重癥肌無(wú)力（myasthenia gravis，MG）是由自身抗體主要是乙酰膽堿受體抗體（acetylcholine receptor antibody，AChR）結(jié)合于神經(jīng)-肌肉接頭突觸后膜組分產(chǎn)生的神經(jīng)-肌肉傳遞障礙性自身免疫性疾病。MG是一種慢性疾病，臨床表現(xiàn)多樣，具有易疲勞和癥狀波動(dòng)的特點(diǎn)，其治療周期較長(zhǎng)且易復(fù)發(fā)，現(xiàn)今MG的治療策略需要密切關(guān)注患者的治療反應(yīng)。因此，隨著對(duì)MG疾病特點(diǎn)的認(rèn)識(shí)逐漸加深、循證醫(yī)學(xué)模式的發(fā)展及大數(shù)據(jù)在臨床醫(yī)學(xué)領(lǐng)域內(nèi)的應(yīng)用，研究者研發(fā)了多種MG測(cè)評(píng)量表，并成為MG臨床評(píng)價(jià)的重要手段。

1.1 MG定量評(píng)分體系（quantitative MG scoring system，QMG）  

QMG是客觀(guān)測(cè)量MG受累肌群的肌力和耐力情況的標(biāo)準(zhǔn)化量表，此量表最早由Besinger等于1983年研制。Tindall等于1987年進(jìn)行了修改，條目從8項(xiàng)擴(kuò)展為13項(xiàng)。Barohn等（1998）在此基礎(chǔ)上將量表中不易量化的條目進(jìn)行修改，評(píng)價(jià)內(nèi)容包括眼睛（復(fù)視、上瞼下垂出現(xiàn)時(shí)間）、面肌（唇閉合力量）、咽喉（吞咽、發(fā)音測(cè)試）、呼吸（肺活量占預(yù)計(jì)值百分比）、頸部（平臥抬頭持續(xù)時(shí)間）、雙手力量（握力計(jì)測(cè)量的力量減退）、四肢（姿勢(shì)的維持時(shí)間）共13項(xiàng)條目，設(shè)分為正常（0分）、輕度（1分）、中度（2分）、重度（3分）4個(gè)等級(jí)，總分39分。第1次QMG評(píng)估在12例MG患者、3名神經(jīng)科醫(yī)生和無(wú)神經(jīng)肌肉疾病經(jīng)驗(yàn)的學(xué)生中進(jìn)行，分?jǐn)?shù)的變化主要與受試者的不同有關(guān)，表明內(nèi)部一致性良好，反應(yīng)性評(píng)估得出如果將QMG用作臨床試驗(yàn)的主要結(jié)局指標(biāo)，在95%置信區(qū)間水平下，治療必須產(chǎn)生超過(guò)2.6分的變化才具有臨床意義。

