因此，看懂這些新藥的臨床研究重點(diǎn)指標(biāo)可以說是腫瘤臨床醫(yī)師的一項(xiàng)必備技能。

不過，面對諸如OS、PFS、DFS、DCR、ORR等各類指標(biāo)，往往會搞得暈頭轉(zhuǎn)向。

對此，筆者根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心下發(fā)的《抗腫瘤藥物臨床試驗(yàn)統(tǒng)計學(xué)設(shè)計指導(dǎo)原則（試行）》，全面盤點(diǎn)比較抗腫瘤藥物臨床研究的療效終點(diǎn)相關(guān)解讀。

總生存期是指從隨機(jī)化開始（或單臂試驗(yàn)中治療開始）到任何原因?qū)е滤劳龅臅r間。

使用原則：在安全性特征可接受的情況下，如果OS的改善具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義，可用來支持試驗(yàn)藥物的新藥上市申請。

不過，要注意的是比較不同試驗(yàn)的OS是不可靠的，因不同試驗(yàn)在患者選擇、標(biāo)準(zhǔn)治療以及最佳支持治療等方面均可能存在異質(zhì)性，因此在單臂試驗(yàn)中應(yīng)謹(jǐn)慎使用和解讀OS。

無病生存期是指從隨機(jī)化開始（或單臂試驗(yàn)中治療開始）至疾病復(fù)發(fā)或任何原因?qū)е滤劳龅臅r間（以先發(fā)生者為準(zhǔn)）。

無進(jìn)展生存期是指從隨機(jī)化開始（或單臂試驗(yàn)中治療開始）至腫瘤進(jìn)展或任何原因?qū)е滤劳觯ㄒ韵劝l(fā)生者為準(zhǔn)）的時間。

使用原則：PFS 在單臂試驗(yàn)中難以解釋，例如一些受試者即使沒有積極治療也可能維持很長時間的病情穩(wěn)定。因此，以 PFS 為主要終點(diǎn)的注冊試驗(yàn)應(yīng)設(shè)置對照組。

試驗(yàn)中應(yīng)保存腫瘤影像學(xué)資料以便稽查和核查，同時注意區(qū)間刪失和信息刪失這兩個最易引起統(tǒng)計誤差的點(diǎn)。

客觀緩解率是指按照公認(rèn)的緩解評價標(biāo)準(zhǔn)（如實(shí)體瘤 RECIST 1.1版），腫瘤體積縮小達(dá)到預(yù)先規(guī)定值并能維持最低時限要求的患者比例。

完全緩解指所有腫瘤靶病灶消失，無新病灶出現(xiàn)，且腫瘤標(biāo)志物正常，至少維持4周。

部分緩解是指腫瘤靶病灶最大徑之和減少≥30%，至少維持4周。

使用原則：實(shí)體瘤的緩解可以是完全緩解或部分緩解。單獨(dú)使用 ORR 可能無法充分描述試驗(yàn)藥物的抗腫瘤活性，故需要同時描述性分析緩解持續(xù)時間（即從初始腫瘤緩解到疾病進(jìn)展或任何原因?qū)е滤劳龅臅r間，以先發(fā)生者為準(zhǔn)）和至緩解時間。

對于通過穩(wěn)定疾病病情使患者臨床獲益的藥物，也可以分析疾病控制率（DCR），該指標(biāo)不僅考慮疾病緩解病例，還包括疾病維持穩(wěn)定狀態(tài)持續(xù)一定時間的病例。

疾病控制率指按照公認(rèn)的緩解評價標(biāo)準(zhǔn)（如實(shí)體瘤 RECIST 1.1 版），腫瘤經(jīng)治療后獲得緩解（PR+CR）和病變穩(wěn)定（SD）并能維持最低時限要求的患者比例。

病變進(jìn)展指腫瘤靶病灶最大徑之和至少增加≥20%，或出現(xiàn)新病灶。

病變穩(wěn)定指腫瘤靶病灶最大徑之和縮小未達(dá)PR，或增大未達(dá)PD。

編輯 | Joy