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砒霜，這不是古裝劇里面的經(jīng)典毒藥么？但它也是一味中藥，其主要成分在現(xiàn)代俗稱“砷劑”，化學(xué)名“三氧化二砷”（ATO）。

       南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院血液科參與的一項(xiàng)最新研究成果提出了針對(duì)砷劑進(jìn)行靶向“仿生遞送”的最新治療策略，未來(lái)有望進(jìn)入臨床，提升治療白血病的療效和適用范圍，并且降低其毒副作用。

這項(xiàng)為廣大白血病患者帶來(lái)新希望的研究成果，于10月26日發(fā)表在國(guó)際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《自然》子刊《自然·納米技術(shù)》，這也是國(guó)際學(xué)界對(duì)中藥創(chuàng)新突破的認(rèn)可。

文/廣州日?qǐng)?bào)全媒體記者周潔瑩 通訊員伍曉丹、韓羽柔、周麗娟

背景：

我國(guó)首創(chuàng)砷劑治療白血病

白血病是我國(guó)十大高發(fā)惡性腫瘤之一，在兒童及35歲以下成人中死亡率居惡性腫瘤首位。臨床上化療是各類白血病的主要治療方式。南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院血液科主任李玉華教授介紹，目前，主要臨床用藥包括抗代謝類、烷化劑、生物堿類、抗生素類、激素類以及由中國(guó)學(xué)者提出的三氧化二砷（ATO）。

針對(duì)各種類型白血病，臨床已建立了不同的標(biāo)準(zhǔn)化療方案，由于化療藥物的脫靶效應(yīng)和毒副作用，不可避免會(huì)出現(xiàn)諸多并發(fā)癥。

砒霜入藥在我國(guó)有悠久歷史，早在明朝，李時(shí)珍《本草綱目》中就提到了應(yīng)用砒石治療各種化膿性疾病和結(jié)核性疾病。鮮為人知的是，45年前，三氧化二砷（ATO）成為我國(guó)自主發(fā)明、世界首創(chuàng)治療急性早幼粒細(xì)胞白血?。ˋPL）的特效藥物，直至現(xiàn)在，也依然是治療APL的最常見(jiàn)一線藥物之一。

突破：鐵蛋白“包裹”砒霜

靶向擊殺白血病細(xì)胞

李玉華說(shuō)，雖然砷劑用于白血病已有幾十年，但大家都知道砒霜有毒副作用，尤其對(duì)心臟影響很大，對(duì)于老年患者來(lái)說(shuō)極不友好?！艾F(xiàn)在治療白血病都是奔著治愈而來(lái)的，毒副作用過(guò)大極大地影響了療效和患者的生活質(zhì)量?！币酝?，由于沒(méi)有找到明確靶點(diǎn)對(duì)白血病細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)打擊，治療時(shí)使用砷劑的劑量較大，而且對(duì)人體來(lái)說(shuō)是“無(wú)差別打擊”，可謂殺敵一千自損八百。

靶向治療就是為突破這些局限而生。在本次的研究中，研究人員努力為“國(guó)藥”砒霜找到了抵達(dá)白血病靶點(diǎn)CD71的路徑和載體。

李玉華介紹，珠江醫(yī)院長(zhǎng)期致力白血病的靶向藥物及免疫治療，中國(guó)科學(xué)院過(guò)程工程所生化工程國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室則聚焦生物醫(yī)藥納米靶向制劑的研發(fā)，雙方在前期的工作中證實(shí)CD71（轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1，TfR1）在多種類型的白血病細(xì)胞中均穩(wěn)定高表達(dá)，進(jìn)一步研究發(fā)現(xiàn)其可作為白血病細(xì)胞通用靶點(diǎn)。另外，鐵蛋白可被CD71識(shí)別，是極具轉(zhuǎn)化潛力的天然靶向載體材料。

為了提升ATO治療效果并擴(kuò)展適應(yīng)證，雙方共同提出了利用CD71配體鐵蛋白作為藥物載體的創(chuàng)新策略，針對(duì)ATO實(shí)現(xiàn)靶向遞送，顯著提高ATO治療白血病的療效，進(jìn)一步降低其毒副作用，并拓展了白血病的使用類型?！巴ㄋ椎卣f(shuō)，就是通過(guò)工藝手段，用鐵蛋白把砷劑包裹起來(lái)，白血病細(xì)胞表面抗原CD71像一只'抓手’，遇到鐵蛋白就會(huì)積極'抓取’過(guò)來(lái)，砷劑順利潛入白血病細(xì)胞內(nèi)部將其'擊殺’?！?br>
小鼠實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，納米砷劑通過(guò)靶向仿生遞送精確抵達(dá)靶點(diǎn)，可以比傳統(tǒng)的砷劑療法降低4.9倍的劑量達(dá)到同等療效，而且對(duì)急性髓系白血病和急性淋巴細(xì)胞白血病都有效。未來(lái)，研究團(tuán)隊(duì)還將繼續(xù)對(duì)其他類型的白血病進(jìn)行研究。

前景：

將盡快推動(dòng)臨床轉(zhuǎn)化運(yùn)用

10月26日，基于CD71在多種白血病細(xì)胞特異性高表達(dá)的廣譜特點(diǎn)，提出利用CD71配體鐵蛋白作為藥物載體的新策略，這項(xiàng)研究成果的論文在《自然》（Nature） 子刊（影響因子：39.211）刊發(fā)。

研究團(tuán)隊(duì)表示，上述成果屬于臨床前研究，實(shí)際臨床療效仍有待進(jìn)一步驗(yàn)證。鑒于鐵蛋白是人體內(nèi)源組分并且ATO是已批準(zhǔn)的用藥，砷劑納米靶向制劑具有較好臨床轉(zhuǎn)化潛力。目前，研究團(tuán)隊(duì)正在按照相關(guān)要求合作推進(jìn)后續(xù)的研發(fā)和轉(zhuǎn)化。

李玉華認(rèn)為，該項(xiàng)研究有望推動(dòng)ATO治療白血病的臨床轉(zhuǎn)化和應(yīng)用，實(shí)現(xiàn)中藥現(xiàn)代化?！袄矛F(xiàn)代科學(xué)技術(shù)，改造我國(guó)傳統(tǒng)中藥產(chǎn)業(yè)，不僅能建立起我國(guó)自己的現(xiàn)代中藥研究、開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)體系，開(kāi)發(fā)出高效、速效、長(zhǎng)效、低毒、優(yōu)質(zhì)的現(xiàn)代中藥，還能夠提高我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)品的技術(shù)水平和市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。在21世紀(jì)生命科學(xué)的發(fā)展和回歸自然的世界潮流中，中國(guó)傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)的突破，有可能成為中華民族對(duì)整個(gè)人類新的重大貢獻(xiàn)之一，中醫(yī)藥現(xiàn)代化是社會(huì)發(fā)展的必需。 ”