2000年，美國(guó)重癥肌無(wú)力基金會(huì)（Myasthenia Gravis Foundation of America，MGFA）推薦所有的前瞻性研究使用QMG對(duì)患者的變化進(jìn)行定量，但工作組也建議完善優(yōu)化該量表，對(duì)某些肌肉（如吞咽、呼吸等）的分值進(jìn)行加權(quán)。隨后，Sharshar等再次對(duì)QMG的信度和效度進(jìn)行測(cè)試，結(jié)果表明接受QMG量表測(cè)試者之間具有很強(qiáng)的一致性（r=0.905），其可提供全身型MG受累肌肉的可靠信息，盡管未對(duì)敏感度進(jìn)行評(píng)估，仍支持使用QMG量表作為MG臨床試驗(yàn)的主要結(jié)局指標(biāo)和所有受過(guò)訓(xùn)練的醫(yī)生的臨床常用量表。Bedlack等前瞻性測(cè)試了QMG的反應(yīng)性和結(jié)構(gòu)效度，發(fā)現(xiàn)QMG評(píng)分的變化與醫(yī)生對(duì)患者癥狀變化的印象（改善、未改變、更差）相一致，表明其敏感度很高，與MG特異性肌力測(cè)試（MG-specific manual muscle test，MGMMT）有強(qiáng)相關(guān)性，Pearson相關(guān)系數(shù)（相關(guān)系數(shù)的絕對(duì)值越接近1，相關(guān)性越強(qiáng)）r=0.73，P＜0.0001，支持QMG用于評(píng)估臨床試驗(yàn)。Katzberg等（2014）的臨床研究測(cè)試了QMG的反應(yīng)性，發(fā)現(xiàn)最小臨床重要差異（minimal clinically import ant difference）的不同取決于基線(xiàn)嚴(yán)重程度，盡管存在一些限制（如不同患者的得分改變不一定具有可比性，且需要進(jìn)一步了解是什么構(gòu)成臨床有意義的變化，試驗(yàn)樣本量偏小）。但是在推薦未來(lái)的臨床試驗(yàn)中，對(duì)于基線(xiàn)QMG＜16分的患者最小臨床重要差異應(yīng)為2分，而對(duì)于基線(xiàn)QMG＞16分的患者，應(yīng)考慮使用最小臨床重要差異為3分。由于沒(méi)有獨(dú)立的量表評(píng)估單純眼肌型MG患者的眼部癥狀，Bhanushali等（2008）使用QMG中用于評(píng)估眼肌的項(xiàng)目（復(fù)視、上瞼下垂出現(xiàn)時(shí)間）并選擇評(píng)估眼輪匝肌的項(xiàng)目（閉眼力量），形成了眼部量表（Ocular-QMG，O-QMG）用以評(píng)估眼部癥狀的嚴(yán)重性，發(fā)現(xiàn)O-QMG與QMG具有相當(dāng)?shù)男阅芴卣鳎С諳-QMG量表用于單純眼肌型MG患者的眼部癥狀嚴(yán)重程度的定量。

QMG已應(yīng)用于靜脈注射免疫球蛋白（intravenous immuneglobulin，IVIG）、霉酚酸酯、他克莫司、依那西普、胸腺切除術(shù)和依庫(kù)珠單抗等的臨床試驗(yàn)研究中。QMG量表不僅適用于全身型MG患者，OQMG也適用于單純眼肌型MG患者。優(yōu)點(diǎn)是將每個(gè)受累肌群分別進(jìn)行量化（包括呼吸?。饶苤庇^(guān)明了觀(guān)察當(dāng)前患者的肌力狀況，又能反映疲勞性的特點(diǎn)，評(píng)分體系客觀(guān)全面，可以應(yīng)用于臨床試驗(yàn)作為主要結(jié)局指標(biāo)，亦可在日常臨床工作中用以評(píng)估患者病情、監(jiān)測(cè)病情變化和評(píng)價(jià)藥物療效。缺點(diǎn)是對(duì)MG患者癥狀波動(dòng)性體現(xiàn)欠佳，完整測(cè)評(píng)該量表所需時(shí)間20min左右，需要專(zhuān)門(mén)培訓(xùn)測(cè)評(píng)人員，且需多種工具輔助（秒表、手持握力計(jì)），甚至需要肺功能測(cè)定協(xié)助。

1.2 MG-MMT  

MG-MMT由美國(guó)杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心（Duke University Medical Center）研制，主要用于測(cè)量MG受累肌群的肌力和功能狀態(tài)，共有18項(xiàng)條目，針對(duì)MG最常累及的多個(gè)肌肉組，其中包括眼球（上瞼下垂、復(fù)視、閉眼）、延髓（鼓腮、伸舌、閉頜）、頸部（頸屈、頸伸）、肢體（展肩、屈肘、伸肘、伸腕、握拳、屈髖、屈膝、伸膝、屈踝、伸踝），以百分比（%）形式定量無(wú)力程度，從輕至重設(shè)分，0分=正常、1分=25%無(wú)力、2分=50%無(wú)力、3分=75%無(wú)力、4分=全癱，得分越高表明肌肉受累越嚴(yán)重。經(jīng)分析274份獨(dú)立的MG-MMT檢測(cè)報(bào)告表明具有良好的評(píng)估者間信度（r=0.898，P＜0.05），1655次隨訪(fǎng)數(shù)據(jù)表明MG-MMT與QMG之間有很強(qiáng)的相關(guān)性（r=0.69）。

