者仍未作出決定。
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