2021年11月23日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)了Aadi Bioscience研發(fā)的產(chǎn)品西羅莫司白蛋白結(jié)合型納米顆粒注射液（Fyarro，ABI-009）上市，用于治療不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性惡性血管周圍上皮樣細(xì)胞腫瘤（PEComa）患者。

這是第一個(gè)、也是目前唯一一個(gè)獲批用于治療PEComa成年患者的療法，曾獲得孤兒藥資格、快速通道資格和突破性療法指定等多項(xiàng)殊榮。PEComa是一種極其罕見(jiàn)的、侵襲性極強(qiáng)的肉瘤，女性患者居多。

該批準(zhǔn)基于Ⅱ期 AMPECT 試驗(yàn)（NCT02494570）的查數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)的隨訪時(shí)間長(zhǎng)達(dá)36個(gè)月，受試患者當(dāng)中有一部分更是在長(zhǎng)期隨訪后仍保持著完全緩解。

根據(jù)目前已經(jīng)公布的結(jié)果，在受試的31例患者當(dāng)中，整體緩解率達(dá)到了39%，另外有52%的患者疾病控制穩(wěn)定?；颊叩捻憫?yīng)時(shí)間在5.6個(gè)月~55.5個(gè)月，該數(shù)據(jù)還在不斷地增長(zhǎng)。

92%的患者緩解持續(xù)時(shí)間超過(guò)6個(gè)月，67%的患者超過(guò)12個(gè)月，58%的患者超過(guò)2年?；颊叩?個(gè)月生存率為93.2%，12個(gè)月生存率為88.8%。

根據(jù)詳細(xì)分析，在轉(zhuǎn)移性疾病患者（即Ⅳ期患者，共29例）當(dāng)中，整體緩解率達(dá)到了46%。

Fyarro的中文名稱是西羅莫司（Sirolimus）白蛋白結(jié)合型納米顆粒注射液，其制備技術(shù)與白蛋白紫杉醇使用統(tǒng)一平臺(tái)。

西羅莫司又稱雷帕霉素，臨床上主要用于器官移植（例如腎移植）的患者，用于抑制人體免疫系統(tǒng)功能，避免因器官移植出現(xiàn)排斥反應(yīng)。

Fyarro具有抑制mTOR的功能，其獨(dú)特的劑型，使其比已經(jīng)上市的多款mTOR抑制劑靶向性更強(qiáng)、安全性更好。

除此以外，F(xiàn)yarro還對(duì)各類與mTOR通路相關(guān)的突變類型的癌癥有治療潛力，是一款有望成為“廣譜抗癌藥”的藥物，用于治療各類TSC1/2突變的實(shí)體瘤。在PTEN缺失突變的結(jié)直腸癌當(dāng)中，F(xiàn)yarro也具備不錯(cuò)的治療潛力。