在Muscle Study Group（2008）進(jìn)行的潑尼松和霉酚酸酯聯(lián)用與單用潑尼松的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中使用了MG-MMT量表，發(fā)現(xiàn)MG-MMT與QMG量表之間呈中度相關(guān)（r=0.53，P＜0.0001），且MG-MMT對(duì)監(jiān)測(cè)疾病變化的敏感度更高，其可能作為QMG的合適替代量表。

MG-MMT量表已用于依那西普、霉酚酸酯、甲氨蝶呤和利妥昔單抗的臨床研究。由于其不直接評(píng)估吞咽、言語(yǔ)和呼吸功能，故其不適用于咽喉肌、呼吸肌受累明顯及呼吸肌危象的MG患者。該量表需要由醫(yī)生評(píng)估。與QMG量表比較，完成MG-MMT量表不需要培訓(xùn)和任何輔助工具，花費(fèi)時(shí)間較少。其以正常肌力百分比的形式定量肌無(wú)力程度，體現(xiàn)了不同個(gè)體的差異性，得分能反應(yīng)不同患者肌無(wú)力的狀態(tài)，但缺點(diǎn)是受患者主觀(guān)因素影響較大。MG-MMT量表主要供臨床醫(yī)生門(mén)診或床旁使用，也可以用于臨床試驗(yàn)作為次要結(jié)局指標(biāo)。

1.3 MG絕對(duì)和相對(duì)評(píng)分法（MG-absolute and relative scoring system，MG-ARS） 

MG-ARS是由許賢豪教授等設(shè)計(jì)，于1997年修改后發(fā)表。MG-ARS量表分為臨床絕對(duì)評(píng)分（clinical absolute scores，CAS）和臨床相對(duì)評(píng)分（clinical relative scores，CRS）兩部分。

CAS包括眼球（上瞼無(wú)力計(jì)分，上瞼疲勞試驗(yàn)，眼球水平活動(dòng)受限計(jì)分）、肢體（上肢疲勞試驗(yàn)，下肢疲勞試驗(yàn)）、面肌（面肌無(wú)力計(jì)分）、延髓（咀嚼、吞咽功能計(jì)分）、呼吸（呼吸肌功能評(píng)分）共8項(xiàng)條目，反映MG受累肌群肌無(wú)力和疲勞的嚴(yán)重程度，分值為0-60分，分?jǐn)?shù)越高肌無(wú)力程度越重。

CRS即干預(yù)后分值變化占干預(yù)前總分的百分比，用以判定病情比較和療效，將臨床治療效果分為5類(lèi)：①CRS≥95%時(shí)為完全緩解；②80%≤CRS＜95%時(shí)為基本緩解；③50%≤CRS＜80%時(shí)為顯著改善；④25%≤CRS＜50%時(shí)為改善；⑤CRS＜25%則無(wú)效。由5名神經(jīng)科醫(yī)生對(duì)20例MG患者進(jìn)行量表測(cè)試，通過(guò)比較不同醫(yī)生在同一時(shí)間對(duì)同一病例的評(píng)分對(duì)其做一致性檢驗(yàn)，對(duì)患者用藥前、后及治療前、后評(píng)分進(jìn)行比較，對(duì)敏感度進(jìn)行測(cè)試，結(jié)果表明該量表具有很好的一致性和可重復(fù)性，且能敏感反映臨床變化（t=6.728，P＜0.001）。之后，彭丹濤等用CRS量表對(duì)新斯的明試驗(yàn)的結(jié)果判定法進(jìn)行改良，得出以任一項(xiàng)目CRS≥60%為陽(yáng)性標(biāo)準(zhǔn)，其敏感度和特異度分別為88%和89%；25%≤CRS＜60%為可疑；CRS＜25%為陰性標(biāo)準(zhǔn)，其敏感度和特異度分別為89%和90%。該判定法現(xiàn)已被應(yīng)用于中國(guó)MG診斷和治療指南（2015簡(jiǎn)版）。

