|
2023年10月26日,美國食品藥品管理局正式批準(zhǔn)vamorolone用于治療2歲及以上的杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)患者。 2023年9月16日，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)顯示，曙方醫(yī)藥聯(lián)合Santhera制藥申報(bào)的新藥vamorolone被納入“突破性治療藥物”程序，擬定適應(yīng)癥為2歲及以上的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。 2023年1月9日，Santhera Pharmaceuticals 和ReveraGen BioPharma宣布美國食品和藥物管理局(FDA)已接受了用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的vamorolone的新藥申請(qǐng)(NDA)。FDA已將2023年10月26日設(shè)定為《處方藥用戶費(fèi)法案》(PDUFA)的目標(biāo)行動(dòng)日期。PDUFA日期是FDA完成NDA審查的目標(biāo)日期。此外，FDA表示，目前不打算召開咨詢委員會(huì)會(huì)議來討論該申請(qǐng)。如果獲得批準(zhǔn)，Santhera計(jì)劃于2023年第四季度在美國推出vamorolone。vamorolone的NDA申請(qǐng)得到了關(guān)鍵陽性2b期VISION-DMD研究的臨床數(shù)據(jù)的支持，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，與安慰劑相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。 2022年10月27日，Santhera制藥與ReveraGen生物醫(yī)藥宣布已經(jīng)完成向美國食品藥品管理局（FDA）滾動(dòng)提交新藥上市申請(qǐng)（NDA），尋求vamorolone用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的優(yōu)先審評(píng)。 Vamorolone在美國和歐洲獲得治療DMD的孤兒藥認(rèn)定，并獲得美國FDA的快速通道與兒科罕見疾病認(rèn)定，及英國藥監(jiān)局（MHRA）的潛力創(chuàng)新藥物（PIM）認(rèn)定。 杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）是一種罕見的X染色體隱性遺傳疾病，幾乎只影響男性。DMD基因的致病性變異引起抗肌萎縮蛋白的異常表達(dá)，導(dǎo)致肌營養(yǎng)不良的發(fā)生而引起炎癥，炎癥通常在出生時(shí)或出生不久后出現(xiàn)。該疾病的主要惡化轉(zhuǎn)折點(diǎn)為喪失行走能力，喪失自我進(jìn)食能力，開始輔助通氣，以及并發(fā)心肌病。DMD患者的預(yù)期壽命一般不超過40歲。糖皮質(zhì)激素目前是DMD的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
Vamorolone 適應(yīng)癥：杜氏肌營養(yǎng)不良 原研公司：Santhera制藥 參考文獻(xiàn)WO2022061287
參考文獻(xiàn)WO2023016817 文章來源： |
|
|
