2021年8月，艾伏尼布（ivosidenib）獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于既往接受過治療的攜帶經(jīng)FDA獲批檢測法檢出的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者。

　　膽管癌是一種罕見的惡性腫瘤，發(fā)生在肝臟內(nèi)外的膽管，目前還沒有針對IDH1突變膽管癌對IDH1突變膽管癌的靶向治療方案，而在晚期情況下，可供選擇的化療方案有限。

　　此次研究是全球首個針對攜帶IDH1突變的經(jīng)治膽管癌患者的隨機3期臨床試驗。試驗結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，艾伏尼布治療組達到無進展生存期（PFS）的主要終點，將患者疾病進展或死亡風(fēng)險降低63%。同時，艾伏尼布也改善了患者的總生存期（OS）。

　　艾伏尼布被納入中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心發(fā)布的“臨床急需境外新藥名單(第三批)”，適應(yīng)癥為急性髓系白血病（AML）。