MG-ARS被應(yīng)用于國(guó)內(nèi)的較多臨床試驗(yàn)，適用于所有分型的MG患者，優(yōu)點(diǎn)是CAS首次采取左、右側(cè)分別計(jì)分，對(duì)于尚無(wú)法左、右分開(kāi)計(jì)分的項(xiàng)目如咀嚼、吞咽、呼吸等，采用雙倍計(jì)分法（面肌無(wú)力的檢查和評(píng)分尚不夠客觀(guān)，為了減少主觀(guān)因素的誤差，不采用雙倍計(jì)分法），使各肌群所占的分?jǐn)?shù)比重達(dá)到平衡，并且首次將眼部癥狀進(jìn)行量化，使測(cè)量結(jié)果更加準(zhǔn)確，且對(duì)MG疲勞性特征體現(xiàn)充分。該量表簡(jiǎn)單易行，不需要工具，每例病例檢查及評(píng)分時(shí)間最多不超過(guò)5min；缺點(diǎn)是MG-ARS獲得的結(jié)果與AChR抗體的滴度或肌肉的電生理學(xué)的相關(guān)性，有待進(jìn)一步研究證實(shí)。

2.1 MG日常生活質(zhì)量（MG-activities of daily living profile，MG-ADL）量表  

MG-ADL于1999年發(fā)表，主要用于評(píng)估MG患者的癥狀對(duì)日常生活質(zhì)量的影響，從而反映疾病的嚴(yán)重程度，MG-ADL不屬于生命質(zhì)量（quality-of-life，QOL）評(píng)估體系。MG-ADL包含8項(xiàng)條目，來(lái)自于QMG量表基于癥狀測(cè)試項(xiàng)目的擴(kuò)展，涉及眼球（上瞼下垂、復(fù)視的頻率）、延髓（言語(yǔ)、咀嚼、吞咽的受累程度）、呼吸（呼吸與體力活動(dòng)關(guān)系）、肢體（日常動(dòng)作完成情況）4個(gè)方面內(nèi)容，答案設(shè)置從0（正常）至3分（最嚴(yán)重），總分24分，得分越高表明日常生活影響越嚴(yán)重。開(kāi)發(fā)者將MG-ADL與QMG進(jìn)行對(duì)比，發(fā)現(xiàn)兩者相關(guān)性較好（r=0.583，P＜0.001）。Muppidi等對(duì)該量表的信度和效度進(jìn)行了測(cè)試，根據(jù)87例患者的初訪(fǎng)報(bào)告，MG-ADL與MG復(fù)合量表（myasthenia gravis composite scale，MGC）的相關(guān)性極好（r=0.85，P＜0.0001），與15條項(xiàng)目MG生存質(zhì)量（MG-specific quality-of-life 15，MG-QOL15）量表的相關(guān)性很好（r=0.76，P＜0.0001）；平均3個(gè)月后，76例患者的再隨訪(fǎng)報(bào)告分析得出，MG-ADL分值改變與醫(yī)生印象變化的相關(guān)性很強(qiáng)（r=0.703，P＜0.0001），且2分減少預(yù)測(cè)臨床改善的特異度（77%）和敏感度（82%）表現(xiàn)最佳，重測(cè)分析顯示很高的信度系數(shù)（93.7%）。表明其具有很好的信度、效度和反應(yīng)性，支持MG-ADL量表作為臨床研究和日常臨床工作的評(píng)價(jià)工具。Howard等采用MG-ADL和QMG量表評(píng)估MG的疾病嚴(yán)重程度和治療反應(yīng)，并分析了兩者的相關(guān)性，表明MG-ADL和QMG量表在評(píng)估治療反應(yīng)方面有很強(qiáng)的相關(guān)性（r=0.726，P=0.0036），且MG-ADL量表對(duì)于治療反應(yīng)的評(píng)估比疾病狀態(tài)的評(píng)估更為敏感。

隨后，Howard等在試驗(yàn)中采用MG-ADL量表作為主要結(jié)局測(cè)量指標(biāo)，在解釋MG-ADL和QMG量表之間的差異時(shí)提出，QMG量表是醫(yī)生測(cè)量的時(shí)間點(diǎn)報(bào)告，而MG-ADL量表是患者使用前1周的回憶報(bào)告，盡管MG-ADL量表具有一定的主觀(guān)性，但其可以捕獲更長(zhǎng)時(shí)間的疾病狀態(tài)，因此可能在檢測(cè)MG波動(dòng)性時(shí)較QMG量表更為敏感。

