烏龍制藥在德克薩斯州達(dá)拉斯舉行的泌尿腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)上公布了3期Envision試驗(yàn)的療效和安全性結(jié)果。這些結(jié)果于10月在《泌尿外科雜志》上在線發(fā)表，表明使用研究療法UGN-102(一種基于絲裂霉素的膀胱內(nèi)溶液)在復(fù)發(fā)的低級(jí)別中危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（NMIBC）患者中產(chǎn)生了具有臨床意義的高且持久的完全緩解率。

ENVISION是一項(xiàng)正在進(jìn)行的跨國(guó)單組3期研究，研究對(duì)象為活檢證實(shí)復(fù)發(fā)的未經(jīng)治療的低級(jí)別中危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌患者?；颊呙恐芙邮?次UGN-102（絲裂霉素；門診治療）膀胱內(nèi)灌注，并在3個(gè)月時(shí)接受評(píng)估。對(duì)獲得完全緩解（CR；膀胱鏡檢查、細(xì)胞學(xué)檢查和有因活檢陰性）的患者進(jìn)行定期監(jiān)測(cè)，直至復(fù)發(fā)、進(jìn)展或死亡。對(duì)保持無(wú)病狀態(tài)的患者進(jìn)行長(zhǎng)達(dá)5年的隨訪，未來(lái)將報(bào)告進(jìn)一步的結(jié)果。

在登記的240名患者中，228名(95%)接受了所有6種計(jì)劃劑量；191例(79.6%；95%CI，73.9-84.5)患者在3個(gè)月時(shí)達(dá)到完全緩解，12個(gè)月后有82.3%(95%CI，75.9-87.1)的緩解率。在平均13.9個(gè)月的隨訪期內(nèi)，無(wú)法估計(jì)緩解的中位持續(xù)時(shí)間。根據(jù)Kaplan-Meier估計(jì)，15個(gè)月和18個(gè)月的緩解持續(xù)時(shí)間保持強(qiáng)勁，均為80.9%。

最常見(jiàn)的不良事件（≥5.0%的患者）是排尿困難、血尿、尿路感染、尿頻、疲勞和尿潴留；通常為輕度/中度且已解決/正在解決。240名患者中有29名(12.1%)觀察到嚴(yán)重不良事件，其中2名與治療相關(guān)（尿潴留/尿道狹窄），均已解決。

膀胱癌是一種泌尿系統(tǒng)癌癥，主要影響老年人群，合并癥風(fēng)險(xiǎn)較高。非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌管理指南建議將經(jīng)尿道膀胱腫瘤切除術(shù)作為標(biāo)準(zhǔn)治療，但高達(dá)70%的患者至少會(huì)經(jīng)歷一次復(fù)發(fā)，低級(jí)別中危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌患者更有可能復(fù)發(fā)并面臨重復(fù)的經(jīng)尿道膀胱腫瘤切除術(shù)手術(shù)。

UGN-102（絲裂霉素）膀胱內(nèi)溶液是一種新型的絲裂霉素藥物配方，利用UroGen專有的RTGel技術(shù)（一種緩釋水凝膠配方），旨在通過(guò)使膀胱組織更長(zhǎng)時(shí)間暴露于絲裂霉素來(lái)治療腫瘤。該藥物需要在醫(yī)院門診使用標(biāo)準(zhǔn)導(dǎo)尿管輸送給患者。目前，美國(guó)FDA已接受該藥物的新藥申請(qǐng)，預(yù)計(jì)將于2025年6月13日前作出審批結(jié)果。

烏龍制藥表示，ENVISION研究的積極結(jié)果支持UGN-102作為低級(jí)別中危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌患者群體經(jīng)尿道膀胱腫瘤切除術(shù)的非手術(shù)替代方案。

參考來(lái)源：'UGN-102 Showed Promising Long-Term Results in the Phase 3 ENVISION Trial, Potentially Paving the Way for First FDA-Approved Treatment for LG-IR-NMIBC’，新聞稿。UroGen Pharma Ltd.；2024 年 12 月 5 日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。