MG-ADL量表已廣泛應(yīng)用于回顧性和前瞻性臨床研究。該量表適用于所有的MG患者用以評(píng)價(jià)日常生活功能，其優(yōu)勢(shì)在于由醫(yī)生引導(dǎo)患者完成問(wèn)卷報(bào)告，無(wú)需專(zhuān)業(yè)設(shè)備和培訓(xùn)，可在5min內(nèi)填寫(xiě)并可以在大多數(shù)臨床環(huán)境中輕松完成，可作為臨床管理中MG癥狀嚴(yán)重程度及功能影響的有用測(cè)評(píng)，也可作為臨床試驗(yàn)中的次要結(jié)局指標(biāo)。

2.2 MG-QOL15量表  

MG-QOL15量表是針對(duì)MG患者的簡(jiǎn)便易行的生命質(zhì)量評(píng)價(jià)量表，其條目是通過(guò)對(duì)MG-QOL量表進(jìn)行分析優(yōu)化后，挑選出其中的15條項(xiàng)目，即為MG-QOL15量表，涉及生理、社會(huì)、心理3個(gè)領(lǐng)域，答案設(shè)置分為5個(gè)等級(jí)，均為從0分（一點(diǎn)也不）至4分（完全），得分越高表明生活質(zhì)量越差。

分析表明，MG-QOL15量表的Cronbach'sα系數(shù)（克朗巴哈系數(shù)，是最常用的信度測(cè)量方法）為0.89，具有非常好的量表信度，并且其與MG-ADL量表有密切的相關(guān)性，Burns等認(rèn)為也許與兩個(gè)量表都屬考查患者日常功能和活動(dòng)的評(píng)價(jià)工具有關(guān)。Burns等再次對(duì)MGQOL15量表進(jìn)行測(cè)評(píng)，結(jié)果顯示其重測(cè)信度為98.6%，證明MG-QOL15量表有良好的結(jié)構(gòu)效度和內(nèi)容效度，將MG-QOL15量表與MGC量表進(jìn)行比較分析，得出對(duì)患者生理屬性的客觀(guān)定量可能較測(cè)量患者對(duì)MG臨床表現(xiàn)的主觀(guān)評(píng)價(jià)更敏感和可靠。據(jù)此認(rèn)為MG-QOL15量表最主要的價(jià)值在于提供了與MG相關(guān)的身體、社會(huì)和心理領(lǐng)域的重點(diǎn)、效率和標(biāo)準(zhǔn)化評(píng)估，使臨床醫(yī)生能快速了解MG對(duì)患者日常生活、身體功能、社會(huì)和心理健康的影響，從而納入治療決策。Lee等（2018）使用MGQOL15和MG-ADL量表對(duì)MG患者生活質(zhì)量進(jìn)行評(píng)估，相關(guān)性分析提示兩者之間存在高度相關(guān)性，認(rèn)為MGQOL15量表評(píng)分可以用作MG患者身體和心理健康的標(biāo)志。

MG-QOL15量表已被用作甲氨蝶呤和依庫(kù)珠單抗臨床試驗(yàn)的次要結(jié)果指標(biāo)。該量表亦適用于所有的MG患者，臨床工作中，MG-QOL15量表具有作為MG患者生活質(zhì)量評(píng)估的直接指標(biāo)的實(shí)用價(jià)值，可經(jīng)簡(jiǎn)單的指導(dǎo)后由患者獨(dú)立完成，用時(shí)不到5min，MG-QOL15量表可以作為臨床試驗(yàn)次要結(jié)局指標(biāo)，亦可用于隨訪(fǎng)患者以確定是否發(fā)生任何動(dòng)態(tài)變化。MG-QOL15量表現(xiàn)已通過(guò)多種語(yǔ)言和地區(qū)的適用性認(rèn)證，在中國(guó)的適用性需要進(jìn)一步驗(yàn)證。

3.1 MGC量表  

MGC量表是由Muscle Study Group在2008年研制，基于霉酚酸酯在全身型MG的2項(xiàng)多中心臨床試驗(yàn)，條目來(lái)源于QMG、MG-MMT和MGADL3個(gè)常用量表，覆蓋最常見(jiàn)的受MG影響的10個(gè)重要功能域，分值為0-50分，得分越高表明肌無(wú)力越重。評(píng)測(cè)內(nèi)容包括眼?。ㄉ喜€下垂、復(fù)視出現(xiàn)時(shí)間，閉目力量）、延髓（言語(yǔ)、咀嚼、吞咽受累病史）、呼吸（呼吸狀況與活動(dòng)的關(guān)系）、頸部（屈頸或伸頸力量）、肢體（展肩、屈髖力量）共10條項(xiàng)目，并根據(jù)國(guó)際MG專(zhuān)家小組的意見(jiàn)對(duì)選項(xiàng)賦分進(jìn)行加權(quán)，加權(quán)基于健康風(fēng)險(xiǎn)、生活質(zhì)量和預(yù)后等因素［例如，呼吸選項(xiàng)的加權(quán)得分（最大分?jǐn)?shù)為9）比上瞼下垂（最大分?jǐn)?shù)為3）更大］。Burns等進(jìn)一步對(duì)175例MG患者進(jìn)行MGC量表測(cè)試（包含眼肌型、Musk抗體陽(yáng)性的患者、雙重血清陰性及重度MG患者），并對(duì)151例患者跟蹤隨訪(fǎng)，結(jié)果顯示MGC量表與其他MG量表在2次隨訪(fǎng)中表現(xiàn)出優(yōu)異的同時(shí)效度；經(jīng)一項(xiàng)較小的隊(duì)列研究表明重測(cè)信度極佳系數(shù)為98%；進(jìn)一步檢測(cè)其反應(yīng)性，3分減少最能預(yù)測(cè)臨床癥狀改善，與臨床改善的其他標(biāo)準(zhǔn)比較，MGC量表的敏感度85.7%和特異度88.2%表現(xiàn)最佳。Benatar等建議臨床試驗(yàn)中使用MGC量表對(duì)患者的預(yù)后改善和惡化進(jìn)行定義，≥3分為有臨床意義，較QMG更受到青睞，因?yàn)榧{入患者報(bào)告使結(jié)果更加具有臨床意義。Sadjadi等使用Rasch分析對(duì)MGC量表進(jìn)行賦值的適當(dāng)性和擬合度評(píng)估，表明其各條目的賦值和總分是合適的，MGC量表可以用于全面評(píng)估MG疾病嚴(yán)重程度，唯一表現(xiàn)不佳的項(xiàng)目是復(fù)視和上眼瞼下垂，但影響很小，故未提出對(duì)MGC量表進(jìn)行改進(jìn)。Utsugisawa等對(duì)640例MG患者的橫斷面分析和282例隨訪(fǎng)患者的多變量分析顯示，MGC量表與患者自我感知的日常生活質(zhì)量呈負(fù)相關(guān)（P＜0.0001），并且優(yōu)于QMG量表，其可能較QMG量表更適合作為臨床試驗(yàn)的最終測(cè)評(píng)指標(biāo)。Pasnoor等在甲氨蝶呤的多中心雙盲隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中應(yīng)用了多種量表，分析得出MGC和MGADL量表是MG患者狀況最敏感的評(píng)價(jià)工具。

近年來(lái)，MGC量表已廣泛應(yīng)用于臨床試驗(yàn)，適用于所有的MG患者。優(yōu)點(diǎn)：MGC量表是醫(yī)生測(cè)量和患者報(bào)告條目的結(jié)合，對(duì)容易測(cè)試的肌肉組采取醫(yī)生測(cè)量的百分比定量得分，對(duì)不容易測(cè)試的肌肉組采用患者病史報(bào)告的方式，是MGC量表的顯著特點(diǎn)。并且對(duì)選項(xiàng)進(jìn)行分值加權(quán)，得分相對(duì)準(zhǔn)確的反映患者肌無(wú)力狀態(tài)，完成該量表的時(shí)間＜5min，無(wú)需任何設(shè)備可操作性和重復(fù)性高。臨床試驗(yàn)中可以作為主要結(jié)局指標(biāo)，臨床管理中可以定量肌無(wú)力程度、評(píng)價(jià)藥物療效、監(jiān)測(cè)病情變化及指導(dǎo)隨訪(fǎng)治療。缺點(diǎn)，雖然評(píng)估了眼肌、延髓肌及呼吸肌的疲勞性，但未涉及頸肌及肢體肌的疲勞性特征。

3.2 MG障礙指數(shù)（MG impairment index，MGII）  

MGII于2016年發(fā)表，獨(dú)特之處在于其設(shè)計(jì)思路遵循當(dāng)前美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（Food and Drug Administration，F(xiàn)DA）和衛(wèi)生計(jì)量器具選用的共識(shí)標(biāo)準(zhǔn)（Consensus-Based Standards for the Selection of Health Measurement Instruments Group，COSMIN）關(guān)于測(cè)量工具發(fā)展的指導(dǎo)原則，將患者報(bào)告納入量表的開(kāi)發(fā)過(guò)程。MGII的最終版本包含28項(xiàng)條目，其中6項(xiàng)功能測(cè)試（復(fù)視、眼瞼下垂、面部力量、手臂耐力、腿部耐力和頸部耐力）選自于QMGS、MGC和MG Impairment scale量表的條目并進(jìn)行了修改，22項(xiàng)患者問(wèn)卷項(xiàng)為自行設(shè)計(jì)（6項(xiàng)涉及眼睛、3項(xiàng)與進(jìn)食有關(guān)、7項(xiàng)與言語(yǔ)/呼吸有關(guān)、6項(xiàng)與全身/軀干/肢體功能有關(guān)），總分為0-84分，得分越高表明疾病越嚴(yán)重。72名國(guó)際神經(jīng)肌肉專(zhuān)家通過(guò)電子郵件調(diào)查評(píng)估結(jié)構(gòu)和內(nèi)容的有效性，在穩(wěn)定的MG患者中以3周的間隔評(píng)估重測(cè)信度，并在同一天測(cè)評(píng)評(píng)估者間的可靠性；結(jié)構(gòu)效度通過(guò)MGII和其他量表之間的相關(guān)性以及比較不同患者組的評(píng)分進(jìn)行評(píng)估。監(jiān)管MGII的重測(cè)信度良好（intraclass correlation coefficient，ICC），組內(nèi)相關(guān)系數(shù)為0.92（95%CI：0.79-0.94），評(píng)估者間可靠性良好（ICC：0.81，95%CI：0.79-0.94），結(jié)構(gòu)效度分析顯示效度很高，相關(guān)性分析表明MGII與QMGS、MGC、MG-ADL、MG-QOL15量表均呈很好的相關(guān)性（均P＜0.0001），其與MG-ADL量表（r=0.91）、MG-QOL15量表（r=0.78）的相關(guān)性佳，并且MGII量表的地板效應(yīng)（指一些有癥狀的MG患者可能量表的得分較低，使干預(yù)后難以出現(xiàn)記錄變化）較其他量表更低，表明其可能比其他量表檢測(cè)病情變化更敏感。Barnett等研究證明MGII量表對(duì)接受潑尼松、IVIG或血漿置換的MG患者有意義的臨床改變敏感，得出MGII量表敏感性較QMG、MGC、MG-ADL量表更好的結(jié)論（P＜0.001）。反應(yīng)性測(cè)試的最小臨床重要差異值對(duì)于個(gè)人和組間而言結(jié)果是不同的，個(gè)人最小臨床重要差異值為5.5分時(shí)敏感度64%和特異度73%最佳，用于確定個(gè)體癥狀是否有所改善；組間最小臨床重要差異值為8.1分時(shí)用于臨床試驗(yàn)解釋治療組得分的平均變化和計(jì)算樣本量。MGII量表的眼部子項(xiàng)的反應(yīng)性較好，支持眼部評(píng)分應(yīng)用于單純眼肌型的患者。

MGII量表現(xiàn)已開(kāi)始應(yīng)用于多項(xiàng)臨床試驗(yàn)作為次要結(jié)局指標(biāo)。MGII量表易操作，僅需要秒表即可，完成時(shí)間短，患者問(wèn)卷項(xiàng)可于門(mén)診等待時(shí)完成，而且MG危象與拔管時(shí)間等條目更相關(guān)。因此，MGII量表適用于各種分型的MG患者，在臨床研究、日常臨床管理和門(mén)診等各種環(huán)境中均可使用。MGII量表除了評(píng)估眼肌、延髓肌和呼吸肌疲勞性外，對(duì)肢體的疲勞評(píng)估包括患者報(bào)告和醫(yī)生測(cè)量。但是，該量表開(kāi)發(fā)于加拿大，其信度和效度需進(jìn)行跨文化研究，以確認(rèn)中國(guó)文化的適用性。

縱觀(guān)MG臨床測(cè)評(píng)量表的發(fā)展，學(xué)者們致力于開(kāi)發(fā)更具簡(jiǎn)便性、準(zhǔn)確性、全面性的量表。從癥狀體征到生活質(zhì)量、醫(yī)生評(píng)估到患者自評(píng)，評(píng)價(jià)內(nèi)容更為全面科學(xué)，符合生物-心理-社會(huì)醫(yī)學(xué)模式的發(fā)展趨勢(shì)。將多量表結(jié)合進(jìn)行多角度評(píng)估，以更精細(xì)和復(fù)雜的方式測(cè)量MG疾病狀態(tài)，已經(jīng)成為全面觀(guān)察MG患者疾病狀態(tài)及治療反應(yīng)不可或缺的部分。細(xì)心揣摩MGFA工作組的用意，量表開(kāi)發(fā)已經(jīng)由單純的疲勞或耐力定量測(cè)定，轉(zhuǎn)向側(cè)重于評(píng)估患者生活質(zhì)量的患者報(bào)告，但是MG的癥狀波動(dòng)性、疲勞性，患者的體驗(yàn)要明顯于醫(yī)生的測(cè)評(píng)，患者提供了有關(guān)個(gè)體對(duì)功能障礙的耐受性信息，故納入患者的信息更具有臨床意義。MGFA工作組鼓勵(lì)進(jìn)一步研究現(xiàn)有的定量評(píng)價(jià)方法，制定用于界定干預(yù)后狀態(tài)“改善”和“惡化”的新量表。提示今后開(kāi)發(fā)新量表更要注重臨床實(shí)際應(yīng)用，能更真實(shí)全面體現(xiàn)MG的疾病特點(diǎn)、患者的疾病狀態(tài)和治療反應(yīng)。另外，引入國(guó)外量表要確保語(yǔ)義的真實(shí)性，尊重地域文化的差異性，并且需要跨文化研究其信度和效度以確保在中國(guó)文化環(huán)境的適用性。

需要注意的是，量表結(jié)果的判定要綜合患者的實(shí)際情況，量表得分與患者的疾病嚴(yán)重程度基本平行，可用于評(píng)估同一例患者不同時(shí)間的病情變化，但不是完全對(duì)應(yīng)，故不能用于不同患者之間的嚴(yán)重程度比較，例如眼肌型的患者定量得分可與延髓肌或呼吸肌受累的患者相等，但嚴(yán)重程度及生活質(zhì)量完全不同。在日常實(shí)踐中MG評(píng)價(jià)量表的選擇應(yīng)結(jié)合統(tǒng)計(jì)學(xué)表觀(guān)和其他考慮，包括是否易于管理和解釋?zhuān)l(shuí)（如臨床醫(yī)生、臨床研究人員、患者本人）正在使用該量表，為何使用量表評(píng)估（評(píng)估嚴(yán)重程度、生活質(zhì)量），臨床醫(yī)生要根據(jù)患者狀態(tài)對(duì)得分的可靠性進(jìn)行評(píng)價(jià)（排除因患者不認(rèn)真或似乎不可靠的分?jǐn)?shù)）以及其他實(shí)際問(wèn)題（如，可用于患者評(píng)估的環(huán)境及時(shí)間等）。選擇量表時(shí)，臨床試驗(yàn)應(yīng)以試驗(yàn)?zāi)康臑閷?dǎo)向，選擇合適的多類(lèi)量表進(jìn)行評(píng)估，以求證研究結(jié)果的可靠性。臨床工作中，要尊重不同患者個(gè)體的差異和訴求，遵循簡(jiǎn)便性、針對(duì)性、指導(dǎo)性的多種量表結(jié)合進(jìn)行全面病情評(píng)估，以更好的指導(dǎo)治療。